Trattamento dell'apnea ostruttiva notturna con chirurgia personalizzata nei bambini con tonsille piccole (TOPS-ST)

L'apnea ostruttiva del sonno (OSA) è comune nei bambini con una prevalenza stimata dell'1-6%. L'OSA pediatrica non trattata è associata a ipertensione, disfunzione autonomica, disturbo da deficit di attenzione/iperattività, deficit neurocognitivi, scarso rendimento scolastico, scarsa qualità della vita e un aumento superiore al 200% nell'utilizzo dell'assistenza sanitaria rispetto ai controlli. L’ipertrofia adenotonsillare è il principale fattore di rischio per l’OSA pediatrica e l’adenotonsillectomia (AT) è il trattamento di prima linea raccomandato. Tuttavia, è stato riportato che la prevalenza di OSA persistente dopo AT è pari ad almeno il 20% tra i bambini con tonsille di grandi dimensioni, indicando che l’AT potrebbe non essere l’intervento ottimale in tutti i casi. Sebbene la prevalenza delle tonsille piccole nei bambini con sintomi di OSA raggiunga il 70%, attualmente non esistono prove chiare sull’esito dell’AT nei bambini con tonsille piccole. È stato dimostrato che le valutazioni cliniche della dimensione delle tonsille non sono correlate con la gravità dell’OSA o con la risposta all’AT, lasciando confusione su come trattare al meglio l’OSA nei bambini con tonsille piccole. Questa lacuna di conoscenze rappresenta un’opportunità per applicare un approccio terapeutico personalizzato e migliorare i risultati.

Il DISE prevede il passaggio di un endoscopio flessibile attraverso il naso nella faringe e consente l'osservazione diretta dei siti e dei modelli di ostruzione delle vie aeree superiori durante il sonno sedato. Il DISE è stato sviluppato per guidare le decisioni chirurgiche nell’OSA negli adulti e negli ultimi anni è stato utilizzato anche per progettare interventi chirurgici personalizzati nei bambini. Per aiutare a standardizzare le valutazioni DISE, abbiamo precedentemente sviluppato e convalidato la scala di valutazione DISE nei bambini basata sulle valutazioni ordinali della massima ostruzione delle vie aeree (nessuna, parziale, completa) in sei siti anatomici dal naso alla laringe.

Abbiamo anche dimostrato che le valutazioni DISE dell’ostruzione adenotonsillare durante il sonno sedato sono fortemente associate sia alla gravità dell’OSA che alla risposta all’AT, a differenza delle valutazioni cliniche della dimensione delle tonsille. I nostri dati preliminari e altri studi pubblicati hanno identificato un’elevata prevalenza di ostruzione non adenotonsillare che può verificarsi a livello del naso, del palato, della base della lingua e della laringe. La chirurgia adattata alle specifiche sedi anatomiche di ostruzione osservate durante il DISE può migliorare gli esiti dell'OSA pediatrica, ma gli studi esistenti sono piccole serie di casi non controllati in popolazioni di studio eterogenee. Non ci sono studi che confrontino direttamente la chirurgia AT e quella diretta dal DISE nello scenario comune di bambini naïve all’intervento chirurgico con tonsille piccole.

Lo scopo di questo studio è confrontare l'efficacia di un nuovo approccio chirurgico personalizzato rispetto all'AT standard nei bambini con tonsille piccole (ST). Ciò sarà ottenuto randomizzando i bambini con ST e OSA a uno di questi due trattamenti e confrontando i risultati dopo 6 mesi. La nostra ipotesi centrale è che un approccio chirurgico personalizzato basato sull'endoscopia del sonno indotta da farmaci (DISE) che utilizzi le procedure esistenti per affrontare le specifiche caratteristiche anatomiche fisse e dinamiche che causano l'ostruzione (cioè gli endotipi anatomici) in ciascun bambino con ST avrà prestazioni migliori rispetto a l’approccio standard di prima linea attualmente raccomandato dell’AT. Questo nuovo approccio può migliorare gli esiti dell’OSA e ridurre l’onere di AT non necessari o di interventi chirurgici secondari per l’OSA persistente dopo un AT inefficace. Per verificare questa ipotesi, proponiamo di studiare bambini di età compresa tra 2 e 17 anni con tonsille piccole e OSA.