Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pentoxifyllin ved Duchennes muskeldystrofi

26. oktober 2011 opdateret af: Cooperative International Neuromuscular Research Group

En åben-label pilotundersøgelse af pentoxifyllin i steroid-naiv Duchenne muskeldystrofi

I denne undersøgelse vil det primære formål være at estimere størrelsen og variabiliteten af ​​styrkeændringer over tid, som kan forventes for forsøgspersoner i undersøgelsesbehandlingen. Dette estimat af effekt vil give os mulighed for at udvikle en stringent statistisk plan i den fremtidige randomiserede undersøgelse. Den specifikke estimeringsteknik, der skal anvendes, vil bruge en lineær tilfældig effektmodel til at estimere den gennemsnitlige styrkeændring i løbet af den 3-måneders indledningsperiode og derefter i løbet af den 12-måneders behandlingsperiode, under hensyntagen til de kvantitative muskeltestnings (QMT) mål for hvert emne. At tage højde for sammenhængen mellem gentagne mål fra hvert emne ved at bruge en tilfældig effektmodel vil give et upartisk estimat af variabiliteten for den gennemsnitlige ændring i styrke i befolkningen. Vi vil bruge en analyse af data før og efter behandling til at give et bedste skøn over behandlingseffekten. For eksempel ville forskellen i QMT-tendenser før og efter behandling give et ligetil mål for effektivitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en progressiv sygdom i skeletmuskulatur forårsaget af fravær af dystrofin på grund af en genetisk mutation i det x-bundne dystrofingen. Fraværet af dystrofin resulterer i en skrøbelig muskelmembran, der tillader en unormal permeabilitet for elektrolytter, især Ca++. Stigningen i intracellulært calcium udløser en patologisk kaskade af hændelser, der i sidste ende resulterer i muskelnekrose og fibrose, hvilket hæmmer normal muskelregenerering. Den øgede viden om DMDs patofysiologi åbner mulighed for farmakologisk behandling, med det formål at ændre sygdomsprocessen og eller vende muskeldegenerationen.

Dette forskningsstudie kræver, at man har Duchenne muskeldystrofi (DMD), og at forsøgspersonen er mellem 4 og 7 år gammel. Vi forventer, at 5 børn deltager i denne undersøgelse på børnehospitalet, og at 10 andre børn deltager på andre hospitaler verden over.

Der vil være to (2) screeningsbesøg for at hjælpe med at beslutte, om du vil være i stand til at deltage i undersøgelsen. Ved det andet screeningsbesøg vil der være en blodprøve (ca. 13 spiseskefulde blod) og et EKG. Når undersøgelsens læger beslutter sig for at være med i undersøgelsen, vil forsøgspersonen vende tilbage en gang om måneden i tre måneder for at få testet sin styrke. Efter tre måneder vil forsøgspersonen begynde at tage pentoxifyllin og have en MR (du vil få en test kaldet en MR for at se inde i musklerne i dine ben). Dette vil fortsætte i 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
        • Texas Scottish Rite Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Han
  2. Alder 4 til 7 år
  3. Ambulant selvstændigt. Forsøgspersoner må bruge kørestol lejlighedsvis, men kun over lange afstande

  4. Diagnose af DMD bekræftet af mindst én af følgende:

    • Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunblot, der viser fuldstændig dystrofinmangel og klinisk billede i overensstemmelse med typisk DMD OR
    • Gendeletionstest positiv (mangler en eller flere exoner) i det centrale stav-domæne (exon 25-60) af dystrofin, hvor læserammen kan forudsiges som 'uden for rammen',
    • og klinisk billede i overensstemmelse med typisk DMD.
    • Fuldstændig dystrofin-gensekventering, der viser en ændring (punktmutation, duplikation eller anden mutation, der resulterer i en stopkodonmutation), som definitivt kan associeres med DMD, med et typisk klinisk billede af DMD.
  5. Positiv familiehistorie med DMD bekræftet af et af kriterierne nævnt ovenfor i en søskende eller morbror, og klinisk billede typisk for DMD.
  6. Glukokortikosteroid - naiv (dvs. er ikke blevet behandlet med prednison eller Deflazacort inden for 1 år før start af undersøgelsen)
  7. Har ikke deltaget i anden terapeutisk forskningsprotokol inden for de sidste 6 måneder.
  8. Bevis for muskelsvaghed ved MRC-score eller klinisk funktionel evaluering
  9. Evne til at give reproducerbar gentagen QMT biceps-score af enten højre eller venstre arm inden for 15 % af første vurderingsscore.

Ekskluderingskriterier:

  1. Symptomatisk DMD-bærer
  2. Brug af medicin, kosttilskud eller urter til behandling af DMD inden for de sidste 3 måneder.
  3. Symptomatisk kardiomyopati eller ventrikulære arytmier
  4. Anamnese med betydelig samtidig sygdom, svækkelse af blodkoagulationsevnen (som påvist ved øget PT/PTT eller blødningstid over den øvre normalgrænse (ULN)), nylig cerebral eller retinal blødning, blødende diatese, mavesår, hypotension eller signifikant svækkelse af nyre- eller leverfunktion (defineret som henholdsvis serumkreatinin og GGT, større end 1,5 gange den normale øvre grænse for alder og køn).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Løsning
Alle tilmeldte deltagere fik pentoxifyllin i denne pilotprotokol.
Medicin: Pentoxifyllin
Pentoxifyllin-dosering: 20 mg/kg/dag i en 20 mg/ml opløsning. Maksimal dosis på 1200 mg/dag. Dosering opdelt i to lige store dele taget morgen og aften med mad.
Andre navne:
  • Leverandør: Frank's Pharmacy, Ocala, Fl. 34474.
  • Produkt: Pentoxifylline BP
  • CAS-nummer: 5/6/6493
  • Formelvægt: 278,35
  • Kemisk formel: C13H18N4O3

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
QMT målinger
Tidsramme: Hvert studiebesøg
Kvantitativ muskeltestning (QMT) er en teknik, der bruges til at vurdere muskelstyrke. Målinger af kraft opsamles ved hjælp af en vejecelle, mens der udføres en maksimal frivillig isometrisk kontraktion. Denne opstilling er i stand til at måle ændringer i styrke på 0,25 lb, hvilket giver nøjagtig og følsom måling af muskelstyrke. QMT udføres af en CINRG fysioterapeut.
Hvert studiebesøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i manuel muskeltest (MMT) efter 12 måneder
Tidsramme: Hvert studiebesøg
Manuel muskeltestning (MMT), som er bedømt efter den modificerede Medical Research Council (MRC) skala, er en test af en deltagers muskelstyrke, eller musklens evne til at bevæge en del af kroppen mod modstand. En CINRG-fysioterapeut vil udføre MMT-test med hver deltager.
Hvert studiebesøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Efterforskere

  • Studiestol: Diana Escolar, MD, Children's National Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. januar 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2005

Først opslået (Skøn)

31. januar 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. oktober 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. oktober 2011

Sidst verificeret

1. oktober 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CNMC0302

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med Pentoxifyllin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner