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Studio di ARO-CFB in volontari adulti sani e pazienti con malattia renale mediata dal complemento

19 maggio 2026 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1/2a con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi singole e multiple di ARO-CFB in volontari adulti sani e pazienti adulti con malattia renale mediata dal complemento

Lo scopo di AROCFB-1001 è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'iniezione ARO-CFB in volontari adulti sani (HV) e in pazienti adulti con malattia renale mediata dal complemento (nefropatia da IgA [IgAN]). Nella parte 1 dello studio, gli HV riceveranno una o due dosi di ARO-CFB o placebo. Nella parte 2 dello studio, i pazienti adulti con IgAN riceveranno 3 dosi in aperto di ARO-CFB. I livelli di dose nella Parte 2 saranno determinati sulla base dei dati cumulativi di sicurezza e farmacodinamica della Parte 1.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
49

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione (tutti i partecipanti):

  • Disponibilità a fornire il consenso informato scritto e a rispettare i requisiti dello studio
  • Le partecipanti di sesso femminile devono essere non incinte/non in allattamento
  • I volontari sani devono essere disposti a farsi vaccinare con un vaccino meningococcico e pneumococcico. I partecipanti IgAN devono essere stati vaccinati o disposti a sottoporsi alla vaccinazione
  • Tutti i partecipanti devono essere disposti a essere vaccinati o avere una storia di vaccinazione per Haemophilus influenzae di tipo B
  • Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,0 e 35,0 kg/m2
  • I partecipanti in età fertile devono accettare di utilizzare un contraccettivo altamente efficace oltre al preservativo durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo. I partecipanti non devono donare sperma o ovuli durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo.
  • Nessun risultato anomalo di rilevanza clinica durante la valutazione di screening che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe avere un impatto negativo sulla sicurezza dei partecipanti o avere un impatto negativo sui risultati dello studio.

Criteri di inclusione (partecipanti IgAN):

  • Diagnosi di nefropatia da IgA basata sulla biopsia renale entro 5 anni
  • Evidenza clinica di malattia in corso basata su proteinuria significativa
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata ≥ 30 ml/min/1,73 m2 allo Screening e attualmente non in dialisi
  • Deve avere una malattia renale stabile o in peggioramento, essere in trattamento stabile e ottimizzato per almeno 30 giorni prima dello screening e disposto a rimanere in un regime di cura standard stabile per tutta la durata dello studio
  • Deve assumere la dose massima raccomandata o tollerata di un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI) o di un bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB)

Criteri di esclusione (tutti i gruppi):

  • Storia di infezioni ricorrenti o croniche, comprese infezioni causate da organismi batterici o virus incapsulati
  • Storia di infezione batterica, virale o fungina attiva nei 14 giorni precedenti la somministrazione del trattamento
  • Sieropositivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), il virus dell'epatite B (HBV) o il virus dell'epatite C (HCV)
  • Storia di infezione da meningococco
  • Storia dell'asplenia
  • Storia di anemia aplastica grave o concomitante anemia aplastica grave
  • Deficit ereditario noto o sospetto del complemento o altra sindrome da immunodeficienza primaria
  • Storia di diabete mellito (tipo 1 o tipo 2)
  • Ipertensione incontrollata

Criteri di esclusione (partecipanti IgAN):

  • Sindrome nefrosica o glomerulonefrite rapidamente progressiva
  • Sospetto di eziologie secondarie di IgAN
  • Evidenza di malattia renale non IgAN alla biopsia renale
  • Biopsia renale che mostra fibrosi interstiziale/atrofia tubulare superiore al 50%
  • Uso di inibitori del complemento o terapie con anticorpi monoclonali per il trattamento dell'IgAN

Nota: in base al protocollo possono essere applicati ulteriori criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ARO-CFB (Volontari Sani)
1 o 2 dosi di ARO-CFB mediante iniezione sottocutanea (sc).
Droga: ARO-CFB
ARO-CFB per iniezione sc
Sperimentale: Placebo (volontari sani)
volume calcolato con placebo per corrispondere al trattamento attivo mediante iniezione sottocutanea
Droga: Placebo
soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl per iniezione sottocutanea)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con Eventi Avversi (EA) insorti durante il trattamento e/o Eventi Avversi Gravi (EAG)
Lasso di tempo: fino al Giorno 169 (Fine dello Studio [EOS])
fino al Giorno 169 (Fine dello Studio [EOS])

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di ARO-CFB: Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-CFB: Tempo per Raggiungere la Massima Concentrazione Plasmatica Osservata (Tmax)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-CFB: Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la dose
fino a 48 ore dopo la dose
PK di ARO-CFB: Area Sotto la Curva della Concentrazione Plasmatica in Funzione del Tempo da Zero all'Ultima Concentrazione Plasmatica Quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-CFB: Area Sotto la Curva della Concentrazione Plasmatica Rispetto al Tempo da Zero Estrapolata all'Infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK dell'ARO-CFB: Emivita di eliminazione terminale (t1/2)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-CFB: Clearance apparente (CL/F)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la somministrazione
fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-CFB: Volume di distribuzione (Vz/F)
Lasso di tempo: fino a 48 ore dopo la dose
fino a 48 ore dopo la dose
PK di ARO-CFB: Quantità di Farmaco Recuperata nelle Urine da Zero a 24 Ore Dopo la Somministrazione (Ae)
Lasso di tempo: fino a 24 ore dopo la somministrazione
fino a 24 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-CFB: Frazione di Farmaco Escreto Inalterato (fe)
Lasso di tempo: fino a 24 ore dopo la somministrazione
fino a 24 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-CFB: Clearance renale (CLr)
Lasso di tempo: fino a 24 ore dopo la dose
fino a 24 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 aprile 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
6 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AROCFB-1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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