Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Pentoxifyllin bei Duchenne-Muskeldystrophie

26. Oktober 2011 aktualisiert von: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Eine offene Pilotstudie zu Pentoxifyllin bei steroidnaiver Duchenne-Muskeldystrophie

In dieser Studie besteht das Hauptziel darin, das Ausmaß und die Variabilität der Kraftveränderung im Laufe der Zeit abzuschätzen, die für Probanden unter der Studienbehandlung zu erwarten ist. Diese Wirkungsschätzung wird es uns ermöglichen, einen strengen statistischen Plan für die zukünftige randomisierte Studie zu entwickeln. Die anzuwendende spezifische Schätztechnik verwendet ein lineares Zufallseffektmodell, um die durchschnittliche Kraftveränderung während der dreimonatigen Einführungsphase und dann während der zwölfmonatigen Behandlungsperiode abzuschätzen, unter Berücksichtigung der quantitativen Muskeltests (QMT) für jedes Subjekt. Die Berücksichtigung der Korrelation zwischen wiederholten Messungen jedes Probanden mithilfe eines Zufallseffektmodells führt zu einer unvoreingenommenen Schätzung der Variabilität für die durchschnittliche Änderung der Stärke in der Bevölkerung. Wir werden eine Analyse der Daten vor und nach der Behandlung verwenden, um eine bestmögliche Schätzung des Behandlungseffekts zu erhalten. Beispielsweise würde der Unterschied in den QMT-Trends vor und nach der Behandlung ein einfaches Maß für die Wirksamkeit liefern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine fortschreitende Erkrankung der Skelettmuskulatur, die durch das Fehlen von Dystrophin aufgrund einer genetischen Mutation im x-chromosomalen Dystrophin-Gen verursacht wird. Das Fehlen von Dystrophin führt zu einer fragilen Muskelmembran, die eine abnormale Permeabilität für Elektrolyte, insbesondere Ca++, ermöglicht. Der Anstieg des intrazellulären Kalziums löst eine pathologische Kaskade von Ereignissen aus, die letztendlich zu Muskelnekrose und -fibrose führt, was die normale Muskelregeneration behindert. Das zunehmende Wissen über die Pathophysiologie von DMD eröffnet die Möglichkeit für eine pharmakologische Behandlung mit dem Ziel, den Krankheitsprozess zu verändern und/oder die Muskeldegeneration rückgängig zu machen.

Für diese Forschungsstudie ist eine Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erforderlich und der Proband muss zwischen 4 und 7 Jahre alt sein. Wir erwarten, dass 5 Kinder an dieser Studie im Kinderkrankenhaus teilnehmen und 10 weitere Kinder in anderen Krankenhäusern weltweit.

Es werden zwei (2) Screening-Besuche durchgeführt, um zu entscheiden, ob Sie an der Studie teilnehmen können. Beim zweiten Vorsorgetermin erfolgt eine Blutuntersuchung (ca. 13 Esslöffel Blut) und ein EKG. Sobald die Studienärzte über die Eignung für die Teilnahme an der Studie entscheiden, kommt der Proband drei Monate lang einmal im Monat zurück, um seine Kraft testen zu lassen. Nach drei Monaten beginnt der Proband mit der Einnahme von Pentoxifyllin und einer MRT-Untersuchung (ein sogenannter MRT-Test, bei dem die Muskeln Ihrer Beine untersucht werden). Dies wird 12 Monate lang so bleiben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
        • Texas Scottish Rite Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich
  2. Alter 4 bis 7 Jahre
  3. Selbstständig ambulant. Die Probanden können gelegentlich einen Rollstuhl benutzen, jedoch nur für längere Strecken

  4. Diagnose einer DMD, bestätigt durch mindestens eine der folgenden Aussagen:

    • Dystrophin-Immunfluoreszenz und/oder Immunblot zeigen einen vollständigen Dystrophin-Mangel und ein klinisches Bild, das einem typischen DMD-OR entspricht
    • Gen-Deletion-Test positiv (ein oder mehrere Exons fehlen) in der zentralen Stäbchendomäne (Exons 25–60) von Dystrophin, wobei der Leserahmen als „außerhalb des Rahmens“ vorhergesagt werden kann.
    • und klinisches Bild im Einklang mit typischer DMD.
    • Vollständige Sequenzierung des Dystrophin-Gens, die eine Veränderung (Punktmutation, Duplikation oder andere Mutation, die zu einer Stop-Codon-Mutation führt) zeigt, die definitiv mit DMD in Verbindung gebracht werden kann, mit einem typischen klinischen Bild von DMD.
  5. Positive Familienanamnese von DMD, bestätigt durch eines der oben aufgeführten Kriterien bei einem Geschwister oder Onkel mütterlicherseits, und klinisches Bild, das typisch für DMD ist.
  6. Glukokortikosteroid – naiv (d. h. wurde innerhalb eines Jahres vor Beginn der Studie nicht mit Prednison oder Deflazacort behandelt)
  7. Hat in den letzten 6 Monaten nicht an anderen therapeutischen Forschungsprotokollen teilgenommen.
  8. Nachweis einer Muskelschwäche durch MRC-Score oder klinische Funktionsbewertung
  9. Fähigkeit, einen reproduzierbaren, wiederholten QMT-Bizeps-Score für den rechten oder linken Arm innerhalb von 15 % des ersten Beurteilungsscores bereitzustellen.

Ausschlusskriterien:

  1. Symptomatischer DMD-Träger
  2. Verwendung von Medikamenten, Nahrungsergänzungsmitteln oder Kräutern zur Behandlung von DMD innerhalb der letzten 3 Monate.
  3. Symptomatische Kardiomyopathie oder ventrikuläre Arrhythmien
  4. Schwere Begleiterkrankungen in der Anamnese, Beeinträchtigung der Blutgerinnungsfähigkeit (nachweisbar durch erhöhte PT/PTT oder Blutungszeit über der Obergrenze des Normalwerts (ULN)), kürzlich aufgetretene Hirn- oder Netzhautblutung, Blutungsdiathese, Magengeschwür, Hypotonie oder erhebliche Beeinträchtigung von Nieren- oder Leberfunktion (definiert als Serumkreatinin bzw. GGT, größer als das 1,5-fache der normalen Obergrenze für Alter und Geschlecht).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lösung
Alle eingeschriebenen Teilnehmer erhielten in diesem Pilotprotokoll Pentoxifyllin.
Arzneimittel: Pentoxifyllin
Pentoxifyllin-Dosierung: 20 mg/kg/Tag in einer 20 mg/ml-Lösung. Maximale Dosis von 1200 mg/Tag. Die Dosierung wird in zwei gleiche Teile aufgeteilt und morgens und abends zusammen mit dem Essen eingenommen.
Andere Namen:
  • Lieferant: Frank's Pharmacy, Ocala, Florida. 34474.
  • Produkt: Pentoxifyllin BP
  • CAS-Nummer: 5/6/6493
  • Formelgewicht: 278,35
  • Chemische Formel: C13H18N4O3

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
QMT-Messungen
Zeitfenster: Jeder Studienbesuch
Quantitativer Muskeltest (QMT) ist eine Technik zur Beurteilung der Muskelkraft. Kraftmessungen werden mithilfe einer Kraftmessdose erfasst, während eine maximale willkürliche isometrische Kontraktion durchgeführt wird. Dieser Aufbau ist in der Lage, Kraftänderungen von 0,25 Pfund zu messen, was eine genaue und empfindliche Messung der Muskelkraft ermöglicht. QMT wird von einem CINRG-Physiotherapeuten durchgeführt.
Jeder Studienbesuch

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des manuellen Muskeltests (MMT) nach 12 Monaten
Zeitfenster: Jeder Studienbesuch
Der manuelle Muskeltest (MMT), der nach der modifizierten Skala des Medical Research Council (MRC) bewertet wird, ist ein Test der Muskelkraft eines Teilnehmers bzw. der Fähigkeit des Muskels, einen Körperteil gegen Widerstand zu bewegen. Ein CINRG-Physiotherapeut führt mit jedem Teilnehmer einen MMT-Test durch.
Jeder Studienbesuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Ermittler

  • Studienstuhl: Diana Escolar, MD, Children's National Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2002

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Januar 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Januar 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Januar 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

27. Oktober 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Oktober 2011

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CNMC0302

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Muskeldystrophie, Duchenne

Klinische Studien zur Pentoxifyllin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Guatemala

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren