己酮可可碱治疗杜氏肌营养不良症

纳入标准：

1. 男性
2. 4至7岁
3. 独立救护车。 受试者偶尔可以使用轮椅，但仅限于长距离

4. 至少通过以下一项确认 DMD 的诊断：

   • 抗肌萎缩蛋白免疫荧光和/或免疫印迹显示抗肌萎缩蛋白完全缺乏，临床表现与典型 DMD 一致或
   • 抗肌萎缩蛋白中央杆域（外显子 25-60）的基因缺失测试呈阳性（缺失一个或多个外显子），其中阅读框可预测为“框外”，
   • 和临床表现与典型 DMD 一致。
   • 完整的抗肌萎缩蛋白基因测序显示与 DMD 明确相关的改变（点突变、重复或其他导致终止密码子突变的突变），具有 DMD 的典型临床表现。
5. DMD 的阳性家族史由兄弟姐妹或舅舅中的上述标准之一证实，以及 DMD 的典型临床表现。
6. 糖皮质激素 - 初治（即在研究开始前 1 年内未接受泼尼松或地夫可特治疗）
7. 在过去 6 个月内未参加过其他治疗研究方案。
8. MRC 评分或临床功能评估的肌肉无力证据
9. 能够在第一次评估分数的 15% 以内提供右臂或左臂的可重现重复 QMT 二头肌分数。

排除标准：

1. 有症状的 DMD 携带者
2. 在过去 3 个月内使用任何药物、营养补充剂或草药治疗 DMD。
3. 症状性心肌病或室性心律失常
4. 重大伴随疾病的病史、凝血能力受损（表现为 PT/PTT 增加或出血时间超过正常上限 (ULN)）、近期脑出血或视网膜出血、出血素质、胃溃疡、低血压或显着受损肾功能或肝功能（分别定义为血清肌酐和 GGT，大于年龄和性别正常上限的 1.5 倍）。