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Sviluppo di una misura di esito riferita dal paziente per la malformazione di Chiari e la siringomielia (BCS-score)

18 settembre 2023 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

La malformazione di Chiari corrisponde all'ernia delle tonsille cerebellari nel forame magno con conseguente ostruzione della circolazione del liquido cerebrospinale, che può eventualmente portare alla formazione di una cavità intramidollare chiamata siringomielia.

Chiari e siringomielia possono essere responsabili di sintomi variabili, in base ai quali i neurochirurghi potrebbero proporre il trattamento chirurgico. Tuttavia, non esiste una misura di esito riportato dal paziente (PROM) adeguatamente sviluppata e validata per valutare la gravità clinica della malformazione di Chiari e/o della siringomielia. La mancanza di tale strumento di valutazione è un problema importante per determinare la strategia terapeutica ottimale e per ottenere un follow-up standardizzato e riproducibile.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La malformazione di Chiari corrisponde all'ernia delle tonsille cerebellari nel forame magno con conseguente ostruzione della circolazione del liquido cerebrospinale, che può eventualmente portare alla formazione di una cavità intramidollare chiamata siringomielia.

Chiari e siringomielia possono essere responsabili di sintomi variabili, in base ai quali i neurochirurghi potrebbero proporre il trattamento chirurgico. Tuttavia, non esiste una misura di esito riportato dal paziente (PROM) adeguatamente sviluppata e validata per valutare la gravità clinica della malformazione di Chiari e/o della siringomielia. La mancanza di tale strumento di valutazione è un problema importante per determinare la strategia terapeutica ottimale e per ottenere un follow-up standardizzato e riproducibile. Il progetto consisterà in due fasi successive: una progettazione del questionario con piccoli gruppi selezionati di pazienti; uno studio pilota monocentrico su una popolazione limitata; Lo scopo dello studio di sviluppo è quello di produrre una prima versione del PROM basata su elementi proposti scritti da esperti e testati con pazienti volontari (n = 10-20) nell'ambito di "focus group" seguiti da debriefing cognitivi. Questi item esploreranno varie dimensioni dell'impatto funzionale della malformazione di Chiari e della siringomielia (dolore, disabilità motoria, disturbi dello sfintere, qualità della vita, ecc.). Lo studio pilota testerà questa prima versione del questionario su una popolazione limitata di pazienti (n = 40) all'interno del CRMR C-MAVEM dell'ospedale Bicêtre per produrre una versione finale. Questo lavoro sarà successivamente integrato da uno studio multicentrico che consentirà di validare uno strumento di valutazione semplice e riproducibile al fine di garantire il follow-up dei pazienti con malformazione di Chiari e/o siringomielia e misurare l'esito chirurgico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Lo sviluppo di un questionario per l'autovalutazione dell'impatto clinico di una patologia richiede necessariamente il coinvolgimento dei pazienti interessati. In particolare è importante che venga rappresentata l'eterogeneità clinica dei pazienti interessati. La popolazione in studio sarà quindi costituita da pazienti con malformazione di Chiari, indipendentemente dal fatto che abbiano o meno siringomielia associata e che abbiano o meno siringomielia foraminale. Saranno reclutati tramite i centri neurochirurgici appartenenti alla rete C-MAVEM (Chiari, siringomielia e malformazioni vertebro-midollari) di centri di riferimento per le malattie rare per le malformazioni di Chiari e la siringomielia, e con l'aiuto della principale associazione di pazienti (APAISER).

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri comuni a tutti i soggetti inclusi nello studio

  • Età > 18 anni
  • Soggetto che comprende i pazienti francesi inclusi nella Fase I
  • Soggetto con consenso informato firmato Pazienti inclusi nella fase II
  • Paziente non contrario alla partecipazione allo studio

Solo gruppo Pazienti Chiari:

  • Discesa isolata delle tonsille cerebellari > 5 mm sotto la linea di McRae (nessuna siringomielia associata)

Gruppo di pazienti affetti solo da siringomielia:

  • Presenza di una cavità fluida intramidollare secondaria a disturbi circolatori del liquido cerebrospinale di origine non foraminale (no Chiari)

Pazienti Chiari con gruppo Siringomielia:

  • Presenza di malformazione di Chiari (tonsille > 5 mm sotto la linea di McRae) E siringomielia foraminale.

Criteri di esclusione:

  • Padronanza insufficiente del francese
  • Minore o adulto protetto (tutela, curatela, tutela della giustizia)
  • Diagnosi di Chiari e/o siringomielia non dimostrata da una risonanza magnetica
  • Incinta o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Fase 1: elaborazione del questionario

sviluppo dell’esito riportato dal paziente: la strategia si compone di quattro fasi:

  1. revisione strutturata della letteratura
  2. Gruppo di esperti: individuazione delle principali aree da trattare nel questionario al fine di redigere la guida alla moderazione del focus group
  3. focus group: una sessione di discussione esplorerà la sintomatologia del paziente, l'impatto funzionale della malattia, la qualità della vita e i problemi affrontati dai pazienti dal loro punto di vista.
Altro: focus group
Una dozzina di pazienti con malformazione di Chiari e siringomielia (n = 4) o malformazione di Chiari isolata (n = 4) o siringomielia isolata (n = 4) saranno riuniti in almeno due focus group. Ciascun focus group includerà da 5 a 8 pazienti e durerà circa 1 o 2 ore. I focus group verranno registrati (solo audio, nessun dato personale verrà raccolto durante queste sessioni) e saranno condotti alla presenza di un neurochirurgo e di uno psicologo, che modereranno la sessione.
Fase 2: fase pilota
Una volta sviluppata la versione iniziale dell'auto-questionario, questa sarà testata su un gruppo di 40 pazienti con malformazione di Chiari con siringomielia (n = 20), malformazione di Chiari isolata (n = 10) o siringomielia isolata (n = 10 ), gestito dal CRMR C-MAVEM presso l'Ospedale di Bicêtre.
Altro: questionario
il questionario sviluppato sarà proposto ai pazienti nelle fasi 2 e 3
Fase 3: sperimentazione nazionale del questionario
la 3a fase sarà sottoposta al Comitato di Revisione per la Protezione dei Soggetti Umani secondo la progressione delle prime due fasi.
Altro: questionario
il questionario sviluppato sarà proposto ai pazienti nelle fasi 2 e 3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
sviluppo di caratteristiche metrologiche e psicometriche di una misura di esito riferita dal paziente (punteggio Bicêtre Chiari e Siringomielia - punteggio BCS)
Lasso di tempo: durante lo studio (una media di 26 mesi)
Sviluppo di caratteristiche metrologiche e psicometriche di una misura di esito riferita dal paziente (punteggio Bicêtre Chiari e Siringomielia - punteggio BCS) per valutare la gravità funzionale della malformazione di Chiari e/o della siringomielia
durante lo studio (una media di 26 mesi)
validazione delle caratteristiche metrologiche e psicometriche di un risultato riferito dal paziente
Lasso di tempo: durante lo studio (una media di 26 mesi)
validazione delle caratteristiche metrologiche e psicometriche di una misura di esito riferita dal paziente (punteggio Bicêtre Chiari e Siringomielia - punteggio BCS) per valutare la gravità funzionale della malformazione di Chiari e/o della siringomielia
durante lo studio (una media di 26 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
convalida dei sottopunteggi
Lasso di tempo: durante lo studio (una media di 26 mesi)
Convalida di due sottopunteggi per malformazione di Chiari isolata e siringomielia isolata
durante lo studio (una media di 26 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • APHP220733
  • 2022-A01816-37 (Altro identificatore: IDRCB)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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