Efficacia e sicurezza della rhTPO in combinazione con ciclosporina rispetto alla sola ciclosporina nel trattamento della TD-NSAA

Criterio di inclusione:

1. di età ≥ 18 anni, maschi e femmine; 2. pazienti con diagnosi chiara di NSAA dipendenti da terapia trasfusionale:

1. Soddisfare i criteri Camitta NSAA;
2. accompagnato da almeno una delle seguenti anomalie: (1) dipendenza dalla terapia trasfusionale del componente, almeno una trasfusione del sangue componente ogni 8 settimane in media e durata della dipendenza dalla trasfusione ≥ 4 mesi, l'indicazione della trasfusione del sangue componente: HGB ≤ 60 g/l; (2) PLT ≤ 10 × 10 ^ 9 / L, o PLT ≤ 30 × 10 ^ 9 / L con una significativa tendenza al sanguinamento; (3) neutrofili ≤ 0,5 × 10 ^ 9 / L.
3. Escluse altre malattie ematologiche e non ematologiche che causano pancitopenia; 3. Punteggio ECOG PS 0-2, sopravvivenza attesa ≥ 3 mesi con follow-up; 4. i livelli funzionali degli organi principali devono soddisfare i seguenti requisiti: 1) Bilirubina totale (TBIL) ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN); 2) alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 2,5 x ULN; 3) creatinina ematica (Cr) ≤ 1,5 x ULN; 5. non è stato trattato con analoghi degli agonisti del recettore piastrinico (TPO-RA) e altri analoghi immunosoppressori; 6. il soggetto non è idoneo o disponibile a ricevere la terapia di trapianto di cellule staminali emopoietiche; 7. nessuna storia di gravi malattie cardiache, polmonari, epatiche, renali e di altri organi importanti e del sistema endocrino; 8. Iscriversi volontariamente allo studio, firmare il consenso informato, avere una buona compliance e essere disposti a collaborare al follow-up.

Criteri di esclusione:

1. hanno utilizzato altri farmaci sperimentali clinici entro 4 settimane;
2. una storia di sindromi mielodisplastiche primarie (MDS), emoglobinuria parossistica primaria del sonno (EPN) e leucemia, nonché sindromi da insufficienza midollare congenita (IBMFS), come l'anemia di Fanconi (FA) e la discheratosi congenita (DC)
3. storia di cirrosi o storia di ipertensione portale;
4. insufficienza cardiaca congestizia, aritmia, trombosi arterovenosa periferica che richiede farmaci entro 1 anno prima dell'arruolamento o infarto miocardico o infarto cerebrale entro 3 mesi prima dell'arruolamento;
5. Infezione da HIV;
6. grave malattia autoimmune o malattia da immunodeficienza;
7. affetto da tumore maligno
8. gravi disturbi mentali;
9. una storia nota di allergia ai componenti farmacologici di questo regime;
10. secondo l'opinione dello sperimentatore, non è appropriato partecipare a questo studio, ad esempio, qualsiasi altro fattore medico, sociale o psicologico che possa influenzare la sicurezza o il rispetto delle procedure dello studio.

Rispetto delle procedure di studio.