BAL/BOT/agenT-797 in CRC pMMR con metastasi epatiche
Uno Studio di Fase II a Braccio Singolo che Valuta la Combinazione di Balstilimab più Botensilimab con AgenT-797 in Pazienti Precedentemente Trattati con CRC Metastatico pMMR con Metastasi Epatiche
L'obiettivo di questo studio clinico è stabilire se la combinazione di balstilimab, botensilimab e agenT-797 è sicura ed efficace nel trattamento di adulti con carcinoma colorettale metastatico precedentemente trattato, microsatellite stabile (pMMR) e diffuso al fegato.
Le domande principali a cui intende rispondere sono:
- Quale proporzione di partecipanti presenta una riduzione del tumore (tasso di risposta obiettiva) in base alle valutazioni per immagini?
- Quali effetti collaterali si verificano con questa combinazione, incluse le reazioni immuno-mediate e citochiniche?
Tutti i partecipanti a questo studio riceveranno la combinazione di trattamenti. Non esiste un gruppo di confronto.
I partecipanti:
- Riceveranno balstilimab, botensilimab e agenT-797 in cicli ripetuti di 42 giorni
- Verranno sottoposti a scansioni per immagini (come TAC o risonanza magnetica) per valutare la risposta del tumore
- Forniranno campioni di sangue per monitorare la sicurezza e valutare i biomarcatori
- Forniranno campioni di tessuto tumorale per la ricerca
- Saranno monitorati per gli effetti collaterali durante tutto lo studio
- Parteciperanno a visite di follow-up per valutare la sopravvivenza dopo il completamento del trattamento
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio clinico di fase II, a braccio singolo, sponsorizzato dallo sperimentatore, volto a valutare la sicurezza e l'efficacia della combinazione di balstilimab (anti-PD-1), botensilimab (anti-CTLA-4 potenziato con Fc) e agenT-797 (terapia cellulare allogenica con linfociti T invarianti natural killer [iNKT]) in pazienti con carcinoma colorettale metastatico stabile ai microsatelliti (pMMR) precedentemente trattato e con metastasi epatiche.
I pazienti con carcinoma colorettale metastatico pMMR/MSS traggono benefici limitati dagli approcci immunoterapici attualmente disponibili. Il microambiente tumorale epatico è associato a tolleranza immunitaria e resistenza al blocco dei checkpoint. Questo studio è progettato per valutare se la combinazione della doppia inibizione dei checkpoint con la terapia cellulare possa potenziare le risposte immunitarie antitumorali e migliorare gli esiti clinici in questa popolazione.
L'obiettivo primario dello studio è valutare il tasso di risposta obiettiva (ORR) secondo i criteri RECIST v1.1. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della sicurezza e della tollerabilità, della durata della risposta (DOR), della sopravvivenza libera da progressione (PFS) e della sopravvivenza globale (OS). Gli obiettivi esplorativi includono la valutazione di biomarcatori come il DNA tumorale circolante (ctDNA), i marcatori tumorali e i correlati immunologici.
I partecipanti riceveranno il trattamento combinato in cicli di 42 giorni fino a un massimo di nove cicli, o fino a progressione della malattia, tossicità inaccettabile, ritiro del consenso o decisione dello sperimentatore. Balstilimab e botensilimab saranno somministrati in combinazione con agenT-797 secondo il protocollo dello studio.
Le valutazioni tumorali saranno eseguite mediante TC o RM a intervalli regolari per valutare la risposta secondo i criteri RECIST v1.1. La sicurezza sarà monitorata durante tutto lo studio attraverso la valutazione degli eventi avversi, degli esami di laboratorio e delle visite cliniche, con particolare attenzione alle tossicità immuno-mediate e correlate alle citochine.
Saranno raccolti campioni di sangue per il monitoraggio della sicurezza e le analisi esplorative dei biomarcatori, inclusi ctDNA e profilassi immunitaria. Il tessuto tumorale d'archivio sarà raccolto quando disponibile e potranno essere ottenute biopsie durante lo studio per supportare la ricerca correlativa.
Al completamento del trattamento in studio, i partecipanti saranno sottoposti a un periodo di follow-up di sicurezza e saranno seguiti per la sopravvivenza a intervalli regolari.
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Reclutamento
- Scripps Clinic Torrey Pines
-
Contatto:
- Darren Sigal Principal Investigator, MD
- Numero di telefono: 858-554-8788
- Email: CRSLeadership@scrippshealth.org
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:<\/p>
- Adulti di età >18 anni con carcinoma colorettale metastatico confermato istologicamente con metastasi epatiche, inclusa evidenza di malattia epatica attiva se precedentemente trattati localmente<\/li>
- Almeno una lesione misurabile secondo RECIST v1.1, con >1 lesione target nel fegato<\/li>
- Tumore confermato come microsatellite stabile (MSS)\/riparazione dei mismatch efficiente (pMMR)<\/li>
- Ricevuta >1 linea precedente di terapia sistemica includente fluorouracile, oxaliplatino e irinotecan (non necessariamente in combinazione), e precedente inibitore dell'EGFR o bevacizumab se idonei, salvo controindicazioni<\/li>
- Performance status ECOG 0-1 e aspettativa di vita >12 settimane<\/li>
Adeguata funzionalità d'organo e midollare:<\/p>
- ANC >1,5 × 10⁹\/L<\/li>
- Piastrine >100 × 10⁹\/L<\/li>
- Emoglobina >8 g\/dL<\/li>
- AST\/ALT >2,5 × ULN<\/li>
- Bilirubina totale >1,5 × ULN<\/li>
- Clearance della creatinina >30 mL\/min<\/li>
- Albumina >3 g\/dL<\/li>
- PT\/PTT >1,5 × ULN<\/li><\/ul><\/li>
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto<\/li>
- Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile<\/li>
- Accordo all'uso di una contraccezione efficace durante la partecipazione allo studio<\/li><\/ul>
Criteri di esclusione:<\/p>
- Tumore dMMR\/MSI-alto<\/li>
- Trattamento precedente con inibitori di PD-1, PD-L1, CTLA-4 o altri agenti immunoterapici<\/li>
- Evidenza di ostruzione intestinale, ostruzione imminente o ostruzione recente (entro 3 mesi)<\/li>
- Ascite refrattaria che richiede paracentesi frequente o recente aumento dei diuretici<\/li>
- Malattia cardiovascolare clinicamente significativa (es. recente infarto miocardico o ictus, angina instabile, insufficienza cardiaca NYHA classe >III, aritmie incontrollate) o QTc >480 ms<\/li>
- Metastasi cerebrali attive o non trattate o malattia leptomeningea<\/li>
- Tumore maligno concomitante che richiede trattamento o attivo entro 2 anni (con eccezioni specificate dal protocollo)<\/li>
Ricezione di precedente terapia antitumorale entro i periodi di washout definiti dal protocollo, inclusi:<\/p>
- Terapia citotossica, mirata o altra terapia sperimentale entro 3 settimane.<\/li>
- Anticorpi monoclonali, coniugati anticorpo-farmaco, radioimmunoconiugati o terapie simili entro 4 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia più breve.<\/li>
- Piccole molecole\/inibitori della tirosin-chinasi entro 2 settimane o meno di 5 emivite circolanti del farmaco sperimentale.<\/li><\/ul><\/li>
- Ipersensibilità nota ai farmaci in studio o ai loro eccipienti<\/li>
- Anamnesi di o malattia polmonare interstiziale attiva o polmonite che richieda steroidi sistemici<\/li>
- Precedente trapianto allogenico (organo, staminali o midollo osseo)<\/li>
- Malattia autoimmune attiva o recente che richieda trattamento sistemico<\/li>
- Necessità di corticosteroidi sistemici (>10 mg equivalenti di prednisone) o altra terapia immunosoppressiva entro finestre definite<\/li>
- Infezione attiva, inclusi HIV, HTLV, HBV, HCV o altre infezioni che richiedono terapia sistemica<\/li>
- Infezione recente da SARS-CoV-2 entro il periodo di tempo definito dal protocollo<\/li>
- Ipertensione non controllata, proteinuria significativa (UPCR >1 g\/g) o altre condizioni mediche clinicamente significative non controllate<\/li>
- Ferite non guarite, sanguinamento attivo o disfunzione tiroidea non controllata<\/li>
- Disturbi psichiatrici o da uso di sostanze che possano interferire con la partecipazione allo studio<\/li>
- Ricezione di vaccini vivi o attenuati entro 30 giorni prima del trattamento e durante la partecipazione allo studio<\/li>
- Donne in gravidanza o in allattamento, o che pianificano una gravidanza durante lo studio<\/li><\/ul>
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Braccio di trattamento
balstilimab (BAL) + botensilimab (BOT) + agenT-797
|
Somministrato a una dose fissa di 240 mg per via endovenosa (IV) nei giorni 1, 15, 29 di ogni ciclo di 42 giorni, per un massimo di 9 cicli.
Altri nomi:
Somministrato a dose fissa di 75 mg EV il Giorno 1 dei Cicli da 1 a 4. In caso di tossicità definita dal protocollo, la dose può essere ridotta a 50 mg EV secondo i criteri definiti dal protocollo.
Altri nomi:
Somministrato alla dose di 1,4 x 10^7 cellule/kg EV il Giorno 1 del Ciclo 1 e il Giorno 15 del Ciclo 2.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino alla prima progressione documentata della malattia o alla fine del trattamento in studio (fino a circa 12 mesi).
|
ORR, definito come la proporzione di partecipanti la cui migliore risposta complessiva (BOR) è una Risposta Completa (CR) o una Risposta Parziale (PR) secondo RECIST v1.1.
|
Dall'arruolamento fino alla prima progressione documentata della malattia o alla fine del trattamento in studio (fino a circa 12 mesi).
|
Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso di risposta globale nelle metastasi epatiche (ORLM)
Lasso di tempo: Dal reclutamento fino alla prima progressione documentata della malattia o alla fine del trattamento in studio (fino a circa 12 mesi).
|
ORML, definito come la proporzione di partecipanti la cui migliore risposta globale (BOR) nelle lesioni target epatiche è Risposta Completa (CR-Fegato) o Risposta Parziale (PR-Fegato) secondo RECIST v1.1.
|
Dal reclutamento fino alla prima progressione documentata della malattia o alla fine del trattamento in studio (fino a circa 12 mesi).
|
|
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 6 mesi (PFS6)
Lasso di tempo: A 6 mesi dall'arruolamento
|
Proporzione di partecipanti vivi e liberi da progressione a 6 mesi
|
A 6 mesi dall'arruolamento
|
|
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 12 mesi (PFS12)
Lasso di tempo: A 12 mesi dall'arruolamento
|
Proporzione di partecipanti vivi e liberi da progressione a 12 mesi
|
A 12 mesi dall'arruolamento
|
|
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento fino al decesso per qualsiasi causa
|
Definito come l'intervallo di tempo dalla data di arruolamento alla morte per qualsiasi causa.
|
Dal momento dell'arruolamento fino al decesso per qualsiasi causa
|
|
Tempo per la Risposta del Tumore (TTR)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento fino alla prima risposta documentata completa (CR) o parziale (PR) secondo RECIST v1.1 (fino a circa 12 mesi).
|
Definito come l'intervallo di tempo dalla data di arruolamento alla data della prima CR o PR documentata secondo RECIST v1.1.
|
Dal momento dell'arruolamento fino alla prima risposta documentata completa (CR) o parziale (PR) secondo RECIST v1.1 (fino a circa 12 mesi).
|
|
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Dal giorno del primo CR o PR documentato secondo RECIST v1.1 fino al giorno della progressione della malattia o decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifica per primo (fino a circa 12 mesi).
|
Definito come l'intervallo di tempo dalla data della prima RC o RP documentata alla data più precoce di progressione tumorale documentata o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
|
Dal giorno del primo CR o PR documentato secondo RECIST v1.1 fino al giorno della progressione della malattia o decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifica per primo (fino a circa 12 mesi).
|
|
Risposta biochimica (CEA e/o CA 19-9)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino al completamento delle valutazioni dei biomarcatori (fino a circa 12 mesi).
|
Definito come riduzione ≥ 50% rispetto al basale dei livelli sierici di CEA e/o CA 19-9.
|
Dall'arruolamento fino al completamento delle valutazioni dei biomarcatori (fino a circa 12 mesi).
|
Altre misure di risultato
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Changes in circulating tumor DNA (ctDNA) al basale durante il trattamento in studio in risponditori e non risponditori, secondo RECIST1.1.
Lasso di tempo: Dal basale fino alle valutazioni del ctDNA post-basale fino al termine del trattamento (circa 12 mesi).
|
Variazione assoluta e percentuale rispetto al basale dei livelli di ctDNA alle valutazioni programmate post-basale (Ciclo 3/Giorno 1, Ciclo 5/Giorno 1 e Fine del Trattamento).
|
Dal basale fino alle valutazioni del ctDNA post-basale fino al termine del trattamento (circa 12 mesi).
|
|
Immunofenotipizzazione e Profilazione Immunitaria del Sangue Periferico e del Microambiente Tumorale (TME)
Lasso di tempo: Dal basale attraverso le valutazioni longitudinali del profilo immunitario durante il trattamento in studio e al termine del trattamento (fino a circa 12 mesi).
|
Dal basale attraverso le valutazioni longitudinali del profilo immunitario durante il trattamento in studio e al termine del trattamento (fino a circa 12 mesi).
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Guinney J, Dienstmann R, Wang X, de Reynies A, Schlicker A, Soneson C, Marisa L, Roepman P, Nyamundanda G, Angelino P, Bot BM, Morris JS, Simon IM, Gerster S, Fessler E, De Sousa E Melo F, Missiaglia E, Ramay H, Barras D, Homicsko K, Maru D, Manyam GC, Broom B, Boige V, Perez-Villamil B, Laderas T, Salazar R, Gray JW, Hanahan D, Tabernero J, Bernards R, Friend SH, Laurent-Puig P, Medema JP, Sadanandam A, Wessels L, Delorenzi M, Kopetz S, Vermeulen L, Tejpar S. The consensus molecular subtypes of colorectal cancer. Nat Med. 2015 Nov;21(11):1350-6. doi: 10.1038/nm.3967. Epub 2015 Oct 12.
- Mayer RJ, Van Cutsem E, Falcone A, Yoshino T, Garcia-Carbonero R, Mizunuma N, Yamazaki K, Shimada Y, Tabernero J, Komatsu Y, Sobrero A, Boucher E, Peeters M, Tran B, Lenz HJ, Zaniboni A, Hochster H, Cleary JM, Prenen H, Benedetti F, Mizuguchi H, Makris L, Ito M, Ohtsu A; RECOURSE Study Group. Randomized trial of TAS-102 for refractory metastatic colorectal cancer. N Engl J Med. 2015 May 14;372(20):1909-19. doi: 10.1056/NEJMoa1414325.
- Le DT, Durham JN, Smith KN, Wang H, Bartlett BR, Aulakh LK, Lu S, Kemberling H, Wilt C, Luber BS, Wong F, Azad NS, Rucki AA, Laheru D, Donehower R, Zaheer A, Fisher GA, Crocenzi TS, Lee JJ, Greten TF, Duffy AG, Ciombor KK, Eyring AD, Lam BH, Joe A, Kang SP, Holdhoff M, Danilova L, Cope L, Meyer C, Zhou S, Goldberg RM, Armstrong DK, Bever KM, Fader AN, Taube J, Housseau F, Spetzler D, Xiao N, Pardoll DM, Papadopoulos N, Kinzler KW, Eshleman JR, Vogelstein B, Anders RA, Diaz LA Jr. Mismatch repair deficiency predicts response of solid tumors to PD-1 blockade. Science. 2017 Jul 28;357(6349):409-413. doi: 10.1126/science.aan6733. Epub 2017 Jun 8.
- Parekh VV, Lalani S, Kim S, Halder R, Azuma M, Yagita H, Kumar V, Wu L, Kaer LV. PD-1/PD-L blockade prevents anergy induction and enhances the anti-tumor activities of glycolipid-activated invariant NKT cells. J Immunol. 2009 Mar 1;182(5):2816-26. doi: 10.4049/jimmunol.0803648.
- Andre T, Elez E, Lenz HJ, Jensen LH, Touchefeu Y, Van Cutsem E, Garcia-Carbonero R, Tougeron D, Mendez GA, Schenker M, de la Fouchardiere C, Limon ML, Yoshino T, Li J, Manzano Mozo JL, Dahan L, Tortora G, Chalabi M, Goekkurt E, Braghiroli MI, Joshi R, Cil T, Aubin F, Cela E, Chen T, Lei M, Jin L, Blum SI, Lonardi S. Nivolumab plus ipilimumab versus nivolumab in microsatellite instability-high metastatic colorectal cancer (CheckMate 8HW): a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2025 Feb 1;405(10476):383-395. doi: 10.1016/S0140-6736(24)02848-4. Epub 2025 Jan 25.
- Liu Y, Wang G, Chai D, Dang Y, Zheng J, Li H. iNKT: A new avenue for CAR-based cancer immunotherapy. Transl Oncol. 2022 Mar;17:101342. doi: 10.1016/j.tranon.2022.101342. Epub 2022 Jan 18.
- Chen C, Wang Z, Ding Y, Qin Y. Tumor microenvironment-mediated immune evasion in hepatocellular carcinoma. Front Immunol. 2023 Feb 10;14:1133308. doi: 10.3389/fimmu.2023.1133308. eCollection 2023.
- Bullock AJ, Schlechter BL, Fakih MG, Tsimberidou AM, Grossman JE, Gordon MS, Wilky BA, Pimentel A, Mahadevan D, Balmanoukian AS, Sanborn RE, Schwartz GK, Abou-Alfa GK, Segal NH, Bockorny B, Moser JC, Sharma S, Patel JM, Wu W, Chand D, Rosenthal K, Mednick G, Delepine C, Curiel TJ, Stebbing J, Lenz HJ, O'Day SJ, El-Khoueiry AB. Botensilimab plus balstilimab in relapsed/refractory microsatellite stable metastatic colorectal cancer: a phase 1 trial. Nat Med. 2024 Sep;30(9):2558-2567. doi: 10.1038/s41591-024-03083-7. Epub 2024 Jun 13.
- Overman MJ, Lonardi S, Leone F, et al. Nivolumab in patients with DNA mismatch repair deficient/microsatellite instability high metastatic colorectal cancer: Update from CheckMate 142. Journal of Clinical Oncology. 2017;35(4_suppl):519-519. doi:10.1200/JCO.2017.35.4_suppl.519
- Siegel RL, Kratzer TB, Wagle NS, Sung H, Jemal A. Cancer statistics, 2026. CA Cancer J Clin. 2026 Jan-Feb;76(1):e70043. doi: 10.3322/caac.70043.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Stimato)
Completamento primario
Completamento dello studio (Stimato)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- SC-CRC-IST-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .