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Stenosi aortica e amiloidosi cardiaca

8 novembre 2023 aggiornato da: Christian Nitsche, Medical University of Vienna

Stenosi aortica e amiloidosi cardiaca: un approccio internazionale pragmatico e snello

La duplice patologia della stenosi aortica (SA) e dell’amiloidosi cardiaca (CA) è sempre più riconosciuta. Sono stati intrapresi anche sforzi impegnativi per riunire le coorti, la più grande coorte di AS-ATTR ad oggi è composta da meno di 50 pazienti. Lo scopo del presente registro internazionale e multicentrico è quello di raccogliere circa 300 pazienti con AS-CA creando una coorte abbastanza grande da consentire

caratterizzazione approfondita di questa condizione
valutazione degli esiti clinici a lungo termine dell’AS-CA
valutazione dell’efficacia del trattamento specifico per l’amiloide in aggiunta alla sostituzione della valvola

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La stenosi aortica calcifica (AS) e l'amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR) sono entrambe condizioni che colpiscono comunemente gli anziani. La scintigrafia ossea utilizzando traccianti amiloide-avidi (acido 99mTc-3,3-difosfono-1,2-propanodicarbossilico, DPD; pirofosfato 99mTc; o 99mTc-idrossimetilene difosfonato) rappresenta la modalità di imaging chiave per la diagnosi ATTR non invasiva. Studi recenti hanno utilizzato questa tecnologia per lo screening dei pazienti con AS e hanno dimostrato che AS e ATTR possono coesistere nell'8-16%. Questo valore è sostanzialmente più elevato rispetto a quello dei pazienti non cardiaci sottoposti a scintigrafia ossea (intervallo 1-3% negli individui >80 anni), che è considerato l'approccio più accurato per stimare la prevalenza dell'ATTR nella popolazione generale. Sebbene il duplice onere di AS e ATTR possa suggerire implicazioni prognostiche avverse, è stato dimostrato che i pazienti con AS-ATTR e i pazienti con AS solitaria beneficiano equamente della sostituzione transcatetere della valvola aortica (TAVR) con tassi di sopravvivenza a 1 e 2 anni comparabili. Tuttavia, mancano ancora dati sui risultati a lungo termine.

Con l’aumento del riconoscimento e del trattamento valvolare dell’AS-ATTR, il decorso della malattia dopo la TAVR diventa una questione chiave. I nostri dati suggeriscono un rimodellamento significativamente diverso tra AS solitario e AS-ATTR, con quest'ultimo trasformato in un fenotipo di cardiomiopatia "lone-ATTR" a un anno post-TAVR. Sono ora disponibili nuovi trattamenti specifici per ATTR, che potrebbero migliorare ulteriormente la prognosi dell’AS-ATTR oltre alla sostituzione valvolare. Tuttavia, i pazienti con SA significativa non sono stati inclusi nello studio ATTR-ACT e l’efficacia del trattamento in questa popolazione di pazienti rimane quindi poco chiara. Inoltre, nonostante l’aumento dello screening ATTR a livello globale, il numero di casi di AS-ATTR duale dei singoli centri è ancora basso.

Il presente studio multicentrico internazionale è quindi progettato per fornire una caratterizzazione dettagliata della doppia AS-ATTR, fornire informazioni sugli esiti clinici a lungo termine e valutare l’effetto del trattamento specifico per ATTR.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Austria
- - Vienna, Austria, 1090
    - Reclutamento
    - Medical University of Vienna
    - Contatto:
      
      Christian Nitsche, MD, PhD
      
      Numero di telefono: 01 40400 46142
      
      Email: christian.nitsche@meduniwien.ac.at
Regno Unito
- - London, Regno Unito
    - Reclutamento
    - University College London
    - Contatto:
      
      Thomas Treibel, MD, PhD
      
      Numero di telefono: 020 3386 9000
      
      Email: thomas.treibel.12@ucl.ac.uk

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con una duplice patologia di stenosi aortica significativa e concomitante amiloidosi cardiaca

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti con SA significativa e diagnosi concomitante di amiloidosi cardiaca idonei all'inclusione in base alle autorizzazioni locali

Criteri di esclusione:

Pazienti senza AS significativa (AS meno che moderata)
Pazienti con altri sottotipi di amiloidosi cardiaca (ad esempio, catene leggere)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte Gruppo / Coorte Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.	Intervento / Trattamento Intervento / Trattamento Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
AS-CA senza trattamento specifico per l'amiloide Pazienti senza trattamento specifico per l'amiloide	Altro: Nessun trattamento specifico per l'amiloide Nessun trattamento specifico per l'amiloide
AS-CA con trattamento specifico per l'amiloide Pazienti che ricevono farmaci specifici per l’amiloide recentemente disponibili	Droga: Trattamento specifico per l'amiloide Trattamento specifico per l'amiloide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Fenotipizzazione della SA con infiltrazione di ATTR "precoce" (DPD grado 1) rispetto alla cardiomiopatia ATTR "avanzata" (DPD grado 2/3) Lasso di tempo: 0 mesi	I pazienti con doppia patologia con DPD di grado 1 saranno confrontati con quelli con DPD di grado 2/3 per quanto riguarda i sintomi (classe funzionale della New York Heart Association), la capacità funzionale (distanza percorsa in 6 minuti), i biomarcatori (NT-proBNP e alta sensibilità troponina) e marcatori di imaging sull'ecocardiografia transtoracica (ad esempio, frazione di eiezione ventricolare sinistra, deformazione longitudinale globale, indice del volume sistolico, massa ventricolare sinistra). Le differenze tra i gruppi per tutte queste variabili saranno analizzate con il test della somma dei ranghi di Wilcoxon.	0 mesi
Tutte causano mortalità nell’AS-CA con o senza trattamento specifico per l’AC Lasso di tempo: 60 mesi	Mortalità per tutte le cause analizzata mediante analisi di regressione di Cox e stime di Kaplan Meier nell'AS-CA con o senza trattamento specifico per l'AC	60 mesi
Ospedalizzazione per insufficienza cardiaca in AS-CA con o senza trattamento specifico per CA Lasso di tempo: 60 mesi	Ospedalizzazione per insufficienza cardiaca analizzata mediante analisi di regressione di Cox e stime di Kaplan Meier in AS-CA con o senza trattamento specifico per CA	60 mesi
Mortalità cardiovascolare nell'AS-CA con o senza trattamento specifico per l'AC Lasso di tempo: 60 mesi	Mortalità cardiovascolare analizzata mediante analisi di regressione di Cox e stime di Kaplan Meier nell'AS-CA con o senza trattamento specifico per l'AC	60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Storia naturale dell'AS-ATTR dopo la sostituzione della valvola Lasso di tempo: 60 mesi	Traiettoria dei profili morfologici (massa ventricolare sinistra), funzionali (frazione di eiezione, deformazione longitudinale globale, classe della New York Heart Association) e biomarcatori (NT-proBNP, troponina ad alta sensibilità). I cambiamenti longitudinali tra le visite verranno confrontati utilizzando il test dei ranghi con segno di Wilcoxon, il test di McNemar e il test di Stuart Maxwell, ove appropriato.	60 mesi
Composito di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca e/o morte in AS-CA con o senza trattamento specifico per CA Lasso di tempo: 60 mesi	Composito di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca e/o morte analizzato mediante analisi di regressione di Cox e stime di Kaplan Meier in AS-CA con o senza trattamento specifico per CA	60 mesi
Tasso di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca negli AS-CA con o senza trattamento specifico per l'AC Lasso di tempo: 36 mesi	Differenze nel tasso di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca, calcolate come numero di ricoveri per insufficienza cardiaca per anno-persona totale in AS-CA con o senza trattamento specifico per CA a 1 e 3 anni, analizzati mediante il modello di Poisson.	36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical University of Vienna

Collaboratori

Medical University of South Carolina

IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

Columbia University

University of Trieste

Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Wolfson Medical Center

Université Catholique de Louvain

Laval University

Allina Health System

Vilnius University Hospital Santaros Klinikos

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2023

Primo Inserito (Stimato)

13 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

2218_2016

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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