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Pentossifillina nella distrofia muscolare di Duchenne

26 ottobre 2011 aggiornato da: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Uno studio pilota in aperto sulla pentossifillina nella distrofia muscolare di Duchenne naive agli steroidi

In questo studio, l'obiettivo principale sarà quello di stimare l'entità e la variabilità del cambiamento di forza nel tempo che ci si può aspettare per i soggetti sottoposti al trattamento in studio. Questa stima dell'effetto ci consentirà di sviluppare un rigoroso piano statistico nel futuro studio randomizzato. La specifica tecnica di stima da applicare utilizzerà un modello di effetti casuali lineari per stimare la variazione media della forza durante il periodo iniziale di 3 mesi e quindi durante il periodo di trattamento di dodici mesi, tenendo conto delle misure del test muscolare quantitativo (QMT) per ciascun soggetto. Tenendo conto della correlazione tra misure ripetute di ciascun soggetto utilizzando un modello a effetti casuali, si otterrà una stima imparziale della variabilità per la variazione media della forza della popolazione. Utilizzeremo un'analisi dei dati pre e post trattamento per fornire una migliore stima dell'effetto del trattamento. Ad esempio, la differenza nelle tendenze QMT prima e dopo il trattamento fornirebbe una misura diretta dell'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia progressiva del muscolo scheletrico causata dall'assenza di distrofina a causa di una mutazione genetica nel gene della distrofina legata all'X. L'assenza di distrofina si traduce in una fragile membrana muscolare che permette una permeabilità anomala agli elettroliti, in particolare al Ca++. L'aumento del calcio intracellulare innesca una cascata patologica di eventi che alla fine si traduce in necrosi e fibrosi muscolare, che impedisce la normale rigenerazione muscolare. La maggiore conoscenza della fisiopatologia della DMD apre l'opportunità per il trattamento farmacologico, con lo scopo di alterare il processo patologico e/o invertire la degenerazione muscolare.

Questo studio di ricerca richiede che abbia la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e che il soggetto abbia un'età compresa tra 4 e 7 anni. Ci aspettiamo che 5 bambini prendano parte a questo studio presso il Children's Hospital e altri 10 bambini partecipino ad altri ospedali in tutto il mondo.

Ci saranno due (2) visite di screening per aiutare a decidere se sarai in grado di partecipare allo studio. Alla seconda visita di screening, ci sarà un esame del sangue (circa 13 cucchiai di sangue) e un elettrocardiogramma. Una volta che i medici dello studio decidono l'idoneità a partecipare allo studio, il soggetto tornerà una volta al mese per tre mesi per sottoporsi a test di forza. Dopo tre mesi, il soggetto inizierà a prendere la pentossifillina e farà una risonanza magnetica (farai un test chiamato risonanza magnetica per guardare dentro i muscoli delle gambe). Questo continuerà per 12 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
        • Texas Scottish Rite Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio
  2. Età da 4 a 7 anni
  3. Ambulante in autonomia. I soggetti possono usare una sedia a rotelle occasionalmente, ma solo per lunghe distanze

  4. Diagnosi di DMD confermata da almeno uno dei seguenti:

    • Immunofluorescenza della distrofina e/o immunoblot che mostrano un deficit completo di distrofina e un quadro clinico coerente con la tipica DMD OR
    • Test di delezione genica positivo (mancano uno o più esoni) nel dominio del bastoncello centrale (esoni 25-60) della distrofina, dove il frame di lettura può essere previsto come "out-of-frame",
    • e quadro clinico coerente con la tipica DMD.
    • Sequenziamento completo del gene della distrofina che mostra un'alterazione (mutazione puntiforme, duplicazione o altra mutazione risultante in una mutazione del codone di stop) che può essere sicuramente associata alla DMD, con un quadro clinico tipico della DMD.
  5. Storia familiare positiva di DMD confermata da uno dei criteri sopra elencati in un fratello o zio materno e quadro clinico tipico della DMD.
  6. Glucocorticosteroidi - naïve (cioè non è stato trattato con prednisone o Deflazacort entro 1 anno prima dell'inizio dello studio)
  7. Non ha partecipato ad altri protocolli di ricerca terapeutica negli ultimi 6 mesi.
  8. Evidenza di debolezza muscolare mediante punteggio MRC o valutazione funzionale clinica
  9. Capacità di fornire un punteggio del bicipite QMT ripetuto riproducibile del braccio destro o sinistro entro il 15% del primo punteggio di valutazione.

Criteri di esclusione:

  1. Portatore sintomatico di DMD
  2. Uso di qualsiasi farmaco, integratore alimentare o erba per il trattamento della DMD negli ultimi 3 mesi.
  3. Cardiomiopatia sintomatica o aritmie ventricolari
  4. Anamnesi di malattia concomitante significativa, compromissione della capacità di coagulazione del sangue (come evidenziato dall'aumento di PT/PTT o tempo di sanguinamento oltre il limite superiore della norma (ULN)), recente emorragia cerebrale o retinica, diatesi emorragica, ulcera gastrica, ipotensione o significativa compromissione della funzione renale o epatica (definita rispettivamente come creatinina sierica e GGT, maggiore di 1,5 volte il limite superiore normale per età e sesso).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Soluzione
A tutti i partecipanti iscritti è stata somministrata pentossifillina in questo protocollo pilota.
Droga: Pentossifillina
Dosaggio di pentossifillina: 20 mg/Kg/die in una soluzione da 20 mg/ml. Dose massima di 1200 mg/giorno. Dosaggio diviso in due parti uguali prese mattina e sera con il cibo.
Altri nomi:
  • Fornitore: Farmacia di Frank, Ocala, Florida. 34474.
  • Prodotto: pentossifillina BP
  • Numero CAS: 5/6/6493
  • Peso della formula: 278,35
  • Formula chimica: C13H18N4O3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure QMT
Lasso di tempo: Ogni visita di studio
Il test muscolare quantitativo (QMT) è una tecnica utilizzata per valutare la forza muscolare. Le misurazioni della forza vengono raccolte utilizzando una cella di carico durante l'esecuzione di una massima contrazione isometrica volontaria. Questa configurazione è in grado di misurare variazioni di forza di 0,25 libbre che fornisce una misurazione accurata e sensibile della forza muscolare. QMT viene eseguito da un fisioterapista CINRG.
Ogni visita di studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del test muscolare manuale (MMT) a 12 mesi
Lasso di tempo: Ogni visita di studio
Il test muscolare manuale (MMT), classificato secondo la scala modificata del Medical Research Council (MRC), è un test della forza muscolare di un partecipante o della capacità del muscolo di muovere una parte del corpo contro resistenza. Un fisioterapista CINRG eseguirà il test MMT con ciascun partecipante.
Ogni visita di studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Investigatori

  • Cattedra di studio: Diana Escolar, MD, Children's National Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2002

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2006

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 gennaio 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2005

Primo Inserito (Stima)

31 gennaio 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 ottobre 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 ottobre 2011

Ultimo verificato

1 ottobre 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CNMC0302

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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