Bronchiectasie e trattamento a lungo termine con azitromicina (BAT)

1. SOMMARIO

Razionale: i pazienti con bronchiectasie spesso manifestano infezioni del tratto respiratorio inferiore con progressione dei sintomi e declino della qualità della vita. I macrolidi, come è stato dimostrato nella panbronchiolite e nella fibrosi cistica, possono rompere o indebolire il legame tra infezione e infiammazione con conseguente miglioramento dei sintomi. Anche il numero di riacutizzazioni può essere ridotto.

Obiettivo: gli obiettivi primari sono la riduzione del numero di riacutizzazioni infettive e il miglioramento della funzione polmonare mediante il trattamento con AZT. Gli obiettivi secondari che verranno valutati sono: punteggio dei sintomi, qualità della vita, parametri infiammatori, colonizzazione batterica ed eventi avversi.

Disegno dello studio: studio multicentrico randomizzato in doppio cieco nei Paesi Bassi. I pazienti saranno stratificati per la colonizzazione con P.aeruginosa.

Popolazione in studio: pazienti con bronchiectasie dimostrate mediante tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HR-TC) o broncografia.

Intervento: i pazienti ricevono Azitromicina 250 mg (p.o.) una volta al giorno o placebo.

Principali parametri/endpoint dello studio: riduzione del numero di riacutizzazioni, definite come aumento dei sintomi come dispnea, tosse e produzione di espettorato per i quali è necessario un ciclo di prednisolone e/o antibiotico. La variazione dei parametri di funzionalità polmonare (volume espiratorio forzato in 1 secondo [FEV1], capacità vitale forzata [FVC]) misurata mediante spirometria è l'altro endpoint primario.

Natura ed entità dell'onere e dei rischi associati alla partecipazione, ai benefici e alle relazioni di gruppo: il rischio di partecipare a questo studio è basso. Gli esami di laboratorio, radiografici e di funzionalità polmonare sono comunemente utilizzati come procedure diagnostiche durante le visite ambulatoriali e durante le riacutizzazioni. Gli effetti avversi nel trattamento di mantenimento con AZT sono generalmente lievi e principalmente gastrointestinali. A volte si osservano rash e test di funzionalità epatica anormali. Una migliore qualità della vita sarà probabilmente l'effetto benefico del trattamento a lungo termine con AZT. Ciò sarà ottenuto mediante una riduzione dei sintomi respiratori e non respiratori e del numero di riacutizzazioni.