IL-2 più Abatacept nella FTD

Criterio di inclusione:

1. Diagnosi di probabile demenza frontotemporale
2. Uomini o donne di età compresa tra 18 e 86 anni
3. Se assumono farmaci che influenzano la cognizione o il comportamento (come antipsicotici atipici, inibitori dell'acetilcolina esterasi), i partecipanti devono essere a dosaggio stabile per almeno 4 settimane prima dello screening e devono rimanere a un dosaggio stabile durante il corso dello studio. Non esistono farmaci proibiti che impediscano ai pazienti di partecipare allo studio.
4. Lingua inglese parlante
5. Istruzione formale di otto o più anni
6. Trattamento farmacologico stabile di qualsiasi altra condizione cronica per almeno 30 giorni prima dello screening
7. Un membro della famiglia o una persona che se ne prende cura (partner di studio) che dovrebbe essere costantemente disponibile, somministrerà i farmaci in studio di IL-2/abatacept e parteciperà alle visite di studio durante lo studio. Il partner dello studio dovrebbe inoltre fornire un feedback sullo stato cognitivo e funzionale del paziente. Nel caso in cui il partner di studio designato non sia in grado di continuare a partecipare allo studio, il soggetto dello studio dovrà fornire un altro partner di studio idoneo per garantire il progresso ininterrotto dello studio.
8. Per i pazienti con FTD con capacità decisionale limitata, il rappresentante legalmente autorizzato (LAR) dovrebbe essere presente nel processo decisionale e nella partecipazione allo studio, assicurandosi che comprendano i potenziali rischi e benefici e forniscano il consenso in base al miglior interesse del paziente. Verranno considerati anche tempi più lunghi per il consenso al fine di garantire la comprensione.

Criteri di esclusione:

1. Infezione batterica, fungina o virale grave e attiva, tubercolosi attiva o latente
2. Storia di grave disfunzione polmonare
3. Storia di grave disfunzione cardiaca definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra <40%; una storia di aritmie cardiache non controllate; storia di tamponamento cardiaco; Angina instabile o infarto del miocardio negli ultimi 3 mesi
4. Ipersensibilità o allergia a IL-2 o abatacept
5. Storia di ischemia/perforazione intestinale o sanguinamento gastrointestinale che richiede un intervento chirurgico
6. Ospedalizzazione o modifica di farmaci concomitanti cronici entro un mese prima dello screening.
7. Storia di emorragia o infarto o > 3 infarti lacunari, encefalomalacia, aneurisma, malformazione vascolare, ematoma subdurale, lesione occupante spazio (ad es. ascesso o tumore cerebrale ad eccezione di piccoli meningiomi incidentali) in precedenti TC o RM.

8. Risultati clinici o di laboratorio coerenti con:

   1. Altre demenze degenerative primarie (demenza a corpi di Lewy, morbo di Alzheimer, malattia di Huntington, malattia di Jacob-Creutzfeld, sindrome di Down, morbo di Parkinson, ecc.)
   2. Disturbo convulsivo
   3. Storia di malattie infettive, metaboliche o sistemiche che colpiscono il sistema nervoso centrale (sifilide, malattia di Lyme, altri valori di laboratorio, ecc.)

9. Malattia clinicamente significativa, avanzata o instabile che può interferire con le valutazioni dei risultati, come:

   1. Insufficienza respiratoria
   2. Bradicardia (<45/min.) o tachicardia (>100/min.)
   3. Ipertensione mal gestita (sistolica > 180 mm Hg e/o diastolica > 100 mm Hg) o ipotensione (sistolica < 90 mm Hg e/o diastolica < 60 mm Hg)
   4. Diabete non controllato definito da HbA1c >8%
   5. Livello di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) superiori a due volte il normale
   6. Creatinina sierica superiore a 2 mg/dl
   7. Conta dei neutrofili <1.500/mm3; piastrine <100.000/mm3; ematocrito (HCT) <30%.
   8. INR>1,4
10. Anamnesi di cancro entro 3 anni dallo screening, ad eccezione dei tumori cutanei non melanoma completamente asportati o del cancro della prostata non metastatico stabile da almeno 6 mesi.
11. Storia di epatite B o C acuta/cronica e/o portatori di epatite B
12. Disabilità che potrebbe impedire al paziente di completare tutti i requisiti dello studio (ad es. cecità, sordità, ecc.).
13. Allergia sospetta o nota a qualsiasi componente dei trattamenti in studio.
14. Assunzione di un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti o nelle cinque emivite del farmaco sperimentale, a seconda di quale periodo sia più lungo.
15. Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, rende il paziente non idoneo all'inclusione.
16. Controindicazione a sottoporsi a una LP inclusa, ma non limitata a: incapacità di tollerare una posizione adeguatamente flessa per il tempo necessario per eseguire una LP; INR >1,4 o altra coagulopatia; conta piastrinica <100.000/μL; infezione nel sito di puntura lombare desiderato; assunzione di farmaci anticoagulanti entro 90 giorni dallo screening (Nota: è consentita l'aspirina a basse dosi); sospetto idrocefalo non comunicante o massa intracranica; storia precedente di massa spinale o trauma.
17. Nota per essere in gravidanza o in allattamento o test di gravidanza positivo allo screening; Questo studio consente l'arruolamento di donne in età fertile e i trattamenti potrebbero comportare rischi sconosciuti per il feto se dovesse verificarsi una gravidanza durante lo studio. Questo rischio è mitigato richiedendo la prova che la partecipante non è incinta prima dell'inizio del trattamento e richiedendo una contraccezione altamente efficace durante e, per un intervallo appropriato, dopo il trattamento.
18. Mancanza di un partner di studio affidabile.