Affidabilità test-retest dei test di funzionalità polmonare nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
2 febbraio 2015 aggiornato da: Children's Healthcare of Atlanta
Quasi tutti i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) hanno la scoliosi.
La fusione spinale posteriore strumentata, che è un intervento chirurgico per correggere la scoliosi, ha dimostrato di migliorare la qualità della vita e la soddisfazione sia dei genitori che delle famiglie.
La progressiva debolezza muscolare porta allo sviluppo della scoliosi subito dopo che il bambino è diventato incapace di camminare.
La debolezza muscolare e la scoliosi influenzano anche la funzione polmonare di questi bambini.
I test di funzionalità polmonare (PFT) sono stati utilizzati per determinare "l'idoneità polmonare" prima dell'intervento chirurgico come un modo per determinare quanto bene o se il bambino tollererà l'intervento.
I bambini con scarsi risultati sul PFT sono determinati a essere troppo fragili per tollerare un'operazione così grande.
I medici che conducono questo studio ritengono che la PFT possa essere imprecisa e che questo potrebbe non essere il miglior singolo test per determinare la "idoneità polmonare".
I medici che conducono lo studio pensano che cose come l'ora del giorno in cui viene svolto lo studio, quanto sei stanco quando completi il test e quanto bene comprendi il test possono influenzare i risultati del test.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Tutti i pazienti con DMD hanno PFT di routine ogni sei mesi come standard di cura.
Sarai randomizzato in uno dei due gruppi.
L'assegnazione del gruppo sarà scelta per caso, simile al lancio di una moneta.
Se vieni assegnato al gruppo uno, per prima cosa avrai il tuo PFT regolarmente programmato al mattino.
Ti verrà chiesto di completare un secondo PFT quel pomeriggio almeno 4 ore dopo il primo PFT.
Ti verrà quindi chiesto di tornare in clinica tra due settimane e di ripetere questi PFT, una volta al mattino e una volta al pomeriggio ad almeno 4 ore di distanza.
Ogni PFT richiederà circa 10-15 minuti.
Se sei assegnato al gruppo due, avrai il tuo PFT regolarmente programmato al mattino e poi un secondo test nel pomeriggio almeno quattro ore dopo il primo test.
Dopo il secondo PFT riceverai una formazione da un terapista respiratorio.
Riceverai dispense didattiche da portare a casa e uno spirometro incentivante e un misuratore di flusso di picco con cui esercitarti.
Ti verrà chiesto di praticare questi test 2 volte al giorno e di registrare i risultati.
Ti verrà quindi chiesto di tornare in clinica tra due settimane per ripetere 2 PFT, una volta al mattino e di nuovo almeno 4 ore dopo.
A tutti i partecipanti verrà chiesto come si sentono al momento del test.
Tipo di studio
Osservativo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta @ Scottish Rite
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio
- Distrofia muscolare di Duchenne con diagnosi confermata da un neurologo
- Non è più in grado di deambulare per un periodo di tempo significativo
- Nessuna precedente operazione spinale
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi altro tipo di distrofia muscolare o atrofia muscolare spinale
- Tracheotomia
- Contratture degli arti superiori che precluderebbero l'uso dell'apertura delle braccia come stima dell'altezza
- Precedente intervento chirurgico alla colonna vertebrale
- Asma, polmonite ricorrente o altra malattia polmonare cronica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Con e senza PFT
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Formazione PFT
Lasso di tempo: 2 settimane
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2 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Tim Schrader, MD, Children's Orthopaedics of Atlanta
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2004
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2005
Completamento dello studio (Anticipato)
1 agosto 2005
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 settembre 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 settembre 2005
Primo Inserito (Stima)
21 settembre 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
4 febbraio 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 febbraio 2015
Ultimo verificato
1 febbraio 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Malattie della colonna vertebrale
- Malattie ossee
- Curvature spinali
- Distrofie muscolari
- Scoliosi
- Distrofia muscolare, Duchenne
Altri numeri di identificazione dello studio
- Duchenne's Muscular Dystrophy
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