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Alglucosidase Alfa Programma di accesso temporaneo (ATAP)

4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
La malattia di Pompe (nota anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II) è causata da una carenza di un enzima critico nel corpo chiamato acido alfa-glucosidasi (GAA). Normalmente, il GAA viene utilizzato dalle cellule del corpo per abbattere il glicogeno (una forma immagazzinata di zucchero) all'interno di strutture specializzate chiamate lisosomi. Nei pazienti con malattia di Pompe, una quantità eccessiva di glicogeno si accumula e viene immagazzinata in vari tessuti, in particolare cuore e muscolo scheletrico, impedendo il loro normale funzionamento. L'obiettivo di questo studio ad accesso allargato è fornire ai pazienti affetti dalla malattia di Pompe negli Stati Uniti (USA) l'accesso all'alglucosidasi alfa prodotta da un processo di produzione su larga scala per un periodo di tempo limitato fino a quando la produzione su questa scala non sarà approvata per uso commerciale dall'ente alimentare e amministrazione dei farmaci.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Stati Uniti
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
      • Prescott, Arizona, Stati Uniti
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti
    • California
      • Bakersfield, California, Stati Uniti
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti
      • Loma Linda, California, Stati Uniti
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
      • Sacramento, California, Stati Uniti
      • San Diego, California, Stati Uniti
      • Stanford, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Stati Uniti
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti
      • Daytona Beach, Florida, Stati Uniti
      • Gainsville, Florida, Stati Uniti
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti
    • Maine
      • Augusta, Maine, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
      • Lake Orion, Michigan, Stati Uniti
      • Rochester Hills, Michigan, Stati Uniti
      • St. Joseph, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Montana
      • Missoula, Montana, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Stati Uniti
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti
      • Corning, New York, Stati Uniti
      • Manhasset, New York, Stati Uniti
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
      • Jacksonville, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Greenville, Ohio, Stati Uniti
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti
      • West Colombia, South Carolina, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti
      • Waco, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti
      • Chesapeake, Virginia, Stati Uniti
      • Newport News, Virginia, Stati Uniti
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti
      • Winchester, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Pullman, Washington, Stati Uniti
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente o il tutore legale del paziente deve fornire il consenso informato e firmato prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Il paziente deve risiedere negli Stati Uniti.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di malattia di Pompe definita come carenza documentata dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA) da qualsiasi origine tissutale e/o mutazioni del gene GAA.
  • Il paziente deve avere/aveva segni e sintomi clinici documentati della malattia di Pompe.
  • Il paziente deve essere stato trattato in precedenza con alglucosidasi alfa prodotta su scala commerciale OPPURE essere naive alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per il trattamento della malattia di Pompe e soddisfare almeno 1 dei seguenti criteri: necessita di una sedia a rotelle O necessita di assistenza respiratoria per qualsiasi numero di ore (comprese le ore notturne) attraverso la ventilazione non invasiva.
  • Il paziente deve essere in grado di rispettare il programma di valutazione richiesto.

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Il paziente presenta una condizione clinica non correlata alla malattia di Pompe che interferirebbe con le valutazioni del programma.
  • Il paziente è attualmente arruolato in eventuali studi clinici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2007

Primo Inserito (Stima)

23 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

6 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU03907

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II)

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