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Valutare il tenapanor come un trattamento della costipazione correlata alla CF.

19 agosto 2026 aggiornato da: Christopher Velez, Massachusetts General Hospital

Uno studio a center a singolo centro emergente che valuta Tenapanor come trattamento non mediato da CFTR della costipazione correlata alla CF nelle persone con CF.

Tenapanor è il nuovo farmaco approvato dalla FDA per IBS con costipazione (IBS-C). Questo studio cerca di comprendere Tenapanor come trattamento per la costipazione cistica correlata alla fibrosi (CFRC) nei pazienti con CF. I partecipanti ingeriranno una compressa da 50 mg di tenapanor, due volte al giorno, per un periodo di trattamento di 4 settimane. Completeranno anche tre questionari, PAC-SYM, PAC-QOL e IBS-SSS e diari quotidiani per caratterizzare la frequenza di onere dei sintomi del GI e della frequenza di movimento intestinale spontaneo (SBM).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
25

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Avendo confermato la fibrosi cistica (da cloruro di sudore o test genetici)

  2. Criteri di incontro per CFRC

    Deve includere 2 dei seguenti, con o senza dolore addominale per almeno 3 mesi, con insorgenza dei sintomi almeno 6 mesi prima:

    • Sforzarsi di almeno il 25% delle defecazioni
    • Scala delle feci di Bristol 1-2 in più del 25% delle defecazioni (variazione della forma delle feci)
    • Sensazione di evacuazione incompleta superiore al 25% delle defecazioni
    • Sensazione di ostruzione/blocco anorettali più del 25% delle defecazioni
    • Disimpazione/manipolazione manuale del pavimento pelvico per facilitare oltre il 25% delle defecazioni
    • Meno di 3 movimenti intestinali spontanei settimanali (cambiamento nella frequenza delle feci)
    • Le feci sciolte raramente si presentano senza l'uso dei lassativi
  3. Disponibilità a evitare importanti cambiamenti dietetici o di vita durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  1. L'uso di qualsiasi antibiotico per trattare l'infezione all'interno delle 4 settimane prima dell'inizio dello studio (azitromicina stabile dosata a 3 volte settimanali per la funzione polmonare deve essere consentito)
  2. L'incapacità di interrompere il regime intestinale in piedi (inclusi fibra, ammorbidente delle feci, nonché lassativa osmotica o stimolante, agenti serotonergici pro-kinetici o altre terapia) 2 settimane prima di studiare l'iniziazione dei farmaci (con capacità di utilizzare la terapia lassativa osmotica come salvataggio Solo terapia).
  3. CFRC grave come determinato dal team di studio
  4. Precedente utilizzo di Tenapanor
  5. Il ricovero in ospedale entro 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  6. DIOS all'interno di 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  7. Altro ostruzione meccanica conosciuta/sospetta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Pazienti con fibrosi cistica con costipazione correlata alla CF
Droga: Tenapanor
I pazienti con CF con CFRC ingeriranno una compressa da 50 mg di tenapanor due volte al giorno per 4 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aumento della frequenza SBM
Lasso di tempo: I pazienti registreranno la frequenza SBM nel periodo di trattamento di 4 settimane.
Ci sarà un aumento statisticamente significativo della frequenza spontanea dell'intestino (SBM) nei pazienti con fibrosi cistica con costipazione correlata alla CF che riceve tenapanore.
I pazienti registreranno la frequenza SBM nel periodo di trattamento di 4 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel punteggio del questionario Pac-Sym
Lasso di tempo: I pazienti completeranno il PAC -SYM a -2 settimane, 0 settimane, 2 settimane e 4 settimane.
Ci sarà un cambiamento (con l'uso di statistiche descrittive) nei sintomi intestinali caratterizzati dalla valutazione del paziente dei sintomi di costipazione (PAC-SYM) con somministrazione di tenapanor. PAC-SYM è precedentemente utilizzato per esaminare la costipazione in PWCF. Un punteggio ridotto corrisponde al miglioramento dei sintomi intestinali.
I pazienti completeranno il PAC -SYM a -2 settimane, 0 settimane, 2 settimane e 4 settimane.
Modifica nel punteggio del questionario Pac-QOL
Lasso di tempo: I pazienti completeranno il PAC -QOL a -2 settimane, 0 settimane, 2 settimane e 4 settimane.
Ci sarà un cambiamento (con l'uso di statistiche descrittive) nei sintomi intestinali caratterizzati dalla valutazione del paziente del questionario sulla qualità della vita della costipazione (PAC-QOL) con somministrazione di tenapanor. PAC-QOL è un professionista precedentemente utilizzato per esaminare la costipazione in PWCF. Un punteggio ridotto corrisponde al miglioramento dei sintomi intestinali.
I pazienti completeranno il PAC -QOL a -2 settimane, 0 settimane, 2 settimane e 4 settimane.
Cambiamento nel punteggio del questionario IBS-SSS
Lasso di tempo: I pazienti completeranno l'IBS -SSS a -2 settimane, 0 settimane, 2 settimane e 4 settimane.
Ci sarà un cambiamento di 50 punti nel sistema di punteggio della sindrome dell'intestino irritabile-IBS-SSS (in linea con la recente letteratura legata all'angoscia intestinale Ford AC, Wright-Hughes A, Alderson Slet Al Lancet 2023) in PWCF e CFRC che ricevono tenapanor.
I pazienti completeranno l'IBS -SSS a -2 settimane, 0 settimane, 2 settimane e 4 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Massachusetts General Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Ardelyx

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Christoher D Velez, MD, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2025

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2024P002058

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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