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Effetti del coenzima Q10 nella paralisi sopranucleare progressiva (PSP)

5 giugno 2019 aggiornato da: Lahey Clinic

Effetti del coenzima Q10 nella paralisi sopranucleare progressiva (PSP): uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco

La sindrome clinica della PSP risponde scarsamente a tutte le forme di terapia disponibili utilizzate nella malattia di Parkinson (MdP). Attualmente non esiste un trattamento efficace. Il coenzima Q10 ad alte dosi ha dimostrato di essere una terapia benefica nel PD e potrebbe essere una terapia benefica per la PSP. Questo studio confronterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del coenzima Q10 rispetto al placebo in pazienti con sindrome parkinsoniana atipica, paralisi sopranucleare progressiva (PSP).

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Lo studio è concepito come uno studio multicentrico randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco. Fino a 60 pazienti con PSP saranno arruolati in diversi centri negli Stati Uniti

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
        • Lahey Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

28 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti che soddisfano i criteri diagnostici di PSP/diagnosticati negli ultimi 5 anni
  • O paralisi sopranucleare verticale o entrambi rallentamento delle saccadi verticali
  • Instabilità posturale prominente con cadute nel primo anno di insorgenza della malattia
  • Nessuna evidenza di altre malattie che potrebbero spiegare le caratteristiche precedenti

Criteri di esclusione:

  • Uso terapeutico attuale o precedente di CoQ10
  • Parkinsonismo da farmaci
  • Storia di pallidotomia, talamotomia, stimolatore cerebrale profondo attivo o trapianto di tessuto fetale
  • Storia di epilessia attiva, ictus, malattia cerebrale strutturale
  • Uso di metilfenidato cloridrato, cinnarizina, reserpina, anfetamine o inibitori della monoaminossidasi-A entro 3 mesi prima della visita basale.
  • Cancro attivo o cancro in corso di trattamento
  • Partecipazione ad altri studi sui farmaci o uso di altri farmaci sperimentali entro 30 giorni prima dello screening.
  • Ipersensibilità nota al coenzima Q10.
  • Incinta, pianificando una gravidanza o una donna che allatta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: CoQ10
La metà dei pazienti arruolati sarà randomizzata nel braccio CoQ10 e riceverà un dosaggio di 2400 mg/giorno di coenzima Q10
farmaco attivo
Altri nomi:
  • CoQ10
Comparatore placebo: Placebo
La metà dei pazienti arruolati sarà randomizzata nel braccio Placebo e riceverà una dose corrispondente di placebo che assomiglia alla dose di 2400 mg/die del braccio CoQ10.
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia del coenzima Q10 (Scala di valutazione unificata della malattia di Parkinson [UPDRS] E Scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva [PSPRS])
Lasso di tempo: 12 mesi

Scala di valutazione unificata della malattia di Parkinson [UPDRS]: punteggi più alti indicano un grado più elevato di compromissione Il punteggio totale viene calcolato sommando i punteggi parziali. I punteggi totali vanno da 0 (normale) a 166 (gravemente compromesso) Parte I [Mentazione, comportamento e umore] Scala: 0-16 Parte II [Attività della vita quotidiana, sia "ON" che "OFF"] Scala: 0- 52 Parte III [Esame motorio] Scala: 0-56 Parte IV [Complicanze della terapia] Scala: 0-34 Parte V [Stadiazione modificata di Hoehn & Yahr] Scala: 0-8 Parte VI [Schwab e England Activities of Daily Living Scale] Scala: 0 - 100%

Scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva [PSPRS] - La scala totale varia da 0 (normale) a 128 (gravemente compromessa) Sezione 1 [Storia] Scala: 0-31 Sezione 2 [Mentazione] Scala: 0-20 Sezione 3 [Bulbare] Scala: 0-10 Sezione 4 [Ocular Motor] Scala: 0-20 Sezione 5 [Limb Motor] Scala: 0-22 Sezione 6 [Andatura e linea mediana] Scala: 0-25

12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia del coenzima Q10 (Mini-Mental State Examination [MMSE] e Activity of Daily Living [ADL] Scale)
Lasso di tempo: 12 mesi

Efficacia del coenzima Q10 misurata dal cambiamento nella funzione intellettuale (il Mini-Mental State Examination [MMSE]) e dai punteggi delle attività della vita quotidiana (ADL).

MMSE: scala a 30 punti con 5 sottosezioni (Total Score Range: punteggio minimo = 0, massimo = 30): Orientamento (max=10 punti, min=0 punti), Registrazione (max=3 punti, min=0 punti), Attenzione & Calcolo (max=5 punti, min=0 punti), Richiamo (max=3 punti, min= 0 punti), Lingua & Pratica (max=9 punti, min=0 punti). Punteggi più bassi indicano una maggiore compromissione. I punteggi <24 sono considerati anormali.

Punteggi delle attività della vita quotidiana:

L'UPDRS parte II viene utilizzato per valutare il grado in cui i soggetti possono svolgere le loro attività della vita quotidiana. La Parte II dell'UPDRS valuta i soggetti su una scala da 0 a 4, dove 0 corrisponde a "Normale" e 4 a "Grave menomazione", per ogni rispettivo elemento. Per ogni elemento, il punteggio riportato viene diviso per il punteggio totale massimo per quell'elemento e moltiplicato per 100 per ottenere un intervallo di scala 0-100. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.

12 mesi
Questionari sulla qualità della vita: questionario sulla malattia di Parkinson - 39 [PDQ-39], modulo breve-36 [SF-36]
Lasso di tempo: 12 mesi

Questionario sulla malattia di Parkinson - 39 (PDQ-39): 39 elementi. 8 sottoscale: mobilità, attività della vita quotidiana, benessere emotivo, stigma, supporto sociale, cognizioni, comunicazione, disagio corporeo. I soggetti indicano mai (0 punti), occasionalmente (1 punto), qualche volta (2 punti), spesso (3 punti) o sempre/non posso fare niente (4 punti) per ogni elemento in ciascuna sezione. La somma dei punteggi di ogni elemento nella dimensione divisa per il punteggio massimo possibile di tutti gli elementi nella dimensione, moltiplicata per 100. Intervallo di punteggi per ogni dimensione: 0-100. La somma dei punteggi totali delle dimensioni viene divisa per 8 per calcolare l'indice di gravità della malattia di Parkinson. Intervallo di punteggio totale per l'indice di gravità della malattia di Parkinson: 0-100. Punteggi più bassi indicano una migliore qualità della vita.

Modulo breve-36 (SF-36): 36 item 8 sottoscale: (2) Sezioni di salute generale, Limitazioni delle attività, Problemi di salute fisica, Problemi di salute emotiva, Dolore, (2) Sezioni di attività sociali ed Energia ed emozioni. Ogni qu

12 mesi
Profilo di sicurezza del coenzima Q10
Lasso di tempo: 12 mesi
Il profilo di sicurezza del coenzima Q10 determinato dall'analisi della frequenza e della gravità dei dati sugli eventi avversi, dei cambiamenti nei segni vitali, degli elettrocardiogrammi e dei valori clinici di laboratorio, registrati nel corso dello studio.
12 mesi
Tollerabilità del Coenzima Q10
Lasso di tempo: 12 mesi
  1. La tollerabilità del coenzima Q10 determinata dal numero di soggetti che completano lo studio sulla loro assegnazione di trattamento originale, e
  2. La tollerabilità del coenzima Q10 determinata dal numero di soggetti che completano lo studio.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Investigatore principale: Diana Apetauerova, MD, Lahey Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 settembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2006

Primo Inserito (Stima)

2 ottobre 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 agosto 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 giugno 2019

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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