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Farmacocinetica a Dose Singola di Pociredir nei Partecipanti con Anemia Falciforme

26 marzo 2026 aggiornato da: Fulcrum Therapeutics

Studio di Fase 1, in aperto, per valutare la farmacocinetica dopo somministrazione di dosi singole di Pociredir in partecipanti con anemia falciforme

Questo studio clinico è uno studio per valutare la farmacocinetica della formulazione in compresse di Pociredir in partecipanti in stato di digiuno e alimentati con malattia delle cellule falciformi (SCD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è progettato per valutare la farmacocinetica della formulazione in compresse di pociredir in condizioni di digiuno in un massimo di circa 12 partecipanti allo studio con SCD (Cohort in Digiuno). Una coorte aggiuntiva di un massimo di circa 12 partecipanti allo studio con SCD può essere arruolata per valutare il potenziale effetto del cibo sulla PK della formulazione in compresse (Cohort a Pieno Regime). La coorte in digiuno sarà condotta per prima.

Lo studio includerà un periodo di screening: Giorno -28 a Giorno -2; periodo di ricovero: Giorni -1 a 3; check-in il giorno -1; dose singola di pociredir il giorno 1; dimissione il Giorno 3; visita ambulatoriale: Giorno 4; visita di fine studio (EOS): Giorni 8-11

I partecipanti idonei che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione saranno ammessi al sito clinico il Giorno -1, il giorno prima della somministrazione. I partecipanti possono essere dimessi il Giorno 3 dopo il completamento del campionamento PK di 48 ore o possono rimanere in clinica fino al Giorno 4 se necessario. Cohort in Digiuno: I partecipanti digiuneranno per almeno 10 ore prima della somministrazione e rimarranno a digiuno per 4 ore dopo la dose. L'assunzione di acqua sarà limitata per 1 ora prima e dopo la somministrazione del prodotto medicinale in sperimentazione (IMP). Cohort a Pieno Regime (se condotta): I partecipanti digiuneranno per almeno 10 ore prima della colazione e riceveranno una colazione standard ad alto contenuto di grassi a partire da 30 minuti prima della somministrazione.

I campioni farmacocinetici saranno raccolti fino a 72 ore dopo la dose. I partecipanti devono rimanere in clinica per le prime 48 ore dopo la dose e possono tornare al sito per le successive visite ambulatoriali e di EOS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33147
        • Reclutamento
        • Advanced Pharma - Miami
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 305-220-2727
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32808
        • Reclutamento
        • Omega Research Group
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 407-512-1054
    • Georgia
      • Riverdale, Georgia, Stati Uniti, 30274
        • Reclutamento
        • Sonar Clinical Research
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 404-779-2059
    • Ohio
      • North Canton, Ohio, Stati Uniti, 44720
        • Reclutamento
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 330-493-1118
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Non ancora reclutamento
        • University of Texas Health Science Center Houston
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78217
        • Reclutamento
        • Worldwide Clinical Trials
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 210-635-1515

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • SCD documentata al momento dello screening, confermata tramite revisione delle cartelle cliniche o cromatografia liquida ad alte prestazioni (HPLC)/elettroforesi.
  • Partecipante, che se di sesso femminile e in età fertile, accetta di utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci, uno dei quali deve essere altamente efficace, o di praticare l'astinenza dal momento della firma del consenso informato fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio, e, che se di sesso maschile, accetta di utilizzare preservativi o di praticare l'astinenza dal momento della firma del consenso informato fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
  • Hb totale ≥ 5,5 grammi/decilitro (g/dL) e ≤ 12 g/dL (maschi) o ≤ 10,6 g/dL (femmine) allo screening

  • Il partecipante deve soddisfare tutti i seguenti valori di laboratorio allo screening:

    1. Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1,5 × 10^9/L (cellule/litro)
    2. Piastrine ≥ 80 × 10^9/L
    3. Conta assoluta dei reticolociti > 100 × 10^9/L
  • I partecipanti che soddisfano tutti gli altri criteri di inclusione ed esclusione per questo studio, e secondo la raccomandazione dello Sperimentatore possono continuare il crizanlizumab e/o la L-glutammina, devono essere a una dose stabile per almeno 6 mesi

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha avuto uno dei seguenti nei 14 giorni precedenti la somministrazione: intervento chirurgico maggiore, malattia grave, infezione (infezione batterica, fungina, parassitaria o virale clinicamente significativa che richiede terapia), febbre non risolta entro 3 giorni e che richiede trattamento, o complicanza dell'anemia falciforme che richiede assistenza da parte di un operatore sanitario in un ospedale o in un contesto di cure di emergenza.
  • Il partecipante ha una condizione medica grave diversa dall'SCD che, a giudizio dello Sperimentatore, lo escluderebbe dalla partecipazione allo studio, o che è irrisolta o richiede un trattamento continuativo.
  • Intervento chirurgico elettivo pianificato per il periodo dello studio.
  • Uso di qualsiasi farmaco che induce o inibisce il citocromo P450 (CYP) 3A4, inibisce la P-glicoproteina, la proteina di resistenza al cancro al seno o la proteina di estrusione multidroghe e tossine 2-K, o sono substrati del CYP2B6 entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco dello studio o necessità prevista di uno di questi farmaci durante lo studio.
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio con un agente sperimentale negli ultimi 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima della prima dose del farmaco dello studio.
  • Solo per la coorte Fed: Il partecipante ha restrizioni dietetiche speciali o incapacità di consumare pasti standard come richiesto nello studio.

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri specificati dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohort a Digiuno
Formulazione in compresse a dose singola Pociredir in condizioni di digiuno.
Droga: Pociredir
Formulazione in compresse Pociredir
Sperimentale: Cohort Fed
Formulazione in compresse a dose singola di Pociredir in condizioni di digiuno interrotto (dopo una colazione ad alto contenuto di grassi).
Droga: Pociredir
Formulazione in compresse Pociredir

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di pociredir in condizioni di digiuno e dopo pasto
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 4
Dal Giorno 1 al Giorno 4
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di pociredir in condizioni di digiuno e dopo pasto
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
Dal giorno 1 al giorno 4
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo da 0 a 24 ore (AUC(0-24)) del pociredir in condizioni di digiuno e dopo pasto
Lasso di tempo: Giorno 1 al Giorno 4
Giorno 1 al Giorno 4
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo dall'istante 0 all'ultima concentrazione misurabile (AUC(0-tlast)) di pociredir in condizioni di digiuno e di alimentazione
Lasso di tempo: Giorno 1 fino al Giorno 4
Giorno 1 fino al Giorno 4
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0, estrapolata all'infinito (AUC(0-inf)), di pociredir in condizioni di digiuno e alimentazione
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
Dal giorno 1 al giorno 4
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima (Tmax) del pociredir in condizioni di digiuno e di alimentazione
Lasso di tempo: Giorno 1 fino al Giorno 4
Giorno 1 fino al Giorno 4
Costante di velocità di disposizione terminale (λz) di pociredir in condizioni di digiuno e alimentazione
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 4
Dal Giorno 1 al Giorno 4
Emivita terminale (t1/2) del pociredir in condizioni di digiuno e alimentazione
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
Dal giorno 1 al giorno 4
Volume apparente di distribuzione durante la fase terminale (Vz/F) di pociredir in condizioni di digiuno e alimentate
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
Dal giorno 1 al giorno 4
Clearance apparente (CL/F) di pociredir in condizioni di digiuno e alimentazione
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 4
Dal Giorno 1 al Giorno 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) in condizioni di digiuno e di alimentazione
Lasso di tempo: Fino al Giorno 11
Fino al Giorno 11
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni di sicurezza in condizioni di digiuno e dopo i pasti
Lasso di tempo: Fino al Giorno 11
Fino al Giorno 11
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nelle valutazioni di laboratorio clinico, segni vitali, elettrocardiogramma (ECG) ed esame fisico
Lasso di tempo: Fino al Giorno 11
Fino al Giorno 11
Concentrazione plasmatica di pociredir in condizioni di digiuno e alimentazione rispetto a partecipanti sani
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
Dal giorno 1 al giorno 4
Cmax di pociredir in condizioni di digiuno e dopo pasto rispetto ai partecipanti sani
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 4
Dal Giorno 1 al Giorno 4
AUC(0-24) del pociredir in condizioni di digiuno e dopo pasto rispetto ai partecipanti sani
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 4
Dal Giorno 1 al Giorno 4
AUC(0-tlast) di pociredir in condizioni di digiuno e alimentazione rispetto ai partecipanti sani
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 4
Dal Giorno 1 al Giorno 4
AUC(0-inf), in condizioni di digiuno e dopo pasto, rispetto a partecipanti sani
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 4
Dal Giorno 1 al Giorno 4
Tmax di pociredir in condizioni di digiuno e alimentazione rispetto ai partecipanti sani
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 4
Dal Giorno 1 al Giorno 4
λz di pociredir in condizioni di digiuno e alimentate rispetto ai partecipanti sani
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
Dal giorno 1 al giorno 4
t1/2 di pociredir in condizioni di digiuno e di alimentazione rispetto ai partecipanti sani
Lasso di tempo: Giorno 1 fino al Giorno 4
Giorno 1 fino al Giorno 4
Vz/F di pociredir in condizioni di digiuno e alimentate rispetto ai partecipanti sani
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
Dal giorno 1 al giorno 4
CL/F di pociredir in condizioni di digiuno e alimentazione rispetto a partecipanti sani
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 4
Dal Giorno 1 al Giorno 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

24 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 6058-CLP-104

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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