Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MPS I:n intratekaalisen entsyymikorvaushoidon laajennustutkimus

tiistai 19. helmikuuta 2013 päivittänyt: Patricia I. Dickson, M.D.

Laajennustutkimus intratekaalisesta entsyymikorvaushoidosta selkäytimen puristumiseen mukopolysakkaridoosi I:ssä

Tämä on yhden vuoden jatkotutkimus laronidaasin käytöstä selkäydinnesteeseen selkäytimen kompression hoitoon mukopolysakkaridoosi I:ssä. Mukopolysakkaridoosi I on harvinainen geneettinen sairaus, joka johtuu alfa-l-iduronidaasientsyymin puutteesta. Selkäytimen puristus tapahtuu tässä tilassa glykosaminoglykaanien (GAG) -nimisen materiaalin kertymisen vuoksi. Laronidaasi on alfa-l-iduronidaasientsyymin valmistettu muoto, josta puuttuu mukopolysakkaridoosi I -potilaita. Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko laronidaasi turvallinen ja tehokas, kun se annetaan selkäydinnesteeseen mahdollisena ei-kirurgisena hoitona mukopolysakkaridoosi I -taudin aiheuttaman selkäytimen kompressiolle. Rahoituslähde – FDA OOPD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Entsyymikorvaushoito (ERT) on kehitetty mukopolysakkaridoosi I:lle (MPS I), lysosomaaliseen varastointihäiriöön. ERT auttaa monia taudista johtuvia fyysisiä vaivoja, mutta ei hoita keskushermostoa, koska se ei pysty ylittämään veri-aivoestettä. Tarkoituksenamme on testata ERT:n kulkeutumista selkäydinnesteeseen intratekaalisella injektiolla potilailla, joilla on MPS I. Tässä pilottitutkimuksessa käytämme rekombinanttia ihmisen α-L-iduronidaasia annettuna intratekaalisesti kerran kuukaudessa neljän kuukauden ajan henkilöille, joilla on MPS I:n Hurler-Scheie- ja Scheie-muodot ja selkäydinkompressio. Jos se onnistuu, intratekaalinen annostelu voisi olla käytännöllinen, suoraviivainen menetelmä lysosomaalisen varastoinnin aiheuttaman keskushermoston sairauden hoitamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Suomi
      • Helsinki, Suomi
        • Helsinki University Central Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hurler-Scheie, MPS I:n Scheie-muoto tai Hurler 2 vuotta hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen

    • Selkäytimen puristus
    • On aiemmin saanut intratekaalista laronidaasia hyvin vasten eikä merkittäviä turvallisuusongelmia
    • Ikä yli 8 vuotta
    • Pystyy antamaan laillinen tietoinen suostumus
    • Tietoinen kliinisen hoidon mahdollisuudesta tarkkailla ilman hoitoa tai kirurgista dekompressiota
    • Negatiivinen virtsan raskaustesti seulonnassa (ei-steriilit hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka ovat vain seksuaalisesti aktiivisia)

Poissulkemiskriteerit:

  • MPS I:n vakava (Hurler) muoto
  • Haluaa kirurgista tai lääketieteellistä hoitoa selkäytimen kompressiolle
  • Selkäytimen puristus, joka vaatii välittömän kirurgisen toimenpiteen
  • Raskaus tai imetys
  • Hematopoieettinen kantasolusiirto 2 vuoden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
  • Tutkimuslääkkeen vastaanotto 30 päivän sisällä ilmoittautumisesta
  • Laronidaasin infuusioreaktiot, jotka vaativat lääketieteellistä toimenpiteitä, ennaltaehkäisyä tai muutettua entsyymien antamista
  • Merkittävä anti-iduronidaasivasta-ainetiitteri
  • Äskettäin aloitettu suonensisäinen laronidaasi (viimeisten 6 kuukauden aikana)
  • Kohdunkaulan subluksaatio tai vastaava ulkoinen patologia tärkeimpänä syynä napanuoran puristusoireisiin, joihin on ryhdyttävä välittömästi kirurgisiin toimenpiteisiin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: intratekaalinen laronidaasi
lääke laronidaasi, annos 1,74 mg, reitti intratekaalinen, tiheys 30-90 päivän välein, kesto 1 vuosi
Lääke: laronidaasi
1,74 mg intratekaalisesti 1-3 kuukauden välein 1 vuoden ajan
Muut nimet:
  • Aldurazyme
  • rekombinantti ihmisen alfa-l-iduronidaasi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
intratekaalisen entsyymihoidon turvallisuus veri- ja selkäydinnestetesteillä; selkäytimen kompression neurologisten merkkien ja oireiden paraneminen tai stabilointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Patricia I. Dickson, M.D.

Yhteistyökumppanit

The Ryan Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Patricia I Dickson, MD, Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. kesäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. marraskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 6. marraskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 21. helmikuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. helmikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MIRC-001-01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa