Studio clinico di fase I per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola iniezione intratecale di RJK002 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Principali criteri di inclusione:

1. Soggetti di sesso femminile o maschile che abbiano ≥ 18 anni di età allo screening;
2. Pazienti con una diagnosi coerente con ALSALS sporadica o familiare possibile, probabile o definita, supportata clinicamente o in laboratorio, in conformità con i criteri diagnostici EI Escorial rivisti pubblicati dalla World Federation of Neurology (WFN);
3. La durata della malattia dal primo sintomo (qualsiasi sintomo della SLA) prima della visita di screening deve essere inferiore a 2 anni (inclusi);
4. Il punteggio ALSFRS-R (Amyotrophy Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) ≥ 30 durante il periodo di screening e i tre punteggi respiratori (dispnea, respirazione verticale e insufficienza respiratoria) devono essere ≥ 3;
5. La capacità vitale forzata (FVC) prevista durante il periodo di screening è ≥70% allo screening;
6. Indice di massa corporea (BMI) superiore a 18 kg/m2 allo screening;

Principali criteri di esclusione:

1. Soggetti con altre malattie neurologiche simili alla SLA che influenzano la valutazione dell'efficacia del farmaco, come mielopatia spondilotica cervicale, siringomielia, tumori del midollo spinale e del tronco encefalico, malattia di Hirayama, neuropatia motoria multifocale, sclerosi multipla, sindrome di Guillain-Barré, morbo di Parkinson e demenza ;
2. Pazienti con una diagnosi coerente con ALSALS sporadica o familiare possibile, probabile o definita, supportata clinicamente o in laboratorio, in conformità con i criteri diagnostici EI Escorial rivisti pubblicati dalla World Federation of Neurology (WFN);
3. Soggetti che rifiutano di assumere cibo e farmaci tramite sonda nasale durante il periodo di studio a causa di disfunzioni della deglutizione;