Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio su AAV5-hRKp.RPGR per il trattamento di partecipanti giapponesi con retinite pigmentosa legata all'X

23 aprile 2024 aggiornato da: Janssen Pharmaceutical K.K.

Studio di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di AAV5-hRKp.RPGR per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X giapponese associata a varianti patogene nella retinite pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del rilascio subretinico bilaterale del vettore virale adeno-associato con un promotore della rodopsina chinasi umana del capside del sierotipo 5. regolatore della retinite pigmentosa guanosina trifosfatasi (AAV5-hRKp.RPGR).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

4

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Meguro-ku, Giappone, 1528902
        • Reclutamento
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti con diagnosi di retinite pigmentosa legata all'X (XLRP) (distrofia generalizzata del cono e del bastoncello) associata a varianti patogene o probabilmente patogene nel gene del regolatore della guanosina trifosfatasi della retinite pigmentosa (RPGR)
  • Ha evidenza di funzione retinica preservata come definita da una sensibilità retinica media maggiore o uguale a (>=) 2 decibel (dB) dalla perimetria statica di Octopus e evidenza di struttura retinica esterna preservata (vale a dire la presenza di una zona ellissoidale distinguibile) come determinato mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT) in entrambi gli occhi
  • Altrimenti, partecipante sano sulla base di test clinici di laboratorio eseguiti allo screening. Se i risultati del pannello di chimica del siero o ematologia al di fuori dei normali intervalli di riferimento, il partecipante può essere incluso solo se lo sperimentatore giudica le anomalie o le deviazioni dal normale non essere clinicamente significative o appropriate e ragionevoli per la popolazione in studio. Questa determinazione deve essere registrata nei documenti originali del partecipante e siglata dall'investigatore

Criteri di esclusione:

  • Ha subito un intervento chirurgico oculare entro 3 mesi prima dello screening o si prevede che richieda un intervento chirurgico oculare entro 6 mesi dalla somministrazione di AAV5-hRKp.RPGR
  • Non è in grado di eseguire le valutazioni di imaging come richiesto (ad esempio: perimetria statica affidabile [fattore di affidabilità inferiore o uguale a {<=}19], tomografia a coerenza ottica [OCT] o autofluorescenza del fondo oculare [FAF]).
  • Qualsiasi trattamento oculare sperimentale o qualsiasi altro trattamento oculare che potrebbe confondere l'interpretazione dei risultati di efficacia o influire sulla conformità dei partecipanti al programma delle visite

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1: AAV5-hRKp.RPGR Dose bassa
I partecipanti riceveranno la somministrazione sottoretinica bilaterale di AAV5-hRKp.RPGR a bassa dose, con consegna chirurgica ai 2 occhi eseguita entro 7-21 giorni di distanza.
Genetico: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR sarà somministrato mediante iniezione sottoretinica utilizzando una procedura chirurgica standardizzata.
Sperimentale: Gruppo 2: AAV5-hRKp.RPGR Dose elevata
I partecipanti riceveranno la somministrazione sottoretinica bilaterale di AAV5 hRKp.RPGR ad alta dose, con consegna chirurgica ai 2 occhi eseguita entro 7-21 giorni di distanza.
Genetico: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR sarà somministrato mediante iniezione sottoretinica utilizzando una procedura chirurgica standardizzata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a uno studio clinico a cui è stato somministrato un medicinale sperimentale o non sperimentale. Un evento avverso non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento.
Fino a 60 mesi
Numero di partecipanti con anomalie nelle valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà riportato il numero di partecipanti con anomalie nella valutazione del laboratorio clinico (ematologia e chimica del siero).
Fino a 60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali (MRS10) escluso lo scotoma nella perimetria statica alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale dell'MRS10 escluso lo scotoma nella perimetria statica alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali, escluso lo scotoma dell'occhio con visione peggiore nella perimetria statica alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale dell'MRS10 escludendo lo scotoma dell'occhio con vista peggiore nella perimetria statica alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52
Risposta puntuale in pieno campo visivo alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Verrà riportata la risposta puntuale in tutto il campo visivo alla settimana 52.
Alla settimana 52
Risposta puntuale nell'occhio con visione peggiore in pieno campo visivo alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Verrà riportata la risposta puntuale nell'occhio con vista peggiore in pieno campo visivo alla settimana 52.
Alla settimana 52
Risposta puntuale nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Verrà riportata la risposta puntuale nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52.
Alla settimana 52
Risposta puntuale nell'occhio con visione peggiore nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Verrà riportata la risposta puntuale nell'occhio che vede peggio nel campo visivo centrale di 30 gradi alla settimana 52.
Alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media nell'intero campo visivo escluso lo scotoma (MRS90) nella perimetria statica alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media nell'intero campo visivo escluso lo scotoma (MRS90) nella perimetria statica alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52
Variazione rispetto al basale nel questionario modificato sulla bassa luminanza (mLLQ) nei risultati riportati dal paziente - Punteggio del dominio di illuminazione estrema alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale del mLLQ nell'esito riportato dal paziente: punteggio nel dominio dell'illuminazione estrema alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza mediante il punteggio della lettera del grafico dello studio sulla retinopatia diabetica per il trattamento precoce (ETDRS) nella valutazione monoculare alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza in base al punteggio della tabella ETDRS nella valutazione monoculare alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52
Variazione rispetto al basale della migliore acuità visiva corretta (BCVA) in base al trattamento precoce Grafico dello studio sulla retinopatia diabetica Punteggio in lettera nella valutazione monoculare alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale della BCVA in base al punteggio della lettera della tabella ETDRS nella valutazione monoculare alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza mediante trattamento precoce Grafico dello studio sulla retinopatia diabetica Punteggio in lettere nell'occhio con visione peggiore alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza in base al punteggio delle lettere del grafico ETDRS nell'occhio con vista peggiore alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Janssen Pharmaceutical K.K.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

16 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

9 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (Altro identificatore: Janssen Pharmaceutical K.K, Japan)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical prove/trasparenza. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su AAV5-hRKp.RPGR

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malawi

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi