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Sirolimus nel trattamento della wAIHA refrattaria/ricaduta

16 agosto 2023 aggiornato da: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus nel trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda refrattaria/ricaduta (AIHA): uno studio prospettico di fase 2

L'anemia emolitica autoimmune (AIHA) è una malattia rara ed eterogenea caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi attraverso anticorpi caldi o freddi. I glucocorticoidi (combinati con rituximab) sono il trattamento di prima linea. Tuttavia, il tasso di recidiva è molto alto e alcuni pazienti potrebbero non rispondere agli steroidi. Le terapie di seconda linea includono ciclosporina A (CsA), ciclofosfamide, rituximab, azatioprina e persino splenectomia. Il nostro precedente studio sul sirolimus in AIHA ed ES refrattari/ricaduti ha rilevato un tasso effettivo dell'80%. Pertanto, intendiamo esplorare l'efficacia e la sicurezza di sirolimus nel trattamento della wAIHA refrattaria/recidivante.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sulla base delle temperature ottimali di reattività autoanticorpo-RBC, l'AIHA è classificato in tipo caldo, tipo freddo e tipo misto. L'AIHA può essere ulteriormente classificata in natura primaria o secondaria. I glucocorticoidi (combinati con rituximab) sono il trattamento di prima linea. Tuttavia, il tasso di recidiva è molto alto e alcuni pazienti potrebbero non rispondere agli steroidi. Le terapie di seconda linea includono ciclosporina A (CsA), ciclofosfamide, rituximab, azatioprina e persino splenectomia. I pazienti wAIHA refrattari/recidivanti hanno un aumento degli eventi cardiovascolari, maggiori possibilità di infezioni, una diminuzione della qualità della vita e persino la morte. Uno studio prospettico multi-istituzionale sulla citopenia autoimmune ha rilevato che 8 pazienti su 10 con AIHA e sindrome di Evans rispondono al sirolimus. Anche il nostro precedente studio sul sirolimus in AIHA ed ES refrattari/recidivanti ha rilevato un tasso effettivo di circa l'80%. Poiché il sirolimus è economico e accessibile, i nostri risultati possono ridurre l'onere economico dei pazienti ed essere una guida nella selezione dei farmaci di trattamento di seconda linea nella wAIHA refrattaria/recidivante e nella sindrome di Evans.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

22

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥18 anni.
  2. Diagnosticata come anemia emolitica autoimmune calda primaria o sindrome di Evans (primaria o secondaria). Non vi è alcuna indicazione terapeutica di altro coinvolgimento sistemico nella malattia originaria se secondaria.
  3. Nessuna risposta alla terapia con glucocorticoidi o recidiva.
  4. Il fegato al basale (ALT, AST) era inferiore a 2 volte il valore normale.
  5. Nessuna infezione attiva; Non incinta o allattamento.
  6. Accetta di firmare il modulo di consenso.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con malattia del tessuto connettivo o coinvolgimento di altri organi
  2. Infezione o sanguinamento che non possono essere controllati dal trattamento standard.
  3. Infezione attiva da HIV, HCV o HBV o cirrosi o ipertensione portale.
  4. Tumori e linfomi maligni incontrollati in progressione
  5. Cirrosi o ipertensione portale.
  6. Incinta o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sirolimus su wAIHA refrattario/recidivato
Una ricerca prospettica dell'efficienza del sirolimus su pazienti wAIHA primari refrattari/ricaduti. Dosaggio di Sirolimus: 1-3 mg/die con concentrazione plasmatica 4-15 ng/mL. Il tempo del farmaco dovrebbe durare almeno 6 mesi. Dopo aver raggiunto la risposta ottimale, i soccorritori continuano a utilizzare sirolimus per 1 anno, quindi riducono gradualmente il dosaggio.
Droga: Sirolimo
Somministrazione orale, 1-3 mg/die, concentrazione plasmatica di sirolimus: 4-15 ng/mL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 12 mesi
ORR definito come la percentuale di pazienti che hanno soddisfatto i criteri di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR).
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta completa (CRR
Lasso di tempo: 12 mesi
CRR definito come la percentuale di pazienti che hanno soddisfatto i criteri di risposta completa.
12 mesi
Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
Le analisi di sicurezza includono valutazioni dell'incidenza e della gravità degli eventi avversi; verranno riportati tutti gli eventi avversi che si sono verificati o peggiorati durante il periodo di trattamento, nonché gli eventi avversi che si sono verificati successivamente ma che sono considerati dallo sperimentatore correlati al farmaco sperimentale.
12 mesi
Tasso di ricaduta
Lasso di tempo: 12 mesi
Tasso di recidiva definito come la percentuale di pazienti la cui risposta passa da PR o CR a nessuna risposta (NR).
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

29 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sirolimus-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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