Integrazione di Rame nella Cirrosi
Uno Studio Pilota Controllato Randomizzato per Determinare l'Effetto Biochimico, la Sicurezza e gli Esiti Riferiti dai Pazienti dell'Integrazione di Rame nei Pazienti con Cirrosi
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Circa 41.000 persone muoiono ogni anno per malattie croniche del fegato (CLD), incluso il cancro al fegato, negli Stati Uniti. Rispetto ad altre malattie croniche, i pazienti con CLD presentano tassi elevati di utilizzo dell'assistenza sanitaria e di mortalità. Il costo annuale delle cure per i pazienti con cirrosi, lo stadio più avanzato della malattia epatica, è di circa 21 miliardi di dollari. Sebbene il trapianto di fegato sia un trattamento curativo, sebbene costoso, ci sono molti meno donatori rispetto ai pazienti che necessitano di trapianto di fegato. A parte il trattamento delle cause della cirrosi, come la cessazione dell'alcol e la terapia antivirale, pochissimi trattamenti medici possono modificare la storia naturale della cirrosi. La malnutrizione è uno dei pochi fattori potenzialmente modificabili associati alla gravità della cirrosi e a una prognosi sfavorevole. Le attuali linee guida per la gestione nutrizionale si concentrano sull'assunzione di proteine e calorie, con scarsa considerazione per i metalli traccia, che hanno ampi effetti fisiologici.
Il metallo di transizione rame (Cu) è un metallo traccia essenziale che deve essere assunto dalla dieta. L'assorbimento, l'assunzione, l'esportazione e il trasporto del Cu sono strettamente regolati perché sia un eccesso che una carenza di Cu possono causare danni cellulari, compromissione della funzione immunitaria e disfunzione d'organo. Il metabolismo sistemico del Cu è principalmente regolato dal fegato nel suo ruolo di regolatore principale dei nutrienti. Lo stato del Cu nell'intero organismo è meglio stimato dalla sua concentrazione nel sangue. A seconda dei parametri di laboratorio e del sesso, il limite inferiore del rame sierico normale è compreso tra 70-80 g/dL, dove concentrazioni al di sotto di questo intervallo probabilmente riflettono una carenza sistemica di Cu.
Nel 2019, i ricercatori hanno iniziato uno sforzo per comprendere meglio il ruolo del Cu nella malattia epatica e hanno riportato una serie di pazienti che presentavano basse concentrazioni di Cu nel sangue non spiegate. In questo rapporto dettagliato, la carenza di Cu definita da concentrazioni sieriche o epatiche inferiori al normale si è verificata in una vasta gamma di disturbi epatici ed è stata associata a un fenotipo di malattia grave. Un miglioramento della funzione epatica è stato osservato in 2 dei 3 pazienti che hanno ricevuto integrazione di Cu. Per approfondire queste osservazioni preliminari, nel 2023, i ricercatori hanno condotto uno studio di coorte longitudinale utilizzando dati clinici, sierici e di tessuto epatico espiantato di 183 pazienti con cirrosi. I ricercatori hanno dimostrato che la carenza di Cu era associata a tassi di infezione significativamente più alti (42% vs. 20%, p=0,01) e a un aumento di oltre 3 volte del rischio di morte rispetto ai pazienti con stato di Cu normale. Questi risultati forniscono prove concrete che esiste una relazione complessa e potenzialmente causale tra lo stato del Cu, la compromissione delle funzioni immunitarie e metaboliche e peggiori esiti clinici nei pazienti con cirrosi.
Questi risultati preliminari e l'importanza ben consolidata del Cu per la salute umana sollevano diverse questioni importanti: Il Cu circolante ridotto, la definizione standard di carenza di Cu nella popolazione generale, riflette in modo simile uno stato di carenza nella cirrosi? Il rischio più elevato di infezione e mortalità osservato tra i pazienti con basso rame sierico è mediato da enzimi e cellule immunitarie dipendenti dal Cu? Il Cu circolante ridotto è una risposta secondaria nella cirrosi, quindi dovrebbe essere "lasciato stare", oppure i pazienti dovrebbero ricevere integrazione di Cu per migliorare le riserve funzionali di Cu e le sue funzioni fisiologiche associate? Per rispondere a queste domande, i ricercatori hanno progettato uno studio pilota randomizzato, controllato con placebo, a crossover per determinare l'effetto dell'integrazione di Cu sui cambiamenti biochimici dipendenti dal Cu, sulla sicurezza del paziente e sugli esiti riportati dal paziente.
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Laura Sissons-Ross
- Numero di telefono: 206-616-0397
- Email: lsissons@uw.edu
Luoghi di studio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- Reclutamento
- University of Washington Medical Center
-
Investigatore principale:
- Lei Yu, MD
-
Contatto:
- Shukriyah Samoun, BS
- Numero di telefono: 2065433220
- Email: shukrs@uw.edu
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi confermata di cirrosi basata su anamnesi clinica, esame obiettivo, imaging, criteri di laboratorio o istologici;
- Pazienti con cirrosi il cui rame sierico o plasmatico è al di sotto dell'intervallo normale (80-155 µg/dL per le donne e 70-140 µg/dL per gli uomini);
- Pazienti con cirrosi il cui rame sierico o plasmatico è nell'intervallo normale ma presentano almeno una caratteristica clinica associata a carenza di rame. Queste includono anamnesi di infezioni, anemia inspiegabile, leucopenia grave, sovraccarico di ferro, sintomi neurologici inspiegabili come atassia o mielopatia, coagulopatia con sanguinamento spontaneo.
I pazienti devono soddisfare i criteri di inclusione 1 E 2, o 1 E 3 per essere considerati idonei per lo studio
Criteri di esclusione:
- Pazienti con malattia di Wilson, malattie epatiche colestatiche inclusa colangite biliare primaria e colangite sclerosante primaria, tutte associate a sovraccarico di rame;
- Pazienti con insufficienza epatica fulminante;
- Insufficienza renale con clearance della creatinina <25 ml/minuto;
- Encefalopatia epatica superiore al grado 2 (Encefalopatia Epatica nella Malattia Epatica Cronica, 2014);
- Punteggio MELD >25 per minimizzare l'abbandono dei soggetti a causa di condizioni di salute troppo gravi;
- Malattie mediche gravi non correlate al fegato come malattie cardiopolmonari e renali e neoplasie non epatiche;
- Consumo attivo di alcol;
- Gravidanza
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Integrazione di rame 1° braccio
integrazione di rame prima, periodo di washout, poi placebo
|
Gluconato di rame orale 4 mg al giorno
|
|
Sperimentale: Placebo primo braccio
Placebo prima, washout, poi integrazione di rame
|
Gluconato di rame orale 4 mg al giorno
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Concentrazione di rame (Cu) nel plasma
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino a: 1. fine delle 6 settimane; 2. fine delle 9 settimane; 3. fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo); seguite da un periodo di washout di 3 settimane; seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
L'endpoint primario è la variazione media della concentrazione di Cu nel plasma tra il basale e ciascun periodo di intervento
|
Dal momento della randomizzazione fino a: 1. fine delle 6 settimane; 2. fine delle 9 settimane; 3. fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo); seguite da un periodo di washout di 3 settimane; seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Biomarcatori dello stato funzionale del Rame (Cu)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione a: 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame)
|
Concentrazione e attività della ceruloplasmina plasmatica
|
Dalla randomizzazione a: 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame)
|
|
Biomarcatori dello stato funzionale del rame
Lasso di tempo: Periodo di tempo: Dalla randomizzazione a 1) fine 6 settimane; 2) fine 9 settimane; 3) fine 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o
|
Concentrazione e attività della diamina ossidasi plasmatica
|
Periodo di tempo: Dalla randomizzazione a 1) fine 6 settimane; 2) fine 9 settimane; 3) fine 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o
|
|
Biomarcatore dello stato funzionale del rame
Lasso di tempo: Periodo di tempo: Dalla randomizzazione a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o
|
Attività di esplosione ossidativa dei neutrofili e delle PBMC
|
Periodo di tempo: Dalla randomizzazione a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o
|
|
Biomarcatore dello stato funzionale del rame
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino a: 1. fine della 6ª settimana; 2. fine della 9ª settimana; 3. fine della 15ª settimana. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo); seguite da un periodo di washout di 3 settimane; seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
Espressione dell'mRNA della superossido dismutasi (CCS) nei PBMC
|
Dal momento della randomizzazione fino a: 1. fine della 6ª settimana; 2. fine della 9ª settimana; 3. fine della 15ª settimana. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo); seguite da un periodo di washout di 3 settimane; seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
|
Biomarker dello stato funzionale del rame
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, e poi da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame)
|
Attività della citocromo-C ossidasi (COX) piastrinica
|
Dal momento della randomizzazione fino a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, e poi da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame)
|
|
Misure di sicurezza
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino a: 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
Morte del paziente prima del trapianto di fegato
|
Dal momento della randomizzazione fino a: 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
|
Misure di sicurezza
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame)
|
Variazione della funzionalità epatica basata sul punteggio MELD (massimo 40, punteggio più alto indica peggior funzionalità epatica) e sul punteggio CTP (da 5 a 15, punteggio più alto indica peggior funzionalità epatica)
|
Dalla randomizzazione a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame)
|
|
Misure di sicurezza
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino a: 1) fine della sesta settimana; 2) fine della nona settimana; 3) fine della quindicesima settimana. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguito da un periodo di washout di 3 settimane, a cui segue un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
Incidenza di ricovero ospedaliero da infezione o sanguinamento
|
Dal momento della randomizzazione fino a: 1) fine della sesta settimana; 2) fine della nona settimana; 3) fine della quindicesima settimana. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguito da un periodo di washout di 3 settimane, a cui segue un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
|
Misure di sicurezza
Lasso di tempo: Periodo di tempo: Dalla randomizzazione a 1) fine 6 settimane; 2) fine 9 settimane; 3) fine 15 settimane. Le prime 6 settimane sono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguito da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o
|
Rapporto plasmatico tra glutatione ridotto e ossidato (GSH/GSSG)
|
Periodo di tempo: Dalla randomizzazione a 1) fine 6 settimane; 2) fine 9 settimane; 3) fine 15 settimane. Le prime 6 settimane sono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguito da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o
|
|
Risultati riportati dal paziente
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione a 1) fine 6 settimane; 2) fine 9 settimane; 3) fine 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame)
|
Cambiamento nel Questionario sulla Malattia Cronica del Fegato (CLDQ)
|
Dalla randomizzazione a 1) fine 6 settimane; 2) fine 9 settimane; 3) fine 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame)
|
|
Esiti riportati dal paziente
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, e poi da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
Sondaggio sulla salute in forma breve
|
Dalla randomizzazione fino a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, e poi da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
|
Stato funzionale e nutrizionale
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino a: 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (con rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (con placebo o rame).
|
Indice di fragilità epatica basato sulla forza di presa, sulle alzate dalla sedia e sull'equilibrio
|
Dal momento della randomizzazione fino a: 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (con rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, seguito da un altro periodo di intervento di 6 settimane (con placebo o rame).
|
|
Stato funzionale e nutrizionale
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino a: 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, e poi da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
piega cutanea del tricipite in centimetri
|
Dal momento della randomizzazione fino a: 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, e poi da un altro periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
|
Stato funzionale e nutrizionale
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, a cui segue un ulteriore periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
Circonferenza del braccio in centimetri
|
Dal momento della randomizzazione fino a 1) fine delle 6 settimane; 2) fine delle 9 settimane; 3) fine delle 15 settimane. Le prime 6 settimane costituiscono il periodo di intervento 1 (rame o placebo), seguite da un periodo di washout di 3 settimane, a cui segue un ulteriore periodo di intervento di 6 settimane (placebo o rame).
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Lei Yu, MD, University of Washington
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Uauy R, Olivares M, Gonzalez M. Essentiality of copper in humans. Am J Clin Nutr. 1998 May;67(5 Suppl):952S-959S. doi: 10.1093/ajcn/67.5.952S.
- Dhanda A, Atkinson S, Vergis N, Enki D, Fisher A, Clough R, Cramp M, Thursz M. Trace element deficiency is highly prevalent and associated with infection and mortality in patients with alcoholic hepatitis. Aliment Pharmacol Ther. 2020 Aug;52(3):537-544. doi: 10.1111/apt.15880. Epub 2020 Jun 23.
- Yu L, Liou IW, Biggins SW, Yeh M, Jalikis F, Chan LN, Burkhead J. Copper Deficiency in Liver Diseases: A Case Series and Pathophysiological Considerations. Hepatol Commun. 2019 Jun 26;3(8):1159-1165. doi: 10.1002/hep4.1393. eCollection 2019 Aug.
- Yu L, Yousuf S, Yousuf S, Yeh J, Biggins SW, Morishima C, Shyu I, O'Shea-Stone G, Eilers B, Waldum A, Copie V, Burkhead J. Copper deficiency is an independent risk factor for mortality in patients with advanced liver disease. Hepatol Commun. 2023 Feb 20;7(3):e0076. doi: 10.1097/HC9.0000000000000076. eCollection 2023 Mar 1.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Inizio studio
Completamento primario (Stimato)
Completamento primario
Completamento dello studio (Stimato)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- STUDY00023686
- 1R01DK142802-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .