Uno studio di fase II sulla clofarabina in pazienti con linfoma non Hodgkin aggressivo

Razionale: due farmaci approvati dalla Food and Drug Administration per i tumori del sangue come il linfoma non Hodgkin (NHL) includono la fludarabina (Fludara) e la cladribina (Leustat). Il farmaco offerto nel presente studio, la clofarabina, è stato progettato per combinare la forza antitumorale sia della fludarabina che della cladribina. La ricerca di laboratorio suggerisce che la clofarabina prende di mira i meccanismi antitumorali nelle cellule, aiuta a riparare il DNA e inibisce la crescita del tumore. La ricerca indica anche che la clofarabina ha una certa efficacia contro una varietà di tumori del sangue e tumori solidi. Numerose risposte tumorali sono state osservate con alte dosi di clofarabina in pazienti pesantemente pretrattati con diversi tipi di linfoma. L'attuale studio si basa su questa ricerca precedente per testare la clofarabina in pazienti con NHL aggressivo.

Scopo: Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia della clofarabina per il NHL aggressivo. Verranno inoltre analizzate nei pazienti le tossicità derivanti dalla combinazione di clofarabina e del farmaco di supporto GM-CSF. GM-CSF è un agente emopoietico che stimola la produzione di globuli bianchi. Inoltre, diversi test, tra cui l'analisi del sangue e del tessuto tumorale, valuteranno la risposta immunitaria e le modifiche biologiche al tumore come risultato dei farmaci in studio.

Trattamento: ai pazienti in questo studio verrà somministrata clofarabina attraverso infusioni endovenose. Questo farmaco verrà inizialmente fornito ai pazienti per cinque giorni consecutivi. Verranno quindi condotti diversi test e verranno somministrati agenti di terapia di supporto per stabilizzare la conta delle cellule del sangue dei pazienti, la risposta immunitaria e ridurre il rischio di infezione. I primi dieci pazienti in questo studio saranno ricoverati in ospedale fino al recupero dai primi cinque giorni di clofarabina per monitorare attentamente eventuali tossicità aggiuntive derivanti dal regime di dosaggio. I pazienti riceveranno un altro ciclo di trattamento di cinque giorni con clofarabina entro sette giorni dopo il recupero da ogni ciclo precedente e non più di quattro settimane dall'inizio del ciclo precedente. La risposta alla malattia sarà misurata dopo ogni due cicli di trattamento con clofarabina. I pazienti con malattia stabile o ridotta riceveranno un massimo di sei cicli di trattamento con clofarabina. I trattamenti verranno interrotti a causa della crescita della malattia, di effetti collaterali inaccettabili o di un ritardo del trattamento superiore a 21 giorni.