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Sicurezza a lungo termine ed esiti clinici di Livmarli in pazienti con sindrome di Alagille (LEAP) (LEAP)

21 maggio 2025 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
L'obiettivo di questo studio osservazionale è valutare la sicurezza a lungo termine e i risultati clinici di Livmarli prescritto a pazienti con sindrome di Alagille (ALGS).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Livmarli® è un nuovo trattamento farmacologico, minimamente assorbito, per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome di Alagille (ALGS), una malattia multisistemica rara, genetica, autosomica dominante, caratterizzata dalla presenza di colestasi (che si presenta tipicamente come ittero periodo neonatale) a causa della scarsità del dotto biliare intraepatico. Livmarli inibisce il trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT) nell'ileo terminale, determinando una riduzione dei livelli di acidi biliari, migliorando così le manifestazioni cliniche e i sintomi della colestasi. Livmarli è stato sviluppato da Mirum Pharmaceuticals e approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da ALGS di età pari o superiore a 3 mesi.

Per essere ammessi allo studio, i partecipanti devono soddisfare i seguenti criteri:

  • Una diagnosi di ALGS confermata clinicamente e/o geneticamente
  • Il partecipante ha prescritto Livmarli

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

70

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Contatto:
        • Contatto:
          • George Yanni
        • Investigatore principale:
          • Chuan-Hao Lin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
        • Reclutamento
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Contatto:
          • James E. Squires
        • Investigatore principale:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • M. Kyle Jensen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti affetti da ALGS a cui è stato prescritto Livmarli presso un centro partecipante allo studio e che acconsentono alla partecipazione (se richiesto dall'Institutional Review Board (IRB) locale) saranno inclusi nello studio a discrezione dello sperimentatore del centro.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi di ALGS confermata clinicamente e/o geneticamente
  • Il partecipante ha prescritto Livmarli

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto di fornire il consenso/assenso informato (se richiesto dall'IRB locale)
  • Precedentemente o attualmente su Livmarli attraverso la partecipazione a uno studio clinico o a un programma di accesso ampliato
  • Partecipanti che hanno precedentemente ricevuto un SBD o LT
  • Qualsiasi condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante
  • Partecipanti che hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla prima dose di Livmarli

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Sindrome di Alagille (ALGS)
  • Una diagnosi di ALGS confermata clinicamente e/o geneticamente
  • Il partecipante ha prescritto Livmarli
Droga: Livmarli
Il dosaggio consigliato è di 380 mcg/kg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • Maralixibat
Droga: Livmarli
Il dosaggio consigliato US 570 mcg/kg due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Maralixibat
Colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)
  • Una diagnosi PFIC clinicamente e/o geneticamente confermata
  • Livmarli prescritto
Droga: Livmarli
Il dosaggio consigliato è di 380 mcg/kg una volta al giorno.
Altri nomi:
  • Maralixibat
Droga: Livmarli
Il dosaggio consigliato US 570 mcg/kg due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Maralixibat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di risultati clinici a lungo termine
Lasso di tempo: Verranno registrati risultati clinici a lungo termine (SBD, LT, ipertensione del portale, mortalità per tutte le cause) fino a 180 giorni dopo l'interruzione di Livmarli.
Verranno raccolte le date e le ragioni dei seguenti primi eventi (di questo primo endpoint): diversione biliare chirurgica (SBD), trapianto di fegato (LT) e mortalità per tutte le cause. Inoltre, durante ciascuna valutazione degli eventi di intervallo verranno catturate manifestazioni di ipertensione portale clinicamente evidente (CEPH).
Verranno registrati risultati clinici a lungo termine (SBD, LT, ipertensione del portale, mortalità per tutte le cause) fino a 180 giorni dopo l'interruzione di Livmarli.
Indicazione del trapianto di fegato e stato della lista d'attesa
Lasso di tempo: Lo stato di Waitlist LT verrà raccolto all'iscrizione e ogni 6 mesi per 5 anni.
Verrà raccolto lo stato di LT Waitlist, anche se inserito o rimosso da LT Waitch.
Lo stato di Waitlist LT verrà raccolto all'iscrizione e ogni 6 mesi per 5 anni.
Valutazione della crescita e dello sviluppo
Lasso di tempo: I punteggi Z di peso (chilogrammi) e altezza (centimetri) verranno raccolti ogni anno per 5 anni.

Altezza e peso saranno raccolti sia al momento del partecipante che ha iniziato Livmarli e al momento dell'iscrizione allo studio. Il peso successivo verrà raccolto per un massimo di 5 anni.

Il punteggio Z di peso (chilogrammi) e il punteggio Z di altezza (centimetri) saranno valutati e segnalati ogni anno per 5 anni.
I punteggi Z di peso (chilogrammi) e altezza (centimetri) verranno raccolti ogni anno per 5 anni.
Incidenza di eventi clinici potenzialmente correlati alle carenze di vitamina solubili in grasso e alle loro sequele a lungo termine
Lasso di tempo: L'incidenza degli eventi sarà valutata e segnalata ogni anno per 5 anni.
Verranno segnalati eventi di sanguinamento (inclusi tutti i sanguinamenti gastrointestinali [GI] o non GI che richiedono un ricovero in ospedale, cure di pronto soccorso o trasfusioni) e eventi di frattura.
L'incidenza degli eventi sarà valutata e segnalata ogni anno per 5 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

20 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

20 settembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

5 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRX-310

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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