MPS I 鞘内酶替代疗法的扩展研究
2013年2月19日 更新者：Patricia I. Dickson, M.D.
粘多糖贮积症脊髓压迫鞘内酶替代疗法的扩展研究 I
这是一项为期一年的扩展研究，目的是将拉尼糖苷酶加入脊髓液中以治疗粘多糖贮积症 I 的脊髓压迫症。粘多糖贮积症 I 是一种罕见的遗传病，原因是缺乏α-l-艾杜糖醛酸酶。
由于称为糖胺聚糖 (GAG) 的物质的积累，在这种情况下会发生脊髓压迫。
Laronidase 是酶 alpha-l-iduronidase 的制造形式，它在粘多糖贮积症 I 患者中缺乏。
本研究的目的是确定将 laronidase 注入脊髓液作为一种潜在的非手术治疗方法治疗粘多糖贮积症 I 病引起的脊髓压迫时是否安全有效。
资金来源——FDA OOPD
研究概览
详细说明
酶替代疗法 (ERT) 已开发用于粘多糖贮积症 I (MPS I)，这是一种溶酶体贮积症。
ERT 可以帮助缓解因疾病引起的许多身体不适，但由于无法穿过血脑屏障，因此无法治疗中枢神经系统。
我们的目的是测试通过鞘内注射将 ERT 输送到 MPS I 患者的脊髓液中。
在这项初步研究中，我们将使用重组人 α-L-艾杜糖醛酸酶每月一次鞘内给药，持续四个月，用于患有 Hurler-Scheie 和 Scheie 形式的 MPS I 和脊髓压迫的个体。
如果成功，鞘内给药可能代表一种实用、直接的治疗溶酶体贮积引起的中枢神经系统疾病的方法。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
造血干细胞移植后 2 年的 Hurler-Scheie、MPS I 的 Scheie 形式或 Hurler
- 脊髓压迫
- 先前已接受鞘内注射拉尼糖苷酶治疗，反应良好且无重大安全问题
- 8岁以上
- 能够提供合法的知情同意
- 了解临床治疗选择观察而不治疗或手术减压
- 筛查时尿液妊娠试验阴性（仅性活跃的具有生育潜力的未绝育女性）
排除标准：
- MPS I 的严重（Hurler）形式
- 希望对脊髓压迫进行手术或药物治疗
- 需要立即手术干预的脊髓压迫
- 怀孕或哺乳
- 研究入组后 2 年内进行造血干细胞移植
- 在入组后 30 天内收到研究药物
- 需要医疗干预、预防或改变酶给药方式的拉尼酶输注反应
- 显着的抗艾杜糖苷酶抗体效价
- 最近开始静脉注射拉尼酶（过去 6 个月内）
- 存在颈椎半脱位或类似的外部病理是脊髓压迫症状的主要原因，应立即进行手术干预
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：鞘内注射拉尼糖苷酶
药物 laronidase，剂量 1.74 mg，鞘内给药，频率每 30-90 天一次，持续时间 1 年
|
每 1-3 个月鞘内注射 1.74 mg，持续 1 年
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过血液和脊髓液测试进行鞘内酶治疗的安全性；改善或稳定脊髓受压的神经体征和症状
大体时间：1年
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Patricia I Dickson, MD、Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年1月1日
初级完成 (实际的)
2011年10月1日
研究完成 (实际的)
2011年10月1日
研究注册日期
首次提交
2008年6月17日
首先提交符合 QC 标准的
2008年11月4日
首次发布 (估计)
2008年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年2月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年2月19日
最后验证
2013年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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