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Uno studio osservazionale multinazionale sulla sicurezza e l'efficacia di Elfabrio® nei pazienti di Fabry (MODERN)

13 novembre 2025 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Uno studio multicentrico, multinazionale, osservazionale, non interventistico, retrospettivo e prospettico (ibrido) tra partecipanti alla malattia di Fabry trattati con pegunigalsidasi alfa (Elfabrio®) nell'assistenza clinica di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Reclutamento
        • The Royal Free Hospital
        • Contatto:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Regno Unito, B152TH
        • Reclutamento
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Contatto:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Reclutamento
        • Salford Royal
        • Contatto:
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Contatto:
          • John Bernat
          • Numero di telefono: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Reclutamento
        • Infusion Associates
        • Contatto:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Reclutamento
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Contatto:
          • Ozlem Goker-Alpan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione ammissibile per questo studio comprende partecipanti che hanno una diagnosi geneticamente confermata di malattia di Fabry e sono in cura o intendono iniziare un trattamento con pegunigalsidasi alfa (Elfabrio®). Ai partecipanti verrà richiesto di soddisfare l'inclusione, non soddisfare i criteri di esclusione e firmare il consenso informato per essere arruolati nello studio.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschio o femmina di età > 18 anni al momento del consenso.
  • Diagnosi geneticamente confermata della malattia di Fabry.
  • Se sta assumendo o sta pianificando di assumere pegunigalsidasi alfa come trattamento per la malattia di Fabry.
  • Nessuna controindicazione alla risonanza magnetica cardiaca (cMRI)
  • Modulo di consenso informato (ICF) firmato e datato che indica che l'individuo è stato informato e ha accettato tutti gli aspetti pertinenti dello studio ed è disposto a rispettare tutti i requisiti dello studio, incluso il completamento dei risultati elettronici riportati dai pazienti (ePRO).
  • Coorte cardiaca:
  • Evidenza di malattia cardiaca correlata alla malattia di Fabry (FD), inclusa una o più delle seguenti condizioni:
  • Ipertrofia ventricolare sinistra (LVH) misurata dall'aumento dell'indice di massa ventricolare sinistro (LVMI) (g/m2) al di sopra degli intervalli di riferimento specifici per età/sesso.
  • Spessore della parete del setto posteriore (ad es. >= 13 mm) non spiegato da altri fattori (ad es. ipertensione)
  • Mappatura T1 nativa bassa su cMRI.
  • Tipica cicatrice simile a Fabry alla cMRI
  • I partecipanti possono ricevere la risonanza magnetica cardiaca (cMRI) con potenziamento del gadolinio come parte del loro SoC.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) >45 mL/min/1,73 m2, valutato nei 6 mesi precedenti.
  • Gruppo ingenuo:
  • eGFR più recente>45 ml/min/1,73 m2, valutato entro i 6 mesi precedenti.
  • I partecipanti di sesso maschile dovrebbero avere un aumento anormale della lisoGb3 plasmatica valutata entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  • Coorte a lungo termine:
  • Partecipanti precedentemente arruolati nello studio in aperto CLI-06657AA1-04 (precedentemente PB-102-F60) (utilizzando pegunigalsidase alfa alla dose di 1 mg/kg ogni 2 settimane) che hanno iniziato o intendono iniziare lo studio commerciale di pegunigalsidase alfa (Elfabrio®). .

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione alla risonanza magnetica (MRI), inclusa storia nota di ipersensibilità al mezzo di contrasto gadolinio che non viene gestita mediante l'uso della premedicazione.
  • Incinta al momento dell'arruolamento.
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio del medico, potrebbe interferire con la capacità di partecipare allo studio.
  • Partecipazione attiva a qualsiasi studio interventistico per la malattia di Fabry
  • Il regime terapeutico al momento dell'arruolamento nello studio è diverso da quello approvato di 1 mg/kg ogni due settimane (notare se il regime cambia successivamente durante la parte prospettica dello studio, i partecipanti possono rimanere nello studio)
  • Precedente partecipazione a uno studio su pegunigalsidase alfa utilizzando una dose di 2 mg/kg somministrata ogni 4 settimane.
  • Coorte cardiaca:
  • Storia di infarto miocardico acuto o insufficienza cardiaca congestizia con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LV) ridotta inferiore al 35%.
  • Accidente vascolare cerebrale (CVA) nei 6 mesi precedenti.
  • Cirrosi epatica cronica.
  • Malattia cardiaca non correlata alla FD (ad esempio, cicatrici dovute a infarto miocardico, malattia coronarica occlusiva sintomatica, cardiopatia valvolare moderata non ritenuta correlata a Fabry).
  • Il partecipante è o è stato trattato con qualsiasi farmaco sperimentale per la malattia di Fabry entro 6 mesi dall'inizio dello studio o con terapia genica sperimentale per la malattia di Fabry in qualsiasi momento in passato.
  • Fibrosi cardiaca grave definita come più di 3 segmenti che presentano ciascuno una fibrosi >50% dopo cMRI con potenziamento tardivo del gadolinio a qualsiasi cMRI precedente.
  • Gruppo ingenuo:
  • Precedente esposizione a una terapia FD (Replagal®, Fabrazyme® e Galafold®) in qualsiasi momento.
  • Fibrosi cardiaca grave definita come più di 3 segmenti che presentano ciascuno >50% di fibrosi dopo cMRI con potenziamento tardivo del gadolinio su qualsiasi cMRI precedente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte cardiaca
Pazienti con malattia cardiaca correlata a Fabry
Droga: Pegunigalsidasi-alfa
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV) in condizioni di assistenza clinica di routine
Altri nomi:
  • Elfabrio®
Coorte ingenua
Pazienti naïve a un precedente trattamento per la malattia di Fabry
Droga: Pegunigalsidasi-alfa
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV) in condizioni di assistenza clinica di routine
Altri nomi:
  • Elfabrio®
Coorte a lungo termine
Pazienti che avevano precedentemente partecipato allo studio di estensione in aperto su pegunigalsidase alfa e che stavano passando alle cure di routine
Droga: Pegunigalsidasi-alfa
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV) in condizioni di assistenza clinica di routine
Altri nomi:
  • Elfabrio®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
Lasso di tempo: 4 anni
eGFR, calcolato utilizzando l’equazione Chronic Kidney Disease – Epidemiology Collaboration (eGFRCKD-EPI) dal basale dello studio e dall’inizio del trattamento con pegunigalsidase alfa fino alla fine del follow-up e a intervalli temporali pre-specificati (annualmente).
4 anni
Concentrazione plasmatica di globotriaosilsfingosina (lisoGb3).
Lasso di tempo: 4 anni
I livelli del biomarker plasmatico della malattia di Fabry, la globotriaosilsfingosina (liso-Gb3), nel corso del tempo, e la variazione rispetto al basale dello studio e dall’inizio del trattamento con pegunigalsidasi alfa alla fine del follow-up.
4 anni
Indice di massa ventricolare sinistra (LVMI; g/m2)
Lasso di tempo: 4 anni
Variazione dell'LVMI nel tempo valutata mediante risonanza magnetica cardiaca. Basato sul LVM indicizzato per altezza e/o superficie corporea.
4 anni
Troponina ad alta sensibilità (hs-cTnT)
Lasso di tempo: 4 anni
Variazione dei livelli di hs-cTnT nel tempo
4 anni
Valutazioni della sicurezza
Lasso di tempo: 4 anni
Gli endpoint includeranno la comparsa di SAE, reazioni correlate all'infusione (IRR), eventi avversi correlati al farmaco e percentuale di partecipanti con ADA nel tempo.
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLI-06657AA1-10

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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