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Pentoxifilina en la distrofia muscular de Duchenne

26 de octubre de 2011 actualizado por: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Un estudio piloto de etiqueta abierta de la pentoxifilina en la distrofia muscular de Duchenne sin tratamiento previo con esteroides

En este estudio, el objetivo principal será estimar la magnitud y la variabilidad del cambio de fuerza a lo largo del tiempo que se puede esperar para los sujetos que reciben el tratamiento del estudio. Esta estimación del efecto nos permitirá desarrollar un plan estadístico riguroso en el futuro estudio aleatorizado. La técnica de estimación específica que se aplicará utilizará un modelo de efectos aleatorios lineales para estimar el cambio de fuerza promedio durante el período inicial de 3 meses y luego durante el período de tratamiento de doce meses, teniendo en cuenta las medidas de prueba muscular cuantitativa (QMT) para cada tema. Tener en cuenta la correlación entre las medidas repetidas de cada sujeto mediante el uso de un modelo de efectos aleatorios producirá una estimación imparcial de la variabilidad del cambio de fuerza promedio de la población. Usaremos un análisis de los datos previos y posteriores al tratamiento para informar una mejor estimación del efecto del tratamiento. Por ejemplo, la diferencia en las tendencias de QMT antes y después del tratamiento proporcionaría una medida directa de la eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad progresiva del músculo esquelético causada por la ausencia de distrofina debido a una mutación genética en el gen de la distrofina ligada al cromosoma X. La ausencia de distrofina da como resultado una membrana muscular frágil que permite una permeabilidad anormal a los electrolitos, especialmente al Ca++. El aumento del calcio intracelular desencadena una cascada de eventos patológicos que finalmente resultan en necrosis y fibrosis muscular, lo que impide la regeneración muscular normal. El mayor conocimiento de la fisiopatología de la DMD abre la oportunidad para el tratamiento farmacológico, con el propósito de alterar el proceso de la enfermedad y/o revertir la degeneración muscular.

Este estudio de investigación requiere tener distrofia muscular de Duchenne (DMD) y que el sujeto tenga entre 4 y 7 años. Esperamos que 5 niños participen en este estudio en el Children's Hospital y otros 10 niños en otros hospitales de todo el mundo.

Habrá dos (2) visitas de selección para ayudar a decidir si podrá participar en el estudio. En la segunda visita de selección, se realizará un análisis de sangre (alrededor de 13 cucharadas de sangre) y un electrocardiograma. Una vez que los médicos del estudio decidan la elegibilidad para participar en el estudio, el sujeto regresará una vez al mes durante tres meses para que le hagan una prueba de fuerza. Después de tres meses, el sujeto comenzará a tomar la pentoxifilina y se le realizará una resonancia magnética (se le realizará una prueba llamada resonancia magnética para observar el interior de los músculos de las piernas). Esto continuará durante 12 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
        • Texas Scottish Rite Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 7 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Masculino
  2. Edad 4 a 7 años
  3. Ambulante de forma independiente. Los sujetos pueden usar una silla de ruedas ocasionalmente, pero solo para largas distancias.

  4. Diagnóstico de DMD confirmado por al menos uno de los siguientes:

    • Inmunofluorescencia y/o inmunotransferencia de distrofina que muestra una deficiencia completa de distrofina y un cuadro clínico compatible con la DMD típica O
    • Prueba de eliminación de genes positiva (falta uno o más exones) en el dominio de la barra central (exones 25-60) de distrofina, donde el marco de lectura se puede predecir como 'fuera de marco',
    • y cuadro clínico consistente con DMD típica.
    • Secuenciación completa del gen de la distrofina que muestra una alteración (mutación puntual, duplicación u otra mutación que da como resultado una mutación del codón de parada) que puede asociarse definitivamente con DMD, con un cuadro clínico típico de DMD.
  5. Antecedentes familiares positivos de DMD confirmados por uno de los criterios enumerados anteriormente en un hermano o tío materno, y cuadro clínico típico de DMD.
  6. Glucocorticosteroide - naïve (es decir, no ha sido tratado con prednisona o Deflazacort dentro de 1 año antes del inicio del estudio)
  7. No ha participado en otro protocolo de investigación terapéutica en los últimos 6 meses.
  8. Evidencia de debilidad muscular por puntaje MRC o evaluación funcional clínica
  9. Capacidad para proporcionar una puntuación de bíceps QMT repetida y reproducible del brazo derecho o izquierdo dentro del 15 % de la puntuación de la primera evaluación.

Criterio de exclusión:

  1. Portador sintomático de DMD
  2. Uso de cualquier medicamento, suplemento nutricional o hierba para el tratamiento de DMD en los últimos 3 meses.
  3. Miocardiopatía sintomática o arritmias ventriculares
  4. Antecedentes de enfermedades concomitantes significativas, deterioro de la capacidad de coagulación de la sangre (evidenciado por aumento de PT/PTT o tiempo de sangrado por encima del límite superior normal (LSN)), hemorragia cerebral o retiniana reciente, diátesis hemorrágica, úlcera gástrica, hipotensión o deterioro significativo de función renal o hepática (definida como creatinina sérica y GGT respectivamente, superior a 1,5 veces el límite superior normal para la edad y el sexo).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Solución
Todos los participantes inscritos recibieron pentoxifilina en este protocolo piloto.
Droga: Pentoxifilina
Dosis de pentoxifilina: 20 mg/Kg/día en una solución de 20 mg/mL. Dosis máxima de 1200mg/día. Dosificación dividida en dos partes iguales tomadas por la mañana y por la noche con la comida.
Otros nombres:
  • Proveedor: Frank's Pharmacy, Ocala, Fl. 34474.
  • Producto: Pentoxifilina BP
  • Número CAS: 5/6/6493
  • Peso fórmula: 278,35
  • Fórmula química: C13H18N4O3

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mediciones QMT
Periodo de tiempo: Cada visita de estudio
La prueba muscular cuantitativa (QMT) es una técnica utilizada para evaluar la fuerza muscular. Las mediciones de fuerza se recopilan utilizando una celda de carga mientras se realiza una contracción isométrica voluntaria máxima. Esta configuración puede medir cambios en la fuerza de 0,25 lb, lo que proporciona una medición precisa y sensible de la fuerza muscular. QMT es realizado por un fisioterapeuta del CINRG.
Cada visita de estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la prueba muscular manual (MMT) a los 12 meses
Periodo de tiempo: Cada visita de estudio
La prueba muscular manual (MMT), que se califica de acuerdo con la escala modificada del Consejo de Investigación Médica (MRC), es una prueba de la fuerza muscular de un participante, o la capacidad del músculo para mover una parte del cuerpo contra una resistencia. Un fisioterapeuta de CINRG realizará pruebas de MMT con cada participante.
Cada visita de estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Cooperative International Neuromuscular Research Group

Investigadores

  • Silla de estudio: Diana Escolar, MD, Children's National Research Institute

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2002

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2006

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de enero de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de enero de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de enero de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

27 de octubre de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de octubre de 2011

Última verificación

1 de octubre de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CNMC0302

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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