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Studio del registro per osservare la sicurezza a lungo termine del vanorolone (AGAMREE®) in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. (DMD-001 SUMMIT)

22 settembre 2026 aggiornato da: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Studio del registro per osservare la sicurezza a lungo termine del vanorolone (AGAMREE®) in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

The goal of this study is to collect additional information on the safety of long-term treatment with AGAMREE® and to explore long-term clinical impact of AGAMREE® on quality of life, as assessed by standardized patient-reported outcome measures (QoL questionnaires) in male patients aged 2 years and older with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

This is a multi-center, observational, prospective, longitudinal registry study, designed to collect safety data and to explore long-term clinical impact of AGAMREE® on quality of life, as assessed by standardized patient-reported outcome measures (QoL questionnaires) in male patients aged 2 years and older with DMD.

Primary Objective is to collect additional information on the safety of long-term treatment with AGAMREE® in male patients aged 2 years and older with Duchenne muscular dystrophy (DMD) as determined by:

Growth parameters Body mass index (BMI) Musculoskeletal assessments Ophthalmological assessments Cardiovascular assessments Pubertal development assessments Adverse events (AEs)

Secondary Objective is to explore long-term clinical impact of AGAMREE® on quality of life, as assessed by standardized patient-reported outcome measures (QoL questionnaires).

This registry will be conducted in the US, at approximately 40 sites known to treat and follow patients with DMD. The registry plans to enroll approximately 250 male patients aged 2 years and older with DMD.

Patients will be followed for approximately 5 years in the registry and will return to the site for Yearly Follow-up Visits (+/- 30 days) for assessments. Information on some historical and ongoing standard of care treatment and procedures for management of DMD will also be collected.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
250

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Porto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Porto Rico, 00912
        • Reclutamento
        • San Jorge Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Edwardo Ramos, MD
      • San Juan, Puerto Rico, Porto Rico, 00927
        • Iscrizione su invito
        • FDI Clinical Research
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contatto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Iscrizione su invito
        • Arkansas Childrens Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
        • Investigatore principale:
          • David Michelson, MD
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contatto:
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Non ancora reclutamento
        • Valley Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Raymund David, MD
        • Contatto:
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Non ancora reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
          • Jenna Klotz, MD
          • Numero di telefono: 408 426 5590
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California, Davis
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Non ancora reclutamento
        • Children's National Health System
        • Contatto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institue
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Non ancora reclutamento
        • University of Miami
        • Investigatore principale:
          • Mario Saporta, MD
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Iscrizione su invito
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Iscrizione su invito
        • Nemours Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matias Lopez Chacon, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Iscrizione su invito
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Iscrizione su invito
        • Indiana University Health - Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Iscrizione su invito
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • North Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Iscrizione su invito
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Iscrizione su invito
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Non ancora reclutamento
        • Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
        • Investigatore principale:
          • Peter Karachunski, MD
        • Contatto:
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467-2403
        • Non ancora reclutamento
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • Investigatore principale:
          • Carla Zingariello, DO
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Iscrizione su invito
        • Atrium Health Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Iscrizione su invito
        • Duke University Medical Center and Childrens Health Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Iscrizione su invito
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Iscrizione su invito
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Iscrizione su invito
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Iscrizione su invito
        • Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contatto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Iscrizione su invito
        • University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Iscrizione su invito
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Nancy Bass, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Male patients at least 2 years old with confirmed diagnosis of DMD (via genetic testing or muscle biopsy with absent dystrophin staining to anti-dystrophin antibodies 3, 1, or 2, or dystrophin immunohistochemistry or western blot).

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Patient or parent/legal guardian is willing and able to provide written informed consent once the nature of the registry has been explained and prior to the start of any registry-related procedures.
  2. Patient and/or parent/guardian are willing and able to complete QoL questionnaires.
  3. Male patients at least 2 years old.
  4. Confirmed diagnosis of DMD (via genetic testing or muscle biopsy with absent dystrophin staining to anti- dystrophin antibodies 3, 1, or 2, or dystrophin immunohistochemistry or western blot).
  5. Patient has a current, active prescription for, or is on, AGAMREE®.

Exclusion Criteria:

1. Any contraindication to AGAMREE® or medical condition, which, in the opinion of the Investigator, would affect registry participation, performance, or interpretation of registry assessments.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: COHORT
  • Prospettive temporali: PROSPECTIVE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Height z-score
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline), and at each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).

Standing height in participants 2 years of age and older will be measured using a stadiometer mounted at a right angle between a level floor and against a straight, vertical surface. When transitioning from recumbent length to standing height measurements in participants between 2 to 3 years of age, measure both length and height. If collecting standing height measurements is not feasible, height will be estimated using arm span measurements. To estimate the height, the arm span will be measured from fingertip to fingertip with arms fully extended horizontally. The same standardized technique will be used at all study visits.
At Enrollment Visit (baseline), and at each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).
Change in BMI z-score
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline), and each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years)

Weight will be measured according to the site's standard of care procedures. For ambulatory patients, this typically involves a standing scale; for non-ambulatory patients, a wheelchair or bed scale may be used. Sites should document the method used at each visit.
At Enrollment Visit (baseline), and each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years)
Change in North Star Ambulatory Assessment from baseline
Lasso di tempo: At Enrollment visit, and each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).

The North Star Ambulatory Assessment is a clinical assessment scale specifically designed to measure functional ability in ambulant male patients with DMD. The North Star Ambulatory Assessment consists of 17 scored items and 2 timed tests, including the Time to Run/Walk Test and the Time to Stand Test. The Time to Run/Walk Test measures the time (in seconds) that it takes the patient to run or walk 10 meters. The Time to Stand Test measures the time (in seconds) required for the patient to stand in an erect position from supine (floor). Patients should be barefoot and comfortably clothed.

North Star Ambulatory Assessment score range is 0 to 34, with higher scores indicating better ambulatory function.
At Enrollment visit, and each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).
Change in Performance of Upper Limb from baseline
Lasso di tempo: At Enrollment Visit, at each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).

The Performance of Upper Limb assessment is an observer-rated measure of upper-limb function in individuals with Duchenne muscular dystrophy. It includes an entry item to determine the participant's starting functional level and a series of tasks evaluating shoulder, mid-level (elbow), and distal (wrist/hand) abilities. Total scores reflect the participant's ability to perform defined functional movements, with higher scores indicating better function.
At Enrollment Visit, at each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).
Tanner stage documentation
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline), at each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).

Pubertal development will be assessed by a physician using Tanner Stages assessment. This assessment uses Male External Genitalia Scale.

Stage 1: Testicular volume < 4 ml or long axis < 2.5 cm Stage 2: 4 ml-8 ml (or 2.5 to 3.3 cm long), 1st pubertal sign in males Stage 3: 9 ml-12 ml (or 3.4 to 4.0 cm long) Stage 4: 15-20 ml (or 4.1 to 4.5 cm long) Stage 5: > 20 ml (or > 4.5 cm long) Pubic Hair Scale Stage 1: No hair Stage 2: Downy hair Stage 3: Scant terminal hair Stage 4: Terminal hair that fills the entire triangle overlying the pubic region Stage 5: Terminal hair that extends beyond the inguinal crease onto the thigh Pubertal development assessments will be discontinued when the patient has completed puberty.
At Enrollment Visit (baseline), at each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).
Percentage of patients with cataract and/or glaucoma
Lasso di tempo: At Enrollment (baseline), and during each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).

Presence of cataract and glaucoma will be assessed by an optometrist or ophthalmologist.
At Enrollment (baseline), and during each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).
Findings from lateral spine x-ray
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline), and during each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).

Lateral spine x-ray will be performed to evaluate vertebral fractures and for spine deformities.
At Enrollment Visit (baseline), and during each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).
Findings from anterior-posterior/posterior-anterior X-ray
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline), and at each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).

Anterior-posterior/Posterior-anterior spine x-ray will be performed to evaluate spine deformities.
At Enrollment Visit (baseline), and at each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).
Findings from hand-wrist X-ray
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline), and each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).

Posteroanterior hand x-ray will be performed for the bone age assessment.
At Enrollment Visit (baseline), and each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).
Summary statistics of bone mineral density measures assessed by dual x-ray absorptiometry
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline) and each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).

Bone mineral content, bone mineral density, bone area, and bone mineral density Z-score will be assesses using dual x-ray absorptiometry (DXA). Summary statistics will be tabulated by anatomical location at each visit.
At Enrollment Visit (baseline) and each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).
Body Composition Mass Measures
Lasso di tempo: At Enrollment Visit, each Yearly Follow-Up and End of Study/Early Termination (for approximately 5 years).

Fat mass, lean mass, and fat-free mass will be assessed using DXA. Summary statistics will be tabulated by visit.
At Enrollment Visit, each Yearly Follow-Up and End of Study/Early Termination (for approximately 5 years).
Summary statistics of body fat percentage and regional fat distribution ratios assessed by DXA
Lasso di tempo: At Enrollment visit, each Yearly Follow-up visit, and End of study/Early termination (for approximately 5 years).

Body fat percentage, tissue fat percentage, android/gynoid body fat percent ratio, and android/gynoid tissue fat percent ratio will be assessed using DXA. Summary statistics will be tabulated by visit.
At Enrollment visit, each Yearly Follow-up visit, and End of study/Early termination (for approximately 5 years).
Findings from standard of care echocardiography
Lasso di tempo: At Enrollment Visit, and at each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).

If available as per standard of care, findings from echocardiography will be collected. This is not required if not available as part of the standard of care.
At Enrollment Visit, and at each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years).
Frequency and percentage of participants experiencing any adverse events and serious adverse events
Lasso di tempo: From informed consent, Enrollment visit, each Yearly follow-up visit, and End of Study/Early Termination (for up to 5 years).

Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) will be collected after signing the informed consent through the end of study participation. The frequency and percentage of patients experiencing any AE or SAE will be summarized. Adverse events will be assessed and documented by the investigator based on routine clinical evaluations, including vital signs, physical examinations, laboratory assessments, and medical record review. For each adverse event, the Investigator will document relevant clinical details, including timing, severity, outcome, and assessments of the seriousness and causality. Adverse events will be assessed by the current version of the CTCAE at the time the adverse event is identified, and will be summarized by MedDRA system organ class and preferred term using the current version of MedDRA.
From informed consent, Enrollment visit, each Yearly follow-up visit, and End of Study/Early Termination (for up to 5 years).
Findings from cardiac magnetic resonance imaging (subset of patients taking part in the cardiac sub-study only)
Lasso di tempo: Enrollment Visit, and at each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).

Myocardial damage will be assessed through magnetic resonance imaging using late gadolinium enhancement. Late gadolinium enhancement is a technique used in cardiac MRI for cardiac tissue characterization, in particular, the assessment of myocardial scar formation and regional myocardial fibrosis
Enrollment Visit, and at each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).
Presence of cardiomyopathy assessed by echocardiography using transmural strain profile (only in a subset of patients taking part in the cardiac sub-study)
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline), and each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years) or Early Termination.

Presence of cardiomyopathy will be assessed by echocardiography using transmural strain profile (only in a subset of patients taking part in the cardiac sub-study).
At Enrollment Visit (baseline), and each Yearly Follow-up Visit (for up to 5 years) or Early Termination.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Changes in Duchenne Muscular Dystrophy Quality of Life questionnaire score
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline) and at each Yearly Follow-up Visit for up to 5 years.

Duchenne Muscular Dystrophy Quality of Life questionnaire is a patient-reported outcome measure designed to assess how Duchenne muscular dystrophy affects physical, emotional, and social aspects of daily life.

Duchenne Muscular Dystrophy Quality of Life questionnaire proxy report will be completed by a parent/guardian for patients aged 7 years and older. For patients aged 10 years and older, a self-report will be completed by the patient, and, if feasible, a proxy report will also be completed by the parent or guardian.
At Enrollment Visit (baseline) and at each Yearly Follow-up Visit for up to 5 years.
Change in Patient Reported Outcome Measure for the Upper Limb score
Lasso di tempo: At Enrollment Visit (baseline), and each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).

Patient Reported Outcome Measure for the Upper Limb is a questionnaire for young males/children with DMD from the age of 7 years. The PROM UL will be completed by parent/legal guardian up to the age of 16 years and by the patient from the age of 17 years. It consists of 32 items covering four domains of activities of daily living: (1) food, (7 items, max score 14); (2) self-care, (8 items, max score 16); (3) household and environment, (6 items, max score 12); (4) leisure and communication, (11 items, max score 22). For each question, the patients and/or their parent/legal guardian are asked to report their perceived difficulty in performing the activity on a 3-level scale: Cannot do (0); Can do with difficulty (1); Can do easily (2). The maximum total score is 64, with higher score indicating better function.
At Enrollment Visit (baseline), and each Yearly Follow-Up Visit (for up to 5 years).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Children's Hospital of Eastern Ontario
Medpace, Inc.
ICON plc
Veeva Systems

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Aravindham Veerapandiyan, MD, Arkansas Childrens Hospital
  • Direttore dello studio: William Andrews, MD, Catalyst Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2032

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DMD-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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