Studio di estensione della terapia sostitutiva enzimatica intratecale per MPS I
19 febbraio 2013 aggiornato da: Patricia I. Dickson, M.D.
Uno studio di estensione della terapia sostitutiva enzimatica intratecale per la compressione del midollo spinale nella mucopolisaccaridosi I
Questo è uno studio di estensione di un anno sull'uso della laronidasi nel fluido spinale per trattare la compressione del midollo spinale nella mucopolisaccaridosi I. La mucopolisaccaridosi I è una rara condizione genetica dovuta alla carenza dell'enzima alfa-l-iduronidasi.
La compressione del midollo spinale si verifica in questa condizione a causa dell'accumulo di materiale chiamato glicosaminoglicani (GAG).
La laronidasi è la forma fabbricata dell'enzima alfa-l-iduronidasi che è carente nei pazienti affetti da mucopolisaccaridosi I.
Lo scopo di questo studio è determinare se la laronidasi è sicura ed efficace quando somministrata nel liquido spinale come potenziale trattamento non chirurgico per la compressione del midollo spinale dovuta alla malattia della mucopolisaccaridosi I.
Fonte di finanziamento -- FDA OOPD
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) è stata sviluppata per la mucopolisaccaridosi I (MPS I), una malattia da accumulo lisosomiale.
L'ERT aiuta molti disturbi fisici dovuti alla malattia, ma non tratta il sistema nervoso centrale, a causa dell'incapacità di attraversare la barriera ematoencefalica.
Il nostro scopo è testare la consegna di ERT al liquido spinale tramite iniezione intratecale in pazienti con MPS I.
In questo studio pilota, utilizzeremo l'α-L-iduronidasi umana ricombinante somministrata per via intratecale una volta al mese per quattro mesi a individui con le forme Hurler-Scheie e Scheie di MPS I e compressione del midollo spinale.
In caso di successo, la somministrazione intratecale potrebbe rappresentare un metodo pratico e diretto per trattare le malattie del sistema nervoso centrale dovute all'accumulo lisosomiale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
3
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Helsinki, Finlandia
- Helsinki University Central Hospital
-
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-
-
California
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Torrance, California, Stati Uniti, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
8 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Hurler-Scheie, forma Scheie di MPS I o Hurler 2 anni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
- Compressione del midollo spinale
- Ha ricevuto laronidasi intratecale in precedenza con una buona risposta e senza significativi problemi di sicurezza
- Età superiore a 8 anni
- In grado di fornire il consenso informato legale
- Consapevole dell'opzione di trattamento clinico di osservazione senza trattamento o decompressione chirurgica
- Test di gravidanza sulle urine negativo allo screening (donne non sterili in età fertile che sono solo sessualmente attive)
Criteri di esclusione:
- Forma grave (Hurler) di MPS I
- Desideri un trattamento chirurgico o medico della compressione del midollo spinale
- Compressione del midollo spinale che richiede un intervento chirurgico immediato
- Gravidanza o allattamento
- Trapianto di cellule staminali ematopoietiche entro 2 anni dall'arruolamento nello studio
- Ricevimento di un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'arruolamento
- Reazioni all'infusione di laronidasi che hanno richiesto intervento medico, profilassi o somministrazione alterata dell'enzima
- Significativo titolo anticorpale anti-iduronidasi
- Inizio recente di laronidasi per via endovenosa (negli ultimi 6 mesi)
- Presenza di sublussazione cervicale o patologia esterna simile come causa principale dei sintomi di compressione del midollo per i quali deve essere immediatamente intrapreso un intervento chirurgico
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: laronidasi intratecale
farmaco laronidasi, dose 1,74 mg, via intratecale, frequenza ogni 30-90 giorni, durata 1 anno
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1,74 mg per via intratecale ogni 1-3 mesi per 1 anno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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sicurezza del trattamento enzimatico intratecale mediante esami del sangue e del liquido spinale; miglioramento o stabilizzazione dei segni e sintomi neurologici della compressione del midollo spinale
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Patricia I Dickson, MD, Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2008
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 ottobre 2011
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 ottobre 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 giugno 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 novembre 2008
Primo Inserito (STIMA)
6 novembre 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
21 febbraio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 febbraio 2013
Ultimo verificato
1 febbraio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Ferite e lesioni
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie del midollo spinale
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Mucinosi
- Lesioni del midollo spinale
- Sindrome
- Mucopolisaccaridosi
- Mucopolisaccaridosi I
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Compressione del midollo spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- MIRC-001-01
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