Studio di efficacia e sicurezza di p144 per il trattamento della fibrosi cutanea nella sclerosi sistemica

Criterio di inclusione:

• Pazienti maschi e femmine >18 <65 anni al momento del consenso.
• Storia di sclerosi sistemica (inclusa sclerodermia diffusa e sclerodermia limitata) da meno di tre anni di evoluzione dall'inizio delle manifestazioni cutanee.
• Lesioni simmetriche negli avambracci. L'estensione delle lesioni simmetriche selezionate deve essere di almeno 15 cm2.
• Terapia stabile per almeno un mese, tranne nel caso di pazienti in trattamento con presunti agenti modificanti la malattia (immunosoppressori come ciclofosfamide o azatioprina) che necessiteranno di almeno tre mesi di terapia stabile, senza l'aspettativa di modifiche del trattamento durante il periodo di prova .
• Capace di comprendere e disposto a fornire un consenso informato volontario firmato e datato prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica del protocollo.
• Per le donne in età fertile: uso di un metodo anticoncezionale noto e altamente efficace, definito come quello che comporta un basso tasso di fallimento: cioè meno dell'1% all'anno (pillola contraccettiva, dispositivo contraccettivo intrauterino, impianti, partner vasectomizzato o sesso astinenza), per almeno tre mesi consecutivi prima dello studio, durante lo studio e un mese dopo la fine dello studio.
• Per soggetti maschi con partner in età fertile: uso di metodi contraccettivi appropriati (vasectomia, preservativi o astinenza sessuale), almeno per il periodo dello studio e un mese dopo la fine dello studio.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con diagnosi di:

  • Sclerosi sistemica sine sclerodermia.
  • Sclerodermia localizzata.
  • Fascite eosinofila, sindrome da eosinofilia mialgica.
• Qualsiasi altra malattia del tessuto connettivo definibile, come l'artrite reumatoide, il lupus eritematoso sistemico, la polimiosite o la dermatomiosite.
• Condizione di sovrapposizione clinicamente significativa.
• Danni significativi esistenti agli organi interni (reni, malattie cardiovascolari, malattie polmonari, malattie gastrointestinali) come definito nelle "Linee guida per la sperimentazione clinica nella sclerosi sistemica (sclerodermia)" Vedere appendice 1.
• Storia del cancro della pelle.
• Altre malattie della pelle che interessano l'area da trattare.
• Pazienti con storia sostanziale di esposizione ambientale a olio di colza contaminato, cloruro di vinile, L-triptofano, bleomicina, tricloroetilene o silice.
• Terapia PUVA entro 1 mese dall'inizio del farmaco in studio.
• Terapia interventistica concomitante che potrebbe influenzare in modo indipendente l'esito della sperimentazione, come D-penicillamina, ciclosporina, metotrexato, interferone-α o fotoferesi.
• Trattamento topico con corticosteroidi che interessano l'area selezionata.
• Cosmetici sulla zona da trattare.
• Donne incinte o che allattano.

• Aspettativa ragionevole che il soggetto non sarà in grado di completare in modo soddisfacente lo studio:

  • Storia o attuale malattia psichiatrica che interferirebbe con la capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti del protocollo o di fornire il consenso informato.
  • Storia di abuso di alcol o droghe che interferirebbe con la capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti del protocollo.
  • Ricezione di qualsiasi farmaco sperimentale entro tre mesi dalla visita di screening.
  • Non conformità documentata.