- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06193928
Sicurezza a lungo termine ed esiti clinici di Livmarli in pazienti con sindrome di Alagille (LEAP) (LEAP)
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Livmarli® è un nuovo trattamento farmacologico, minimamente assorbito, per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome di Alagille (ALGS), una malattia multisistemica rara, genetica, autosomica dominante, caratterizzata dalla presenza di colestasi (che si presenta tipicamente come ittero periodo neonatale) a causa della scarsità del dotto biliare intraepatico. Livmarli inibisce il trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT) nell'ileo terminale, determinando una riduzione dei livelli di acidi biliari, migliorando così le manifestazioni cliniche e i sintomi della colestasi. Livmarli è stato sviluppato da Mirum Pharmaceuticals e approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da ALGS di età pari o superiore a 3 mesi.
Per essere ammessi allo studio, i partecipanti devono soddisfare i seguenti criteri:
- Una diagnosi di ALGS confermata clinicamente e/o geneticamente
- Il partecipante ha prescritto Livmarli
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Clinical Trials Mirum
- Numero di telefono: +16506674085
- Email: Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
Luoghi di studio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Reclutamento
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
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Contatto:
- Chuan-Hao Lin, MD
- Email: ChLin@chla.usc.edu
-
Contatto:
- George Yanni
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Investigatore principale:
- Chuan-Hao Lin
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
-
Contatto:
- Shikha S. Sundaram
- Email: Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
Investigatore principale:
- Shikha S. Sundaram
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Reclutamento
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
Contatto:
- Angela Stallworth
- Numero di telefono: 404-785-3279
- Email: Angela.Stallworth@choa.org
-
Investigatore principale:
- Dellys M Soler-Rodriguez
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Reclutamento
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
-
Contatto:
- Ryan T. Fischer
- Email: rtfischer@cmh.edu
-
Investigatore principale:
- Ryan T. Fischer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Reclutamento
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
-
Contatto:
- Henry C. Lin
- Email: linhe@ohsu.edu
-
Investigatore principale:
- Henry C. Lin
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Contatto:
- Kathleen Loomes
- Numero di telefono: 267-426-7223
- Email: LOOMES@email.chop.edu
-
Investigatore principale:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
- Non ancora reclutamento
- Children Hospital of Pittsburgh
-
Contatto:
- Simon Horslen, MD
- Email: horslensp@upmc.edu
-
Contatto:
- James E. Squires
-
Investigatore principale:
- Simon Horslen
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- Reclutamento
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
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Contatto:
- M. Kyle Jensen
- Email: kyle.jensen@hsc.utah.edu
-
Investigatore principale:
- M. Kyle Jensen
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi di ALGS confermata clinicamente e/o geneticamente
- Il partecipante ha prescritto Livmarli
Criteri di esclusione:
- Rifiuto di fornire il consenso/assenso informato (se richiesto dall'IRB locale)
- Precedentemente o attualmente su Livmarli attraverso la partecipazione a uno studio clinico o a un programma di accesso ampliato
- Partecipanti che hanno precedentemente ricevuto un SBD o LT
- Qualsiasi condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante
- Partecipanti che hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla prima dose di Livmarli
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Sindrome di Alagille (ALGS)
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La dose raccomandata è 380 mcg/kg una volta al giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eventi di esito clinico a lungo termine
Lasso di tempo: Verranno registrati gli esiti clinici a lungo termine (SBD, LT, ipertensione portale, mortalità per tutte le cause) fino a 180 giorni dopo l'interruzione di Livmarli.
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Verranno raccolte le date e le ragioni dei seguenti primi eventi (di questo primo endpoint): deviazione biliare chirurgica (SBD), trapianto di fegato (LT) e mortalità per tutte le cause.
Inoltre, durante le valutazioni di ciascun evento di intervallo verranno catturate manifestazioni di ipertensione portale clinicamente evidente.
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Verranno registrati gli esiti clinici a lungo termine (SBD, LT, ipertensione portale, mortalità per tutte le cause) fino a 180 giorni dopo l'interruzione di Livmarli.
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Stato della lista d'attesa per il trapianto di fegato
Lasso di tempo: Lo stato della lista d'attesa LT verrà raccolto al momento dell'iscrizione e ogni 6 mesi per 5 anni.
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Lo stato della lista d'attesa LT verrà raccolto, anche quando inserito o rimosso da una lista d'attesa LT.
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Lo stato della lista d'attesa LT verrà raccolto al momento dell'iscrizione e ogni 6 mesi per 5 anni.
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Valutazione dell'altezza
Lasso di tempo: Il punteggio z dell'altezza (centimetri) verrà raccolto ogni anno per 5 anni.
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L'altezza verrà raccolta sia al momento in cui il partecipante ha iniziato Livmarli sia al momento dell'iscrizione allo studio. L'altezza successiva verrà raccolta per un massimo di 5 anni. Il punteggio z dell'altezza (centimetri) verrà valutato e riportato ogni anno per 5 anni. |
Il punteggio z dell'altezza (centimetri) verrà raccolto ogni anno per 5 anni.
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Valutazione del peso
Lasso di tempo: Il punteggio z del peso (chilogrammi) verrà raccolto ogni anno per 5 anni.
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Il peso verrà raccolto sia nel momento in cui il partecipante ha iniziato Livmarli sia al momento dell'iscrizione allo studio. Il peso successivo verrà raccolto per un massimo di 5 anni. Il punteggio z del peso (chilogrammi) verrà valutato e riportato ogni anno per 5 anni. |
Il punteggio z del peso (chilogrammi) verrà raccolto ogni anno per 5 anni.
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Incidenza di eventi clinici potenzialmente correlati a carenze di vitamine liposolubili
Lasso di tempo: L'incidenza degli eventi sarà valutata e riportata ogni anno per 5 anni.
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Verranno segnalati gli eventi di sanguinamento (inclusi tutti i sanguinamenti gastrointestinali [GI] o non gastrointestinali che richiedono ospedalizzazione, cure al pronto soccorso o trasfusioni) e gli eventi di frattura.
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L'incidenza degli eventi sarà valutata e riportata ogni anno per 5 anni.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattia cardiovascolare
- Patologia
- Anomalie congenite
- Malattie del fegato
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie biliari
- Difetti cardiaci, congeniti
- Anomalie cardiovascolari
- Anomalie multiple
- Malattie del dotto biliare
- Colestasi, intraepatico
- Colestasi
- Sindrome
- Sindrome di Alagille
Altri numeri di identificazione dello studio
- MRX-310
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Maralixibat
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TakedaAttivo, non reclutanteSindrome di Alagille (ALGS)Giappone
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TakedaAttivo, non reclutanteColestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)Giappone
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.CompletatoColestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)Stati Uniti, Regno Unito, Polonia, Francia
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Clinigen, Inc.Approvato per il marketingSindrome di AlagilleStati Uniti
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.CompletatoSindrome di AlagilleFrancia, Belgio, Polonia, Australia, Spagna, Regno Unito
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Attivo, non reclutanteColestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)Stati Uniti, Argentina, Francia, Singapore, Regno Unito, Belgio, Tacchino, Austria, Brasile, Canada, Colombia, Germania, Italia, Libano, Messico, Polonia
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Completato
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Lumena Pharmaceuticals, Inc.; Childhood Liver Disease Research and Education...Completato
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.RitiratoColestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.CompletatoAtresia biliareStati Uniti, Regno Unito, Cina, Taiwan, Germania, Polonia, Singapore, Vietnam