Doxorubicina liposomiale nel trattamento di bambini con tumori solidi refrattari

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia-- Tumore solido istologicamente confermato, incluso ma non limitato a: Rabdomiosarcoma e altri sarcomi dei tessuti molli Tumori della famiglia di Ewing Osteosarcoma Neuroblastoma Tumore di Wilms Tumori epatici Tumori delle cellule germinali Tumori cerebrali primitivi La conferma istologica per gliomi del tronco encefalico può essere omessa Refrattarietà a trattamento standard e nessuna terapia curativa disponibile Malattia misurabile o valutabile Evidenza di malattia progressiva con precedente chemioterapia o radioterapia o malattia persistente dopo precedente intervento chirurgico --Terapia precedente/concorrente-- Terapia biologica: almeno 1 settimana da precedenti fattori stimolanti le colonie (ad es. filgrastim (G-CSF), sargramostim (GM-CSF) o epoetina alfa) Almeno 4 mesi dal precedente trapianto di midollo osseo Nessuna immunoterapia antitumorale concomitante Chemioterapia: vedere Caratteristiche della malattia Almeno 3 settimane dalla precedente chemioterapia (4 settimane per le nitrosouree) e recuperati Precedenti antracicline come terapia adiuvante di prima linea consentite a condizione che: Nessuna ricaduta durante la terapia Almeno 6 mesi dall'ultima dose La dose cumulativa non è superiore a 400 mg/m2 per i pazienti che hanno ricevuto la somministrazione in bolo senza un cardioprotettore concomitante (ad es. irradiazione cardiaca e non superiore a 450 mg/m2 per i pazienti che hanno ricevuto infusione continua o somministrazione con un cardioprotettore concomitante e non hanno ricevuto irradiazione cardiaca Nessun'altra chemioterapia antitumorale concomitante Terapia endocrina: corticosteroidi concomitanti per l'edema associato a tumore cerebrale consentiti (devono essere in dose stabile o decrescente per almeno 1 settimana prima dello studio) Radioterapia: vedere Caratteristiche della malattia Almeno 4 settimane dalla precedente radioterapia e recupero Non più di 1.500 cGy della precedente radioterapia cardiaca Nessuna precedente radioterapia estesa (ad es. o radiazioni a più della metà del bacino) Nessuna radioterapia antitumorale concomitante Chirurgia: vedi Caratteristiche della malattia Altro: nessun altro agente sperimentale antitumorale concomitante Nessun altro farmaco concomitante con formulazioni liposomiali di alcun farmaco (ad esempio, amfotericina B liposomiale) --Caratteristiche del paziente-- Età: 21 e inferiore Performance status: ECOG 0-2 Aspettativa di vita: almeno 2 mesi Ematopoietico: conta assoluta dei granulociti superiore a 1.500/mm3 Emoglobina superiore a 8 g/dL Conta piastrinica superiore a 100.000/mm3 Epatico: bilirubina normale SGPT non superiore a 2 volte il limite superiore della norma Nessuna disfunzione epatica significativa Renale: creatinina normale O clearance della creatinina almeno 60 mL/min Cardiovascolare: frazione di eiezione cardiaca almeno del 45% su MUGA (pazienti del National Cancer Institute) O frazione di accorciamento almeno del 28% sull'ecocardiogramma (Pazienti del National Cancer Institute) Pazienti dell'ospedale di Filadelfia) Nessuna disfunzione cardiaca significativa o preesistente (ad es. aritmia cardiaca ricorrente o persistente o una frazione di eiezione inferiore al limite inferiore del normale su MUGA o ecocardiogramma) Polmonare: nessuna disfunzione polmonare significativa Altro: nessuna gravidanza o allattamento Test di gravidanza negativo Fertile i pazienti devono usare una contraccezione efficace Nessuna malattia sistemica non correlata clinicamente significativa (ad es. infezioni gravi o disfunzione d'organo) Nessuna allergia alla doxorubicina o ad altre antracicline, uova, prodotti a base di uova o altre formulazioni di farmaci liposomiali