Studio clinico sul supertrapianto nel trattamento della β-talassemia grave

Screening dei pazienti:

1. Due mesi prima del trapianto, i pazienti pediatrici vengono valutati dal nostro centro e i pazienti che soddisfano i criteri di inclusione verranno selezionati nel gruppo.
2. Gli investigatori e i medici forniranno informazioni dettagliate sui benefici e sui rischi della partecipazione allo studio e i consensi informati verranno ulteriormente firmati.

Conduzione del trapianto:

1. Mobilizzazione dei donatori: i donatori HLA completamente compatibili o aploidentici vengono mobilizzati per via sottocutanea per cinque giorni con il fattore stimolante le colonie di granulociti umani (G-CSF) e le cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) che contengono un certo numero di cellule staminali CD34+ e CD3+ i linfociti verranno estratti mediante separatori di cellule del sangue.
2. Regime di trapianto: l'idrossicarbamide verrà utilizzata per ridurre i globuli bianchi totali prima del trapianto. Tuttavia, non verrà eseguito alcun condizionamento tradizionale per il trapianto, inclusi ma non limitati a busulfano, fludarabina, ciclofosfamide, ATG e irradiazione. La splenectomia deve essere eseguita se il diametro longitudinale della milza supera il valore normale di 4 cm.
3. Infusione cellulare: i pazienti pediatrici verranno infusi con le PBMC per via endovenosa al giorno 0.
4. Profilassi della GVHD: il dosaggio degli immunosoppressori è pari alla metà del livello post-trapianto convenzionale, ma potrebbero essere necessari aggiustamenti del dosaggio in base a circostanze specifiche.
5. Gestione delle infezioni: durante il periodo di granulocitopenia è necessario somministrare farmaci antibatterici, antifungini e anti-Pneumocystis. Il trattamento preventivo per il citomegalovirus verrà eseguito quando il test sierologico del virus sarà positivo.