Liposomalna doksorubicyna w leczeniu dzieci z opornymi na leczenie guzami litymi

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby-- Histologicznie potwierdzony guz lity, w tym między innymi: Mięsak prążkowanokomórkowy i inne mięsaki tkanek miękkich Guzy z rodziny Ewinga Kostniakomięsak Nerwiak niedojrzały Guz Wilmsa Guzy wątroby Nowotwory rozrodcze Pierwotne guzy mózgu Potwierdzenie histologiczne glejaka pnia mózgu można pominąć Oporny na Standardowe leczenie i brak terapii leczniczej Wymierna lub możliwa do oceny choroba Dowody na progresję choroby po wcześniejszej chemioterapii lub radioterapii lub uporczywą chorobę po wcześniejszej operacji -- Wcześniejsza/jednoczesna terapia -- Terapia biologiczna: co najmniej 1 tydzień od wcześniejszych czynników stymulujących kolonie (np. filgrastym (G-CSF), sargramostim (GM-CSF) lub epoetyna alfa) Co najmniej 4 miesiące od wcześniejszego przeszczepu szpiku kostnego Bez jednoczesnej immunoterapii przeciwnowotworowej Chemioterapia: patrz Charakterystyka choroby Co najmniej 3 tygodnie od wcześniejszej chemioterapii (4 tygodnie dla nitrozomoczników) i wyzdrowienie Dozwolone wcześniejsze antracykliny jako uzupełniająca terapia pierwszego rzutu, pod warunkiem: braku nawrotu w trakcie leczenia co najmniej 6 miesięcy od podania ostatniej dawki dawka skumulowana nie przekracza 400 mg/m2 u pacjentów, którzy otrzymywali bolus bez jednoczesnego stosowania środka kardioprotekcyjnego (np. deksrazoksanu) lub otrzymywali napromienianie serca i nie więcej niż 450 mg/m2 u pacjentów, którzy otrzymywali ciągły wlew lub jednocześnie z lekiem kardioprotekcyjnym i nie byli poddawani napromienianiu serca. Żadna inna chemioterapia przeciwnowotworowa nie była stosowana jednocześnie. stabilna lub zmniejszająca się dawka przez co najmniej 1 tydzień przed badaniem) Radioterapia: patrz Charakterystyka choroby Co najmniej 4 tygodnie od poprzedniej radioterapii i powrót do zdrowia Nie więcej niż 1500 cGy wcześniejszej radioterapii serca Brak wcześniejszej rozległej radioterapii (np. lub naświetlanie więcej niż połowy miednicy) Brak jednoczesnej radioterapii przeciwnowotworowej Operacja: patrz Charakterystyka choroby Inne: Brak innych badanych leków przeciwnowotworowych jednocześnie Brak innych liposomalnych preparatów dowolnego leku (np. liposomalna amfoterycyna B) -- Charakterystyka pacjenta -- Wiek: 21 i mniej Stan sprawności: ECOG 0-2 Oczekiwana długość życia: co najmniej 2 miesiące Hematopoetyczny: Bezwzględna liczba granulocytów powyżej 1500/mm3 Hemoglobina powyżej 8 g/dL Liczba płytek krwi powyżej 100 000/mm3 Wątroba: Bilirubina w normie SGPT nie większy niż 2 razy górna granica normy Brak istotnej dysfunkcji wątroby Nerki: Norma kreatyniny LUB Klirens kreatyniny co najmniej 60 ml/min Pacjenci szpitala w Filadelfii) Brak istotnej lub istniejącej wcześniej dysfunkcji serca (np. nawracające lub utrzymujące się zaburzenia rytmu serca lub frakcja wyrzutowa poniżej dolnej granicy normy w MUGA lub echokardiogramie) Płuc: Brak istotnej dysfunkcji płuc Inne: Brak ciąży lub karmienia piersią Negatywny test ciążowy Płodność Pacjenci muszą stosować skuteczną antykoncepcję Brak klinicznie istotnych niepowiązanych chorób ogólnoustrojowych (np. poważnych infekcji lub dysfunkcji narządów) Brak alergii na doksorubicynę lub inne antracykliny, jaja, produkty jajeczne lub inne liposomalne preparaty leków