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Open Label Extension (OLE) per i pazienti trattati nello studio ISD002-P144-07

8 febbraio 2013 aggiornato da: ISDIN

Estensione in aperto (OLE) per i pazienti trattati nello studio ISD002-P144-07 con somministrazione topica P144 per fibrosi cutanea in pazienti con sclerosi sistemica

Il fattore di crescita trasformante beta 1 è costantemente sovraespresso nella maggior parte delle malattie fibrotiche e mostra una varietà di effetti profibrotici nei fibroblasti (25, 26). L'attivazione dei recettori del TGF-beta induce l'attivazione di diverse cascate di segnalazione della chinasi che portano alla fosforilazione delle proteine ​​SMAD e all'attivazione delle chinasi SMAD-indipendenti che attivano collettivamente la sintesi dell'ECM e la crescita e la differenziazione dei fibroblasti in miofibroblasti. Il TGF-beta 1 è uno dei principali mediatori del processo fibrotico, associato sia alla cicatrizzazione che ad un lungo elenco di patologie legate all'infiammazione cronica e che interessano tutti i tipi di organi e tessuti. In questi processi è stato descritto un aumento dei livelli di mRNA e proteine ​​del TGF-beta1. Il peptide 144 (P144) è un sale acetico di un peptide 14mer del recettore umano TGF-beta1 di tipo III (betaglicano). L'inibitore P144 TGF-beta1 è stato specificamente progettato per bloccare l'interazione tra il TGF-beta1 e il recettore TGF-beta1 di tipo III, bloccandone così gli effetti biologici. P144 ha mostrato una significativa attività antifibrotica nei topi che hanno ricevuto ripetute iniezioni sottocutanee di bleomicina, un modello animale ampiamente accettato di sclerodermia umana, e potrebbe contribuire allo sviluppo. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine dell'applicazione topica della crema P144 nel trattamento della fibrosi cutanea in pazienti con sclerosi sistemica in un periodo di trattamento in aperto di estensione di altri 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi sistemica o sclerodermia è una malattia multisistemica caratterizzata dall'eccessiva sintesi e deposizione di proteine ​​della matrice extracellulare che provocano la fibrosi della pelle e degli organi viscerali (inclusi tratto gastrointestinale, polmoni, cuore e reni). La patogenesi della sclerodermia è complessa e ancora scarsamente compreso, ma i principali percorsi coinvolti nello sviluppo della condizione sono le anomalie microvascolari e immunologiche, nonché la disregolazione dell'attività dei fibroblasti. Una delle molecole chiave coinvolte nella patogenesi della fibrosi cutanea è il TGF-beta1; TGF-beta1 è una citochina direttamente responsabile della proliferazione dei fibroblasti e della sovrapproduzione di collagene e matrice extracellulare. La pelle colpita dei pazienti con sclerosi sistemica diventa gradualmente soda, ispessita e infine strettamente legata al tessuto sottocutaneo sottostante (fase indurativa). Perde i capelli, l'olio e le ghiandole sudoripare diventando secco e ruvido. I cambiamenti iniziano distalmente alle estremità e avanzano prossimalmente. Le lesioni si sviluppano in un periodo di tempo variabile da mesi a pochi anni. Nei pazienti con sclerodermia limitata, sono interessate solo la pelle delle dita, delle mani, del viso e della parte inferiore delle braccia e delle gambe. Al contrario, nei pazienti con la malattia cutanea diffusa, i cambiamenti della pelle diventeranno generalizzati, coinvolgendo inizialmente le estremità e seguiti dal viso e dal tronco. La rapida progressione di questi cambiamenti in un periodo di 2 o 3 anni è solitamente associata a un maggior rischio di malattia viscerale. Dopo diversi anni di malattia, la pelle può ammorbidirsi e tornare allo spessore normale o diventare sottile e atrofica. L'EMEA e la FDA hanno concesso al P144 lo status di farmaco orfano per il trattamento della sclerosi sistemica. L'obiettivo primario è valutare la sicurezza a lungo termine della crema P144 somministrata per via topica nelle manifestazioni cutanee di pazienti con sclerosi sistemica in termini di incidenza di eventi avversi correlati al trattamento durante il periodo di estensione di sei mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Bad Hauheim, Germania, 61231
        • Herz- und Rheumazentrum Kerckhoff-Klinik
      • Berlin, Germania, 10117
        • Allergie-Centrum-Charité, Abteilung für
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Klinikum der Johan Wolfgang Goethe-Universitat
      • Köln, Germania, 50937
        • Klinik und Poliklinik für Dermatologie und Vererologie
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-297
        • Centrum Mirada
      • Katowice, Polonia
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
      • Poznan, Polonia, 61-545
        • Katedra i Klinika Raumatologizno
      • Wroclaw, Polonia, 53-137
        • Gabinet Lekarski Internistyczno- Reumatologiezny
      • Zabrze, Polonia, 41-803
        • Klinika Ftizjopneumonologii SAM
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, NW3 2QG
        • Chapel Allerton Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
        • University Hospital Aintree
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital 12 de Octubre
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Clínica de Navarra
  • Ungheria
      • Pécs, Ungheria, H-7621
        • Immunologiai es Reumatologiai Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 63 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Precedente partecipazione e completamento del periodo di trattamento dello studio ISD002-P144-07 senza problemi di sicurezza clinicamente rilevanti valutati dal punto di vista medico dallo sperimentatore.
  2. Per le donne in età fertile: uso di un metodo anticoncezionale noto e altamente efficace, definito come quello che comporta un basso tasso di fallimento: cioè meno dell'1% all'anno (pillola contraccettiva, dispositivo contraccettivo intrauterino, impianti, partner vasectomizzato o sesso astinenza), almeno per il periodo di studio di estensione e un mese dopo la fine dello studio di estensione.

  3. Per i soggetti di sesso maschile con partner in età fertile:

    uso di metodi contraccettivi appropriati (vasectomia, preservativi o astinenza sessuale), almeno per il periodo di estensione dello studio e un mese dopo la fine dello studio di estensione.

  4. Terapia stabile per almeno un mese, tranne nel caso di pazienti in trattamento con presunti agenti modificanti la malattia (immunosoppressori come ciclofosfamide o azatioprina) che necessiteranno di almeno tre mesi di terapia stabile, senza l'aspettativa di modifiche del trattamento durante il periodo di prova ..
  5. Capace di comprendere e disposto a fornire un consenso informato volontario firmato e datato prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica del protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Altre malattie della pelle che colpiscono l'area di trattamento che potrebbero essere state diagnosticate durante lo studio ISD002-P144-07.
  2. La donna è rimasta incinta durante lo studio ISD002-P144-07.
  3. Qualsiasi nuova diagnosi dopo lo studio ISD002-P144-07 che includa: sclerosi sistemica sine sclerodermia, esclerodermia localizzata, fascite eosinofila o sindrome da eosinofilia mialgica; qualsiasi altra malattia del tessuto connettivo definibile, come l'artrite reumatoide, il lupus eritematoso sistemico, la polimiosite o la dermatomiosite; condizione di sovrapposizione clinicamente significativa; significativo danno esistente agli organi interni come definito nelle linee guida per le sperimentazioni cliniche nella sclerosi sistemica; storia di cancro della pelle; altre malattie della pelle che interessano l'area da trattare.
  4. Storia sostanziale di esposizione ambientale a olio di colza contaminato, cloruro di vinile, L-triptofano, bleomicina, trichoroethylene o silice; Terapia PUVA entro 1 mese dall'inizio del farmaco in studio; terapia interventistica concomitante che potrebbe influenzare in modo indipendente l'esito della sperimentazione, come D-penicillamina, ciclosporina, metotrexato, interferone-γ o fotoferesi; trattamento topico con corticosteroidi che colpisce l'area selezionata; cosmetici sulla zona da trattare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: P144 crema
La crema P144 0,03% verrà utilizzata una volta al giorno durante l'intero periodo di estensione di 6 mesi.
Droga: P144 crema
La crema P144 0,03% verrà utilizzata una volta al giorno durante l'intero periodo di estensione di 6 mesi. Il paziente applicherà la crema da solo o con l'aiuto di una persona in modo uniforme su un massimo del 10% della superficie interessata fino ad assorbimento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza a lungo termine della crema digna P144 somministrata per via topica nelle manifestazioni cutanee di pazienti con sclerosi sistemica.
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione della qualità della vita, indurimento e durezza della pelle. In un sottogruppo di pazienti sarà misurata la farmacocinetica e l'elasticità.
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ISDIN

Collaboratori

Digna Biotech S.L.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Marco Matucci, MD, PhD, University of Florence

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 ottobre 2008

Primo Inserito (Stima)

28 ottobre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 febbraio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2013

Ultimo verificato

1 febbraio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISD003-P144-08
  • 2008-001265-28

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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