Analisi proteomica del fluido amniotico per prevedere la funzione renale postnatale nei feti con malformazioni renali e del tratto urinario (PAPER FACE)
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Cakut rappresenta il 20-30% di tutte le malformazioni innate. Mentre la prognosi è generalmente favorevole nelle malattie unilaterali, il cakut bilaterale sono le cause predominanti della malattia renale cronica (CKD) nell'infanzia e rappresentano ~ 50% dei casi di malattia renale (ESRD) di fase renale di fine stadio pediatrico e giovane per adulti. L'attuale consulenza clinica clinica basata sulla biochimica a base di biochimica a base di biochimica ecniotica basata sulla biochimica che si aspetta un bambino con cakut bilaterale è tutt'altro che accurato. Questa incertezza prognostica della progressione della malattia ha implicazioni particolarmente gravi per i genitori di fronte alla decisione di continuazione o terminazione elettiva della gravidanza. Tale incertezza ha portato a situazioni documentate in cui metà dei casi di grave cakut bilaterale per i quali è stata considerata la cessazione della gravidanza ma non eseguita aveva una normale funzione renale postnatale. Nel caso i genitori decidono di continuare la gravidanza, la conoscenza del risultato preciso consentirebbe di anticipare la dialisi, il trapianto o le cure palliative. 98 firma peptidica sono state identificate in liquido amniotico che prevedeva con alta sensibilità e specificità la funzione renale postnatale nei feti con Cakut (Klein, Buffin-Meyer et al., Kidney Int 2021).
Lo scopo dell'attuale progetto è di convalidare questa firma in uno studio francese multicentrico indipendente e determinare il valore aggiunto e la fattibilità della sua introduzione nella gestione di routine delle gravidanze di Cakut.
Dopo la scoperta di una gravidanza di Cakut in un centro francese associato e l'approvazione e il consenso informato dei genitori, parte del fluido amniotico (~ 1 ml) che viene regolarmente raccolta per anomalie cromosomiche viene trasferita all'inserma di laboratorio di ricerca U1297 a Toulouse. Il contenuto di peptidi del fluido amniotico viene analizzato consentendo la valutazione dell'abbondanza dei 98 peptidi della firma. Si tradurrà in un punteggio di rischio per lo sviluppo di gravi insufficienza renale prima dei 2 anni, dopo l'intesa. Questo punteggio sarà comunicato dai medici di Tolosa responsabile del progetto ai medici del Centro che richiede l'analisi.
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Thomas SIMON
- Numero di telefono: 05 34 55 84 58
- Email: simon.t@chu-toulouse.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Nadège Algans
- Numero di telefono: +33 05 61 77 72 04
- Email: algans.n@chu-toulouse.fr
Luoghi di studio
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Toulouse, Francia, 31059
- Reclutamento
- Children Hospital
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Contatto:
- Thomas SIMON
- Numero di telefono: +33 05 34 55 84 58
- Email: simon.t@chu-toulouse.fr
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Investigatore principale:
- Thomas SIMON
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Tutti i feti con anomalie di sviluppo renale bilaterale con cambiamenti strutturali nel parenchima, con o senza anomalie del tratto urinario associate;
- Consenso informato firmato della madre
- Non opposizione del padre.
Criteri di esclusione:
- Anomalia unilaterale dello sviluppo renale
- Qualsiasi gravidanza per la quale l'amniocentesi può rappresentare un rischio per il feto o la madre
- Gravidanze gemelle
- Donna incinta protetta dalla legge (tutela, curativa)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: Previsione a base proteomica della funzione renale postnatale nei feti con cakut bilaterale
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Questo intervento consiste nell'analisi del proteoma del fluido amniotico usando l'elettroforesi capillare accoppiata con la spettrometria di massa (CE-MS).
L'obiettivo è valutare una firma predefinita di 98 peptidi che prevede la funzione renale postnatale nei feti con anomalie congenite bilaterali del tratto renale e urinario.
A differenza delle valutazioni prenatali standard basate sulla biochimica ad ultrasuoni e fetali, questo metodo fornisce uno strumento prognostico a base molecolare per migliorare il processo decisionale per quanto riguarda la gestione della gravidanza e la cura neonatale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sensibilità e specificità del test nella valutazione della sopravvivenza renale (necessità di dialisi) e sopravvivenza del paziente a 2 anni di vita.
Lasso di tempo: 2 anni
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La sopravvivenza renale è definita come l'assenza di malattia renale allo stadio terminale (ESRD) che richiede la dialisi di 2 anni.
La sopravvivenza del paziente è definita come il bambino in vita a 2 anni.
La funzione renale viene valutata attraverso il follow-up clinico, comprese le misurazioni sieriche di creatinina e il tasso di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) usando la formula Schwartz.
L'inizio della dialisi è determinata in base a criteri clinici standard per ESRD.
Lo stato di sopravvivenza è confermato attraverso le cartelle cliniche e le visite di follow-up.
Questo risultato mira a convalidare il valore predittivo della firma del fluido amniotico a 98 peptidi per la funzione renale postnatale nei feti di Cakut.
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sensibilità e specificità del test nella valutazione della funzione renale postnatale stimata dalla formula di Schwartz e dalla sua creatinina sierica
Lasso di tempo: Ai mesi 1, 6, 12 e 24 postnatalmente
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Formula di Schwartz che si basa sull'altezza del paziente (T, in CM) e sulla sua creatinina sierica (creazione, in µmol/L) (T*36.5/Crea)
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Ai mesi 1, 6, 12 e 24 postnatalmente
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Punteggio di gravità Result Rendering Time
Lasso di tempo: Fino a 2 settimane dopo la raccolta del campione
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Misura del ritardo per dare il risultato al sito dell'investigatore
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Fino a 2 settimane dopo la raccolta del campione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Stimato)
Completamento primario
Completamento dello studio (Stimato)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- RC31/24/0291
- ID-RCB : 2024-A01612-45 (Altro identificatore: ANSM)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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