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Estudio de extensión de la terapia de reemplazo enzimático intratecal para MPS I

19 de febrero de 2013 actualizado por: Patricia I. Dickson, M.D.

Un estudio de extensión de la terapia de reemplazo enzimático intratecal para la compresión de la médula espinal en la mucopolisacaridosis I

Este es un estudio de extensión de un año sobre el uso de laronidasa en el líquido cefalorraquídeo para tratar la compresión de la médula espinal en la mucopolisacaridosis I. La mucopolisacaridosis I es una afección genética rara debida a la deficiencia de la enzima alfa-l-iduronidasa. La compresión de la médula espinal ocurre en esta condición debido a la acumulación de material llamado glicosaminoglicanos (GAG). Laronidasa es la forma fabricada de la enzima alfa-l-iduronidasa que es deficiente en pacientes con mucopolisacaridosis I. El objetivo de este estudio es determinar si la laronidasa es segura y eficaz cuando se administra en el líquido cefalorraquídeo como posible tratamiento no quirúrgico para la compresión de la médula espinal debido a la enfermedad de mucopolisacaridosis I. Fuente de financiación -- FDA OOPD

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La terapia de reemplazo de enzimas (ERT) se ha desarrollado para la mucopolisacaridosis I (MPS I), un trastorno de almacenamiento lisosomal. ERT ayuda a muchas dolencias físicas debido a la enfermedad, pero no trata el sistema nervioso central, debido a la incapacidad de cruzar la barrera hematoencefálica. Nuestro propósito es probar la entrega de ERT al líquido cefalorraquídeo mediante inyección intratecal en pacientes con MPS I. En este estudio piloto, utilizaremos α-L-iduronidasa humana recombinante administrada por vía intratecal una vez al mes durante cuatro meses a personas con las formas Hurler-Scheie y Scheie de MPS I y compresión de la médula espinal. Si tiene éxito, la administración intratecal podría representar un método práctico y directo para tratar la enfermedad del sistema nervioso central debido al almacenamiento lisosomal.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Helsinki University Central Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hurler-Scheie, forma Scheie de MPS I o Hurler 2 años después del trasplante de células madre hematopoyéticas

    • Compresión de la médula espinal
    • Ha recibido laronidasa intratecal previamente con buena respuesta y sin problemas de seguridad significativos
    • Edad mayor a 8 años
    • Capaz de proporcionar consentimiento informado legal
    • Consciente de la opción de tratamiento clínico de observación sin tratamiento o descompresión quirúrgica
    • Prueba de embarazo en orina negativa en la selección (mujeres no estériles en edad fértil que solo son sexualmente activas)

Criterio de exclusión:

  • Forma grave (Hurler) de MPS I
  • Desea tratamiento médico o quirúrgico de la compresión de la médula espinal
  • Compresión de la médula espinal que justifica una intervención quirúrgica inmediata.
  • Embarazo o lactancia
  • Trasplante de células madre hematopoyéticas dentro de los 2 años posteriores a la inscripción en el estudio
  • Recepción de un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la inscripción
  • Reacciones a la infusión de laronidasa que requirieron intervención médica, profilaxis o alteración de la administración de enzimas
  • Título significativo de anticuerpos anti-iduronidasa
  • Inicio reciente de laronidasa intravenosa (dentro de los últimos 6 meses)
  • Presencia de subluxación cervical o patología externa similar como la causa principal de los síntomas de compresión del cordón para los cuales se debe realizar una intervención quirúrgica de inmediato.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: laronidasa intratecal
fármaco laronidasa, dosis 1,74 mg, vía intratecal, frecuencia cada 30-90 días, duración 1 año
Droga: laronidasa
1,74 mg por vía intratecal cada 1-3 meses durante 1 año
Otros nombres:
  • Aldurazyme
  • alfa-l-iduronidasa humana recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
seguridad del tratamiento enzimático intratecal mediante análisis de sangre y líquido cefalorraquídeo; mejora o estabilización de los signos y síntomas neurológicos de la compresión de la médula espinal
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patricia I. Dickson, M.D.

Colaboradores

The Ryan Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Patricia I Dickson, MD, Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2008

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2011

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de octubre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de junio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2008

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

6 de noviembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

21 de febrero de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2013

Última verificación

1 de febrero de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MIRC-001-01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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