xPedite: uno studio osservazionale per accelerare la ricerca DIPG e DMG

xPEDITE è uno studio osservazionale completamente virtuale, decentralizzato, nazionale, in tempo reale, nel mondo reale per raccogliere, annotare, standardizzare e segnalare gli elementi critici dei dati di DMG, compreso DIPG, in un quadro conforme alle normative. I pazienti partecipano tramite eConsent al protocollo osservazionale master pan-cancer XCELSIOR (NCT03793088). Questo protocollo è un sottostudio di XCELSIOR e non richiede un ulteriore consenso scritto. È possibile accedere alle cartelle cliniche dalle istituzioni direttamente tramite eFax o fax cartaceo, online dai portali EMR dei pazienti, direttamente dai fornitori di sequenziamento del DNA/RNA e di profilazione molecolare e tramite scambi elettronici di informazioni sanitarie. Le cartelle cliniche vengono ricevute o convertite in formati elettronici/digitalizzati (CCDA, FHIR, PDF) e ordinate per tipologia di cartella clinica (visita clinica, ospedale di degenza, ambulatorio, farmacie infusionali e ambulatoriali, ecc.) e realizzate leggibile dalla macchina per supportare l'annotazione dei dati, le ricerche di testo completo e gli algoritmi di elaborazione del linguaggio naturale (NLP) per facilitare ulteriormente l'identificazione delle caratteristiche. Gli elementi dei dati sono annotati in modo completo e longitudinale dalla diagnosi all'esito finale e includono le caratteristiche cliniche a livello del paziente necessarie per riportare gli endpoint negli studi clinici DMG e DIPG come interventi antitumorali, farmaci non antitumorali, risultati genomici/biomarcatori, endpoint radiologici, uso di steroidi , parametri vitali, dati demografici e luoghi di cura, tra gli altri. Questo studio non richiede l'immissione di dati da parte del personale curante o dei medici. L'annotazione centralizzata dei dati è completata dal personale dello studio remoto xCures. Gli elementi dei dati vengono annotati in un sistema centrale di acquisizione elettronica dei dati (EDC) e codificati in ontologie basate sull'Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP) (SNOMED, ​​LOINC, ICD-O-3, CTCAE, RxNorm, MedDRA e altre) in un unico processo , consentendo la standardizzazione dei termini letterali delle cartelle cliniche. I dati vengono raccolti in un sistema EDC conforme a 21 CFR Parte 11 con processo formale di QC/QA, revisione medica e verifica dei dati di origine. Oltre ai dati EMR, le immagini DICOM grezze (MRI, file CT) vengono raccolte da tutti i centri di cura e deidentificate. L'imaging sarà sottoposto a una revisione radiologica centrale in cieco per valutare le dimensioni, la risposta o la progressione. Per tutti i pazienti, i risultati genomici (PDF, file di identificazione delle varianti e file FASTQ grezzi quando disponibili) vengono raccolti da fonti commerciali e accademiche e centralizzati. Inoltre, vengono raccolti questionari sui risultati riportati dal paziente e dal caregiver (PRO) per misurare l'impatto della malattia e dell'assistenza medica sul paziente, sulla famiglia e sugli altri che vivono intorno a loro per determinare gli aspetti dell'assistenza che sono più importanti per loro. Le valutazioni della mobilità e neurologiche verranno videoregistrate e inviate a intervalli regolari per documentare in modo prospettico i cambiamenti nello stato clinico in base ai risultati riportati dai medici elettronici esperti (ClinRO). Insieme, questi dati clinici, di imaging, di biomarcatori e di valutazione forniranno una documentazione completa e longitudinale del decorso della malattia DMG e DIPG.