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Salute dell'Andatura e delle Ossa nella SMA

16 marzo 2026 aggiornato da: Jacqueline Montes

Identificazione di biomarcatori digitali correlati all'andatura per la salute ossea nell'atrofia muscolare spinale

L'obiettivo di questo studio è comprendere come i parametri spaziotemporali e cinetici dell'andatura siano associati alla salute ossea nei pazienti con SMA (pwSMA) che stanno ricevendo DMT. Ipotesizziamo che i parametri dell'andatura siano associati alla BMD e possano determinare il rischio di frattura nei pwSMA. Questo è uno studio osservazionale che prevede una visita in clinica (circa 3 ore) con visite di follow-up a distanza (circa 15 minuti) ogni 3 mesi per 1 anno per raccogliere la storia delle fratture e la storia medica. Ciascuna delle valutazioni incluse in questo studio è non interventistica e non è intesa come trattamento né è a livello di standard di cura.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

La salute ossea è una priorità assoluta e rimane una preoccupazione per la comunità SMA nonostante la disponibilità di DMT. Le fratture hanno spesso impatti devastanti e irreversibili sulla funzione, specialmente nelle persone con SMA ambulatorie. Sebbene gli standard di cura più recenti per la SMA raccomandino uno screening annuale, i trattamenti di supporto non sono raccomandati fino a quando non si è verificata una frattura, un approccio reattivo che potrebbe non essere sufficiente per mitigare la LBM. L'implementazione di tecnologie indossabili innovative e modelli di apprendimento automatico (ML) per identificare il rischio di frattura porterà a un approccio proattivo per gestire la salute ossea e attenuare le conseguenze negative delle fratture. Questo è uno studio osservazionale trasversale su bambini e adulti ambulatori con SMA. Gli obiettivi di questo studio sono: (1) Identificare biomarcatori digitali correlati all'andatura per la salute ossea nelle persone con SMA ambulatorie, (2) Determinare la capacità dei biomarcatori digitali di differenziare le persone con SMA con e senza una storia di fratture e (3) Investigare la capacità dei profili di rischio derivati dai biomarcatori digitali di predire fratture prospettiche nell'arco di un anno.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
22

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il campione dello studio includerà 22 partecipanti ambulatoriali con SMA.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di SMA 5q
  • Età compresa tra 8 e 50 anni
  • Capacità di camminare per 10 metri senza supporto o ausili
  • Tutti i partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione saranno inclusi indipendentemente dallo stato di trattamento, compresi quelli in terapie adiuvanti, sia sperimentali che approvate

Criteri di esclusione:

  • Infortunio o intervento chirurgico nei 3 mesi precedenti che potrebbe compromettere la capacità di eseguire valutazioni della deambulazione in clinica
  • Non disposti o incapaci di rispettare tutte le procedure dello studio
  • Età inferiore a 8 anni o superiore a 50 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Atrofia Muscolare Spinale
Bambini e adulti ambulatoriali di almeno 8 anni al momento dell'arruolamento con SMA geneticamente confermata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dual X-Ray Absorptiometry (DXA)
Lasso di tempo: Baseline
La densità minerale ossea (BMD), una misura del contenuto minerale delle ossa, viene valutata utilizzando l'assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA). La DXA può essere utilizzata per identificare individui con bassa massa ossea (LBM). La DXA utilizza raggi X a bassa potenza ed è una misura sicura e affidabile convalidata per diagnosticare l'osteoporosi. La DXA fornisce un punteggio t e un punteggio z in modo che, in base all'età, la bassa massa ossea possa essere determinata in modo appropriato. La DXA fornisce anche un punteggio BMD subtotale e punteggi specifici per determinate regioni del corpo, entrambi i quali verranno utilizzati nel primo obiettivo.
Baseline
Prelievo di sangue
Lasso di tempo: Baseline
Il sangue verrà prelevato per valutare i marker di routine relativi alla densità minerale ossea. Il sangue verrà analizzato per i livelli di calcio, vitamina D, fosfatasi alcalina ossea (BALP) e telopeptide C-terminale del collagene di tipo I (CTx). La quantità di sangue prelevata sarà conforme alle regole ospedaliere per i bambini. La quantità totale di sangue sarà di circa 2 mL o 1/2 cucchiaino. La BALP è un marker di formazione ossea mentre il CTx è un marker di riassorbimento osseo. È noto che il calcio e la vitamina D sono positivamente associati alla DMO.
Baseline
Storia di fratture
Lasso di tempo: Baseline, mesi 3, 6, 9 e 12
I dettagli relativi alla storia delle fratture nel corso della vita saranno raccolti tramite domande durante la visita in clinica e durante le visite di follow-up a distanza, ogni tre mesi per un anno. Al partecipante verrà chiesto di descrivere ogni incidente separatamente, includendo l'età al momento della frattura, il meccanismo del trauma (come è avvenuto, la sua natura e la forza), eventuali eventi precedenti come cadute o vertigini e i sintomi associati. Le fratture saranno caratterizzate in base alla localizzazione, al tipo e al trattamento (chirurgico o conservativo).
Baseline, mesi 3, 6, 9 e 12
Storia delle cadute
Lasso di tempo: Baseline, mesi 3, 6, 9 e 12
I dettagli riguardanti le cadute, verificatesi nell'ultimo anno, saranno raccolti utilizzando un questionario strutturato durante la visita in clinica e durante il follow-up di un anno. Le cadute saranno descritte in base a meccanismo, ambiente ed esito.
Baseline, mesi 3, 6, 9 e 12
Raccolta di parametri spaziotemporali e cinetici della deambulazione mediante solette strumentate (AI-Sole)
Lasso di tempo: Baseline
I parametri spaziotemporali e cinetici dell'andatura passo-passo saranno raccolti con AI-Sole in modo continuo durante il 6MWT. I parametri spaziotemporali includevano la lunghezza del passo (SL), la velocità del passo (SV), la percentuale di tempo nella fase di appoggio (%St) e la percentuale di tempo nel doppio appoggio terminale (%DS). I parametri cinetici includevano gli spostamenti anteroposteriore (AP-COP) e mediolaterale (ML-COP) del centro di pressione normalizzati per la dimensione della scarpa, nonché l'Indice di Asimmetria Assoluto del Ciclogramma del Centro di Pressione (|ASI|).
Baseline
Test del Cammino di Sei Minuti
Lasso di tempo: Baseline
I partecipanti completeranno il test del cammino di sei minuti in un corridoio che include il tapis roulant strumentato, indossando le solette interne.
Questo serve a misurare i parametri spaziali, i parametri cinetici, i parametri temporali e le metriche dell'attività cumulativa, al fine di confrontarli con il gold standard del tapis roulant strumentato.
Il test del cammino di sei minuti è una valutazione oggettiva della capacità di esercizio funzionale e misura la distanza massima che una persona può percorrere in sei minuti su un percorso di 25 metri.
Baseline
IPAQ-SF
Lasso di tempo: Baseline
Una valutazione quantitativa dell'attività fisica abituale sarà effettuata utilizzando il Questionario Internazionale sull'Attività Fisica in forma breve (IPAQ-SF). L'IPAQ-SF è un questionario autosomministrato comunemente utilizzato, progettato per ottenere dati comparabili a livello internazionale sull'attività fisica correlata alla salute. L'IPAQ-SF è composto da sette domande relative a quattro domini di attività fisica, inclusa l'attività fisica vigorosa e moderata, l'attività fisica di camminata e il tempo trascorso seduti. Un totale ponderato dell'attività fisica vigorosa, moderata e di camminata viene calcolato per produrre una quantità totale di attività fisica in MET-min/settimana.
Baseline

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test dei 10 Metri Camminata-Corsa (10MWR)
Lasso di tempo: Baseline
Il 10MWR è una valutazione oggettiva della funzione che misura la velocità con cui un individuo può completare 10 metri. La velocità del passo è un indicatore comunemente utilizzato nelle malattie neuromuscolari (NMD), e questo test può essere eseguito sia camminando che correndo. È stato dimostrato che il 10MWR è sicuro da somministrare negli individui con atrofia muscolare spinale (SMA).
Baseline
Test Timed Up and Go (TUG)
Lasso di tempo: Baseline
Il test TUG, un metodo per valutare l'equilibrio e la mobilità, misura il tempo impiegato da un individuo per alzarsi da una sedia, camminare per 3 metri, girarsi e sedersi sulla stessa sedia. Nella SMA, i punteggi TUG sono associati alla forza totale delle gambe e dei flessori del ginocchio, alla funzione motoria globale, alla camminata/corsa di 10 metri e al 6MWT. Il test TUG è una misura sensibile e affidabile della compromissione funzionale nei disturbi neuromuscolari ereditari.
Baseline
30 Secondi da Seduti a in Piedi (30-STS)
Lasso di tempo: Baseline
Il test 30-STS viene utilizzato per valutare la forza muscolare di base e la funzionalità. Il partecipante deve completare il maggior numero possibile di alzate dalla sedia, con o senza l'uso delle mani per il supporto, in 30 secondi.
Baseline

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
SMA EFFORT
Lasso di tempo: Baseline
SMA EFFORT è una misura di esito riferita dal paziente (PROM) sulla faticabilità fisica percepita che fornisce a ciascun partecipante un punteggio totale percentuale (PPF%) basato sulla loro partecipazione negli ultimi 30 giorni. I punteggi totali PPF% sono calcolati come somma delle valutazioni degli elementi di attività divisa per il numero di elementi valutati moltiplicato per cinque (valutazione massima sulla scala Likert), con punteggi più alti che indicano una maggiore faticabilità fisica percepita (PPF). Ai partecipanti viene richiesto di non approvare alcun elemento che non sia stato eseguito negli ultimi 30 giorni, garantendo un punteggio totale PPF% unico per il loro attuale livello di funzionalità. Oltre al punteggio totale PPF% (su tutte le attività svolte), i punteggi delle sottoscale PPF% corrispondenti alle attività specifiche in 4 diversi domini di funzionalità sono calcolati in modo simile (Esercizio/Tempo libero, Mobilità, Controllo posturale e Attività della vita quotidiana (ADL)).
Baseline

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Jacqueline Montes

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AAAV3667

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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