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TREAT-SC: desametasone orale precoce e di breve durata per il trattamento della corea di Sydenham nei bambini (TREAT-SC)

17 giugno 2025 aggiornato da: Hannah F Jones, MD, Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

TREAT-SC: uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sul desametasone orale precoce e di breve durata per il trattamento della corea di Sydenham nei bambini

Lo scopo di questo studio è scoprire se un ciclo precoce di tre giorni di un farmaco steroideo orale (desametasone) può migliorare il recupero fisico e mentale e il benessere dei bambini affetti da corea di Sydenham (SC).

La SC è una condizione che colpisce circa il 12% dei bambini affetti da febbre reumatica acuta (ARF). È causata da un'infiammazione nel cervello a seguito di una risposta immunitaria anormale all'infezione batterica da streptococco di gruppo A. L'SC è un disturbo del movimento che provoca movimenti rapidi e incontrollabili del viso, delle mani e dei piedi dei bambini e può anche influenzare l'umore e la concentrazione. Il recupero fisico dalla SC può richiedere da due a sei mesi, ma il recupero mentale (ad es. umore e concentrazione) possono richiedere più tempo per risolversi. La SC rimane endemica nei bambini Maori, isolani del Pacifico, aborigeni e isolani dello Stretto di Torres in Nuova Zelanda e Australia.

Esistono prove limitate per il trattamento diretto della corea di Sydenham e la pratica clinica differisce ampiamente nel mondo. Il desametasone è uno steroide orale che mira alla risposta immunitaria anomala e tratta con successo altri disturbi cerebrali immunomediati, con una buona tollerabilità.

TREAT-SC è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuterà se un ciclo di tre giorni di desametasone orale tratta in modo sicuro ed efficace il disturbo motorio e i sintomi psichiatrici della corea di Sydenham. Lo studio recluterà 80 partecipanti dai siti di studio in Australia e Nuova Zelanda.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Scopo: Lo scopo dello studio è determinare se un ciclo precoce e breve di desametasone orale sia un trattamento sicuro ed efficace per ridurre la morbilità associata alla SC nei bambini neozelandesi e australiani.

Obiettivi:

  • L'obiettivo primario è determinare se il desametasone orale è un trattamento efficace per ridurre la gravità della SC nei bambini neozelandesi e australiani a un mese.
  • Gli obiettivi secondari sono determinare se il desametasone orale è un trattamento efficace per ridurre la gravità del SC in diversi momenti, tassi di recidiva e incidenza di recidiva a tre e 12 mesi, durata totale della degenza ospedaliera a tre mesi, fallimento del trattamento a 14 giorni, uso di trattamenti aggiuntivi per la corea, punteggi secondari USCRS e sintomi psichiatrici valutati tramite il questionario sui punti di forza e le difficoltà a uno, tre e 12 mesi. La sicurezza dell'uso orale di desametasone sarà valutata durante le visite di studio nei giorni tre e sette e dopo un mese per monitorare eventuali eventi avversi che potrebbero riguardare l'uso di desametasone.

Disegno di ricerca: TREAT-SC è uno studio pragmatico di efficacia randomizzato 1:1, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo, che confronta un ciclo di tre giorni di desametasone orale con placebo per il trattamento di SC in bambini neozelandesi e australiani. TREAT-SC sarà uno studio multisito con partecipanti reclutati da ospedali in Nuova Zelanda e Australia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Northern Territories
      • Darwin, Northern Territories, Australia, 0810
        • Reclutamento
        • Royal Darwin Hospital
        • Contatto:
          • Kathryn V Roberts
        • Investigatore principale:
          • Kathryn V Roberts
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • KidzFirst Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Adam Dennison
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Starship Child Health, Te Toka Tumai, Auckland
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hannah F Jones
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Waitakere Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Rebecca Somerville
      • Gisborne, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Gisborne Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Shaun Grant
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Waikato Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Te Aro Moxon
      • Hastings, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Hawkes Bay Fallen Soldiers' Memorial Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Kai Steinmann
      • Lower Hutt, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Hutt Hospital
        • Contatto:
          • Dr Erik Andersen
        • Investigatore principale:
          • Dr Erik Andersen
      • Masterton, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Wairarapa Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Liza Edmonds
      • New Plymouth, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Taranaki Base Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Emma Cluett
      • Palmerston North, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Palmerston North Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Lydia Elshoff
      • Rotorua, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Rotorua Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Danny de Lore
      • Tauranga, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Tauranga Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Joshua Agnew
      • Wanganui, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Whanganui Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr How Koh
      • Wellington, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Wellington Regional Hospital
        • Investigatore principale:
          • Dr Erik Andersen
        • Contatto:
      • Whakatāne, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Whakatāne Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Michael Herd
      • Whangarei, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Whangarei Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Ailsa Tuck

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Corea di Sydenham diagnosticata da un pediatra o da un neurologo sulla base delle linee guida nazionali ARF
  2. Bambino o adolescente di età ≤18 anni

Criteri di esclusione:

  1. Steroidi somministrati o immunoglobuline per via endovenosa dall'esordio dell'attuale episodio di SC
  2. Evidenza di concomitante infezione batterica grave e acuta
  3. Storia di ipersensibilità al desametasone o ai suoi eccipienti
  4. Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Desametasone
I partecipanti riceveranno desametasone orale 20 mg/m2/giorno in tre dosi frazionate (dose massima 24 mg/giorno), per 3 giorni
Droga: Dexametasone orale
Sospensione desametasone (1 mg/ml) 20 mg/m2/giorno (dose massima 24 mg/giorno) somministrato in tre dosi divise
Comparatore placebo: Controllo con placebo
I partecipanti riceveranno una compressa placebo orale tre volte al giorno per 3 giorni
Droga: Placebo
Capsule corrispondenti assunte per via orale tre volte al giorno per tre giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità della corea a 1 mese
Lasso di tempo: 1 mese
Gravità della corea misurata utilizzando la scala di valutazione della corea dell'Universidade Federal de Minas Gerais Sydenham. I punteggi vanno da 0 a 108. Un punteggio più alto è correlato a un risultato peggiore.
1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità della corea
Lasso di tempo: 7 giorni, 3 mesi, 12 mesi
Gravità della corea misurata utilizzando la scala di valutazione della corea dell'Universidade Federal de Minas Gerais Sydenham. I punteggi vanno da 0 a 108. Un punteggio più alto è correlato a un risultato peggiore.
7 giorni, 3 mesi, 12 mesi
Durata totale della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: 3 mesi
Durata totale della degenza ospedaliera per corea a tre mesi
3 mesi
Sottopunteggi della scala di valutazione della corea dell'Universidade Federal de Minas Gerais Sydenham.
Lasso di tempo: 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
Comportamento (da 0 a 24 punti), Attività della vita quotidiana (da 0 a 28 punti) e Valutazione motoria (da 0 a 56 punti). Un punteggio più alto è correlato a un risultato peggiore.
7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
Sintomi psichiatrici
Lasso di tempo: 1 mese, 3 mesi e 12 mesi
Questionario su forza e difficoltà Punteggio totale delle difficoltà. Il punteggio risultante varia da 0 a 40. Un punteggio di difficoltà totale anormalmente alto è correlato a un risultato peggiore.
1 mese, 3 mesi e 12 mesi
Fallimento del trattamento a 14 giorni
Lasso di tempo: 14 giorni
Numero di partecipanti con fallimento del trattamento a 14 giorni
14 giorni
Uso di trattamenti aggiuntivi per la corea
Lasso di tempo: 1 mese
Numero di partecipanti trattati con trattamenti aggiuntivi per la corea
1 mese
Recidiva e ricorrenza della corea
Lasso di tempo: 3 e 12 mesi
Numero di partecipanti con recidiva e recidiva di corea a 3 e 12 mesi
3 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

Collaboratori

Menzies School of Health Research
Health Research Council, New Zealand

Investigatori

  • Investigatore principale: Hannah F Jones, MBChB PhD, Starship Child Health, Te Whatu Ora Health New Zealand
  • Investigatore principale: Kathryn V Roberts, MBBS PhD, Royal Darwin Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

14 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • StarshipChild

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati anonimi verrebbero condivisi con i ricercatori che conducono studi di meta-analisi se viene fornito un solido piano di ricerca e la richiesta viene inviata via email a PI.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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