Effetto protettivo renale di ACEI e ARB nell'iperossaluria primaria

Nei pazienti con iperossaluria primaria (PH), il deficit di enzimi epatici importanti per la disposizione del gliossilato determina una marcata iperossaluria. I cristalli di ossalato di calcio e le alte concentrazioni di ossalato nel filtrato renale provocano infiammazione e lesioni nel parenchima renale. La perdita della funzione renale nel tempo è caratteristica, con insufficienza renale allo stadio terminale che si verifica nella metà dei pazienti entro i 35 anni, ma in alcuni pazienti già nell'infanzia. L'esperienza in modelli animali di iperossaluria e di altre malattie renali supporta un ruolo dei farmaci ACEI e ARB nel migliorare l'infiammazione e le lesioni fornendo così un effetto protettivo renale.

Proponiamo di studiare l'effetto a breve termine della terapia combinata con inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI) e blocco del recettore dell'angiotensina (ARB) in pazienti con IP, in uno studio controllato, randomizzato, della durata di due anni. Gli endpoint primari saranno i marcatori urinari di danno tubulare renale (proteina legante il retinolo (RBP), alfa 1 microglobulina (α1m), γ-glutamil transferasi (GGT)) e fibrosi interstiziale (fattore di crescita trasformante beta 1 (TGFβ1). Gli endpoint secondari saranno i tassi di variazione della lesione tubulare renale e della funzione renale determinati dalla creatinina sierica e dalla clearance della creatinina.