- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00454480
Chemioterapia di combinazione con o senza gemtuzumab ozogamicin o tipifarnib nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta o sindromi mielodisplastiche ad alto rischio
Un programma di sviluppo del trattamento per i pazienti anziani con leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica ad alto rischio
RAZIONALE: I farmaci usati nella chemioterapia agiscono in diversi modi per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi. Gli anticorpi monoclonali, come gemtuzumab ozogamicin, possono bloccare la crescita del cancro in diversi modi. Alcuni bloccano la capacità delle cellule tumorali di crescere e diffondersi. Altri trovano cellule tumorali e aiutano a ucciderle o trasportano loro sostanze che uccidono il cancro. Tipifarnib può arrestare la crescita delle cellule tumorali bloccando alcuni degli enzimi necessari per la crescita cellulare. Dare chemioterapia combinata insieme a gemtuzumab ozogamicin o tipifarnib può uccidere più cellule tumorali.
SCOPO: Questo studio randomizzato di fase II/III sta studiando diversi regimi chemioterapici di combinazione per confrontare quanto bene funzionano quando somministrati con o senza gemtuzumab ozogamicin o tipifarnib nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta o sindromi mielodisplastiche ad alto rischio.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
- Genetico: analisi dell'espressione genica
- Droga: triossido di arsenico
- Genetico: analisi delle mutazioni
- Droga: citarabina
- Droga: daunorubicina cloridrato
- Genetico: Analisi della metilazione del DNA
- Droga: fludarabina fosfato
- Procedura: trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
- Droga: azacitidina
- Droga: busulfan
- Altro: analisi dei biomarcatori di laboratorio diagnostico
- Droga: melfalan
- Biologico: alemtuzumab
- Genetico: analisi citogenetica
- Altro: tecnica immunologica
- Droga: gemtuzumab ozogamicin
- Droga: tipifarnib
- Procedura: trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche non mieloablative
- Droga: clofarabina
Descrizione dettagliata
OBIETTIVI:
Primario (pazienti considerati idonei al trattamento intensivo)
- Confrontare l'efficacia e la tossicità di daunorubicina cloridrato e citarabina (DA) rispetto a daunorubicina cloridrato e clofarabina (DClo) come terapia di induzione in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta o sindromi mielodisplastiche ad alto rischio.
- Valutare il valore di gemtuzumab ozogamicin quando somministrato in combinazione con DA o DClo durante il corso 1 della terapia di induzione.
- Confrontare un totale di due vs tre cicli di trattamento in pazienti che ottengono almeno una remissione parziale (<15% di blasti) dopo il corso 1 della terapia di induzione.
- Confrontare l'uso della terapia di mantenimento con demetilazione comprendente azacitidina rispetto a nessuna terapia di mantenimento in questi pazienti.
- Valutare il valore del trapianto di cellule staminali allogeniche a intensità ridotta come consolidamento nei pazienti con donatori compatibili.
Primario (pazienti considerati non idonei al trattamento intensivo)
- Confrontare l'efficacia e la tossicità della citarabina a basso dosaggio con vs senza gemtuzumab ozogamicin in questi pazienti.
- Confrontare l'efficacia e la tossicità della citarabina a basso dosaggio con vs senza triossido di arsenico in questi pazienti.
- Confrontare l'efficacia e la tossicità della citarabina a basso dosaggio rispetto alla clofarabina a basso dosaggio in questi pazienti.
Secondario
- Valutare la rilevanza della presenza di un'anomalia citogenetica nel midollo osseo di pazienti in remissione morfologica.
- Correlare il rilevamento molecolare della mutazione FLT3 e RAS, la firma genetica e lo stato della proteina di resistenza con la risposta al trattamento.
- Valutare i metodi di monitoraggio della malattia residua minima.
- Correlare lo stato di metilazione genica con il trattamento con azacitidina di mantenimento.
SCHEMA: Questo è uno studio randomizzato, controllato, fattoriale, prospettico, multicentrico. I pazienti sono stratificati in base all'età (< 60 anni vs 60-64 anni vs 65-69 anni vs 70-74 anni vs ≥ 75 anni), performance status, conta leucocitaria (0-9,9.000/mm³ contro 10-49,9.000/mm³ contro 50-99,9.000/mm³ vs ≥ 100.000/mm³) e tipo di malattia (leucemia mieloide acuta de novo [LMA] vs LMA secondaria vs sindromi mielodisplastiche ad alto rischio). I pazienti ricevono il trattamento in base allo stato della malattia (idoneo al trattamento intensivo vs non idoneo al trattamento intensivo).
Trattamento intensivo (per i pazienti ritenuti idonei al trattamento intensivo):
Terapia di induzione: i pazienti vengono randomizzati a 1 braccio di trattamento su 4.
- Braccio I: per il corso 1, i pazienti ricevono daunorubicina cloridrato (DH) EV per 1 ora nei giorni 1, 3 e 5 e citarabina EV due volte al giorno nei giorni 1-10. Per il corso 2, i pazienti ricevono DH come nel corso 1 e citarabina IV due volte al giorno nei giorni 1-8. I corsi hanno una durata di 4 settimane.
- Braccio II: i pazienti ricevono DH IV per 1 ora nei giorni 1, 3 e 5 e clofarabina IV per 1 ora nei giorni 1-5. Il trattamento si ripete ogni 4 settimane per 2 corsi.
- Braccio III: per il corso 1, i pazienti ricevono DH IV per 1 ora nei giorni 1, 3 e 5, citarabina IV due volte al giorno nei giorni 1-10 e gemtuzumab ozogamicin (GO) IV per 2 ore il giorno 1. Per il corso 2, i pazienti ricevono DH come nel corso 1 e citarabina IV due volte al giorno nei giorni 1-8. I corsi hanno una durata di 4 settimane.
- Braccio IV: per il corso 1, i pazienti ricevono DH e clofarabina come nel braccio II e GO come nel braccio III. Per il corso 2, i pazienti ricevono DH e clofarabina come nel braccio II. I corsi hanno una durata di 4 settimane.
I pazienti che non riescono a raggiungere la remissione parziale (PR) o la remissione completa (CR) dopo il ciclo 1 ma ottengono la CR dopo il corso 2 ricevono un terzo ciclo di chemioterapia comprendente DH IV per 1 ora nei giorni 1 e 3 e citarabina IV due volte al giorno il giorno 1 -5. I pazienti procedono quindi alla randomizzazione per la terapia di mantenimento.
I pazienti che ottengono PR o CR dopo il corso 1 e sono in CR dopo il corso 2 sono randomizzati a ricevere o meno un terzo ciclo di chemioterapia (come sopra). I pazienti procedono quindi alla randomizzazione per la terapia di mantenimento.
I pazienti che hanno un donatore HLA compatibile possono procedere al trapianto allogenico non intensivo di cellule staminali (ASCT).
ASCT non intensivo: i pazienti ricevono un allotrapianto non intensivo comprendente 1 dei 2 protocolli di mini-allotrapianto.
- Protocollo 1: i pazienti ricevono fludarabina nei giorni da -9 a -5, busulfan nei giorni -3 e -2 e alemtuzumab nei giorni da -5 a -1. I pazienti vengono sottoposti ad ASCT il giorno 0.
- Protocollo 2: i pazienti ricevono fludarabina nei giorni da -7 a -3, melfalan il giorno -2 e alemtuzumab nei giorni da -8 a -4. I pazienti vengono sottoposti ad ASCT il giorno 0.
Terapia di mantenimento: i pazienti vengono randomizzati a 1 braccio di trattamento su 2.
- Braccio I: i pazienti ricevono azacitidina per via sottocutanea (SC) una volta al giorno nei giorni 1-5. Il trattamento si ripete ogni 6 settimane per 9 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Braccio II: i pazienti non ricevono terapia di mantenimento.
- Trattamento non intensivo (per i pazienti considerati non idonei al trattamento intensivo): i pazienti vengono randomizzati a 1 braccio di trattamento su 4.
- Braccio I: i pazienti ricevono citarabina a basso dosaggio (LDC) SC due volte al giorno nei giorni 1-10.
- Braccio II: i pazienti ricevono LDC come nel braccio I e GO IV per 2 ore il giorno 1.
- Braccio III: i pazienti ricevono clofarabina IV a basso dosaggio per 1 ora una volta al giorno nei giorni 1-5.
- Braccio IV: i pazienti ricevono LDC come nel braccio I e triossido di arsenico IV per 1-2 ore nei giorni 1-5, 9 e 11.
Il trattamento in tutti i bracci si ripete ogni 4-6 settimane per 4 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Il midollo osseo viene raccolto alla diagnosi ed esaminato per la caratterizzazione delle mutazioni FLT3 e RAS mediante immunofenotipizzazione, espressione genica mediante DNA microarray e analisi citogenetica. I campioni di sangue vengono raccolti al basale e dopo 18, 36 e 54 settimane di trattamento per la valutazione dello stato di metilazione genica.
Dopo il completamento della terapia in studio, i pazienti vengono seguiti a 6 e 12 mesi e successivamente ogni anno.
ACCUMULO PREVISTO: per questo studio verranno accumulati un totale di 2.000 pazienti.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Hereford, Regno Unito, HR1 2ER
- Hereford Hospitals
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Slough, Berkshire, Regno Unito, SL2 4HL
- Wexham Park Hospital
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Surrey, Regno Unito, KT2 7QB
- Kingston Hospital
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-
England
-
Basingstoke, England, Regno Unito, RG24 9NA
- Basingstoke and North Hampshire NHS Foundation Trust
-
Bath, England, Regno Unito, BA1 3NG
- Royal United Hospital
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Birmingham, England, Regno Unito, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, England, Regno Unito, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital at University Hospital of Birmingham NHS Trust
-
Blackpool, England, Regno Unito, FY3 8NR
- Blackpool Victoria Hospital
-
Bournemouth, England, Regno Unito, BH7 7DW
- Royal Bournemouth Hospital
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Bradford, England, Regno Unito, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary
-
Brighton, England, Regno Unito, BN2 5BE
- Sussex Cancer Centre at Royal Sussex County Hospital
-
Burton-upon-Trent, England, Regno Unito, DE13 0RB
- Queen's Hospital
-
Bury St. Edmunds, England, Regno Unito, IP33 2QZ
- West Suffolk Hospital
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Cambridge, England, Regno Unito, CB2 2QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
Canterbury, England, Regno Unito, CT1 3NG
- Kent and Canterbury Hospital
-
Carshalton, England, Regno Unito, SM5 1AA
- St. Helier Hospital
-
Cheltenham, England, Regno Unito, GL53 7AN
- Gloucestershire Oncology Centre at Cheltenham General Hospital
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Chester, England, Regno Unito, CH2 1UL
- Countess of Chester Hospital
-
Chesterfield, England, Regno Unito, S44 5BL
- Chesterfield Royal Hospital
-
Chichester, England, Regno Unito, P019 4SE
- Saint Richards Hospital
-
Coventry, England, Regno Unito, CV2 2DX
- Walsgrave Hospital
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Croydon, England, Regno Unito
- Mayday University Hospital
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Derby, England, Regno Unito, DE1 2QY
- Derbyshire Royal Infirmary
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Doncaster, England, Regno Unito, DN2 5LT
- Doncaster Royal Infirmary
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Dorchester, England, Regno Unito, DT1 2JY
- Dorset County Hospital
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Dudley, England, Regno Unito, DY1 2HQ
- Russells Hall Hospital
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Exeter, England, Regno Unito, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital
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Gillingham Kent, England, Regno Unito, ME7 5NY
- Medway Maritime Hospital
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Harrogate, England, Regno Unito, HG2 7SX
- Harrogate District Hospital
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Harrow, England, Regno Unito, HA1 3UJ
- Northwick Park Hospital
-
Hemel Hempstead, England, Regno Unito, HP2 4AD
- Hemel Hempstead General
-
High Wycombe, England, Regno Unito
- Wycombe General Hospital
-
Hull, England, Regno Unito, HU3 2KZ
- Hull Royal Infirmary
-
Ipswich, England, Regno Unito, IP4 5PD
- Ipswich Hospital
-
Isleworth, England, Regno Unito, TW7 6AF
- West Middlesex University Hospital
-
Kettering, Northants, England, Regno Unito, NNI6 8UZ
- Kettering General Hosptial
-
Kidderminster Worcestershire, England, Regno Unito, DY11 6RJ
- Kidderminster Hospital
-
Kilmarnock, England, Regno Unito, KA2 OBE
- Crosshouse Hospital
-
Leeds, England, Regno Unito, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
Leicester, England, Regno Unito, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Liverpool, England, Regno Unito, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
Liverpool, England, Regno Unito, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
London, England, Regno Unito, SW17 0QT
- St. George's Hospital
-
London, England, Regno Unito, EC1A 7BE
- Saint Bartholomew's Hospital
-
London, England, Regno Unito, WC1E 6AU
- University College Hospital - London
-
London, England, Regno Unito, SE18 4QH
- Queen Elizabeth Hospital - Woolwich
-
London, England, Regno Unito, NW1 2QG
- UCL Cancer Institute
-
London, England, Regno Unito, SE13 6LH
- University Hospital Lewisham
-
London, England, Regno Unito, SE5 8RX
- King's College Hospital
-
Maidstone, England, Regno Unito, ME16 9QQ
- Maidstone Hospital
-
Manchester, England, Regno Unito, M20 4BX
- Christie Hospital
-
Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
-
Manchester, England, Regno Unito, M31 3SL
- Trafford General Hospital
-
Melrose, England, Regno Unito, TD6 9BS
- Borders General Hospital
-
Norfolk, England, Regno Unito, NR31 6LA
- James Paget Hospital
-
Nottingham, England, Regno Unito, NG5 1PB
- Nottingham City Hospital
-
Plymouth, England, Regno Unito, PL6 8DH
- Derriford Hospital
-
Prescot Merseyside, England, Regno Unito, L35 5DR
- Whiston Hospital
-
Reading, England, Regno Unito, RG1 5AN
- Berkshire Cancer Centre at Royal Berkshire Hospital
-
Saint Leonards-on-Sea, England, Regno Unito, TN37 7RD
- Conquest Hospital
-
Salford, England, Regno Unito, M6 8HD
- Hope Hospital
-
Salisbury, England, Regno Unito, SP2 8BJ
- Salisbury District Hospital
-
Sheffield, England, Regno Unito, S1O 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
Southampton, England, Regno Unito, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
Southport, England, Regno Unito, PR8 6PN
- Southport and Formby District General Hospital
-
Stafford, England, Regno Unito, ST16 3SA
- Staffordshire General Hospital
-
Sunderland, England, Regno Unito, SR4 7TP
- Sunderland Royal Hospital
-
Sutton, England, Regno Unito, SM2 5PT
- Royal Marsden - Surrey
-
Swindon, England, Regno Unito, SN3 6BB
- Great Western Hospital
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Taunton Somerset, England, Regno Unito, TA1 5DA
- Taunton and Somerset Hospital
-
Torquay, England, Regno Unito, TQ2 7AA
- Torbay Hospital
-
Truro, Cornwall, England, Regno Unito, TR1 3LJ
- Royal Cornwall Hospital
-
Uxbridge, England, Regno Unito, UB8 3NN
- Hillingdon Hospital
-
West Bromwich, England, Regno Unito, B71 4HJ
- Sandwell General Hospital
-
Wirral, England, Regno Unito, CH49 5PE
- Arrowe Park Hospital
-
Worcester, England, Regno Unito, WR5 1DD
- Worcester Royal Hospital
-
Worthing, England, Regno Unito, BN11 2DH
- Worthing Hospital
-
York, England, Regno Unito, Y031 8HE
- Cancer Care Center
-
-
Scotland
-
Aberdeen, Scotland, Regno Unito, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary
-
Airdrie, Scotland, Regno Unito, ML6 0JF
- Monklands General Hospital
-
Dundee, Scotland, Regno Unito, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
-
Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH4 2XU
- Edinburgh Cancer Centre at Western General Hospital
-
Falkirk, Scotland, Regno Unito, FK1 5QE
- Falkirk and District Royal Infirmary
-
Glasgow, Scotland, Regno Unito, G11 6NT
- Western Infirmary
-
Glasgow, Scotland, Regno Unito, G4 0SF
- Royal Infirmary - Castle
-
Glasgow, Scotland, Regno Unito, G51 4TF
- Southern General Hospital
-
Glasgow, Scotland, Regno Unito, G42 9TY
- Victoria Infirmary
-
Inverness, Scotland, Regno Unito, 1V2 3UJ
- Raigmore Hospital
-
Kirkcaldy, Scotland, Regno Unito, KY2 5AH
- Victoria Hospital
-
Paisley, Scotland, Regno Unito
- Royal Alexandra Hospital
-
Wakefield, Scotland, Regno Unito, WF1 4DG
- Pinderfields General Hospital
-
Wakefield, Scotland, Regno Unito, WF1 4DG
- Dorset Cancer Centre
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-
Wales
-
Bangor, Wales, Regno Unito, LL57 2PW
- Ysbyty Gwynedd
-
Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Rhyl, Denbighshire, Wales, Regno Unito, LL 18 5UJ
- Glan Clwyd Hospital
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Swansea, Wales, Regno Unito, SA2 8QA
- South West Wales Cancer Institute
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:
Diagnosi di 1 dei seguenti:
Leucemia mieloide acuta (LMA) che soddisfa i seguenti criteri:
- Antiriciclaggio de novo o secondario
- Nessuna leucemia promielocitica acuta
- Sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (> 10% di blasti midollari; anemia refrattaria con eccesso di blasti-2)
- Nessuna trasformazione blastica della leucemia mieloide cronica
- I pazienti di età ≤ 60 anni possono essere ammissibili a condizione che siano considerati non idonei per la sperimentazione clinica MRC-AMLI5
CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:
- Non incinta o allattamento
- AST e ALT ≤ 2 volte il limite superiore della norma (ULN) (per i pazienti trattati con gemtuzumab ozogamicin)
- Bilirubina ≤ 2 volte ULN (per i pazienti trattati con gemtuzumab ozogamicin)
- Creatinina normale (per i pazienti che ricevono clofarabina)
- Nessun altro tumore maligno attivo concomitante ad eccezione del carcinoma basocellulare
TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:
Nessuna precedente chemioterapia citotossica per AML
- È consentita l'idrossiurea o una terapia simile a basso dosaggio per controllare la conta leucocitaria prima dell'inizio della terapia intensiva
- Nessun anticonvulsivante enzimatico concomitante, inclusi fenitoina, fenobarbital, primidone, carbamazepina o oxcarbazepina (per i pazienti che ricevono tipifarnib)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
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Sopravvivenza globale
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Raggiungimento della remissione completa e ragioni del fallimento
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Durata della remissione, tassi di recidiva e decessi
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Tossicità ematologica e non ematologica
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Requisiti di assistenza di supporto (e altri aspetti dell'economia sanitaria)
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- anemia refrattaria con blasti in eccesso
- sindromi mielodisplastiche de novo
- sindromi mielodisplastiche precedentemente trattate
- sindromi mielodisplastiche secondarie
- leucemia mieloide acuta dell'adulto con anomalie 11q23 (MLL).
- leucemia mieloide acuta dell'adulto con inv(16)(p13;q22)
- leucemia mieloide acuta dell'adulto con t(16;16)(p13;q22)
- leucemia mieloide acuta dell'adulto con t(8;21)(q22;q22)
- leucemia mieloide acuta secondaria
- sindromi mielodisplastiche infantili
- leucemia mieloide acuta dell'adulto non trattata
- leucemia megacarioblastica acuta dell'adulto (M7)
- leucemia mieloide acuta minimamente differenziata dell'adulto (M0)
- leucemia monoblastica acuta dell'adulto (M5a)
- leucemia monocitica acuta dell'adulto (M5b)
- leucemia mieloblastica acuta dell'adulto con maturazione (M2)
- leucemia mieloblastica acuta dell'adulto senza maturazione (M1)
- leucemia mielomonocitica acuta dell'adulto (M4)
- leucemia basofila acuta dell'adulto
- leucemia eosinofila acuta dell'adulto
- eritroleucemia dell'adulto (M6a)
- leucemia eritroide pura dell'adulto (M6b)
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Condizioni precancerose
- Sindrome
- Sindromi mielodisplastiche
- Leucemia
- Leucemia, mieloide
- Leucemia, mieloide, acuta
- Preleucemia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Inibitori della topoisomerasi II
- Inibitori della topoisomerasi
- Agenti antineoplastici, immunologici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Clofarabina
- Melfalan
- Azacitidina
- Fludarabina
- Fludarabina fosfato
- Triossido di arsenico
- Citarabina
- Daunorubicina
- Tipifarnib
- Busulfano
- Gemtuzumab
- Alemtuzumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- CDR0000526121
- UHW-AML16
- EU-20677
- ISRCTN11036523
- EUDRACT-2005-002846-14
- MREC-CU106
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