Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av intratekal enzymersättningsterapi för MPS I

19 februari 2013 uppdaterad av: Patricia I. Dickson, M.D.

En förlängningsstudie av intratekal enzymersättningsterapi för ryggmärgskompression vid mukopolysackaridos I

Detta är en ettårig förlängningsstudie av användningen av laronidas i ryggmärgsvätskan för att behandla ryggmärgskompression vid mukopolysackaridos I. Mukopolysackaridos I är ett sällsynt genetiskt tillstånd på grund av brist på enzymet alfa-l-iduronidas. Ryggmärgskompression uppstår i detta tillstånd på grund av ansamling av material som kallas glykosaminoglykaner (GAG). Laronidas är den tillverkade formen av enzymet alfa-l-iduronidas som är bristfälligt hos patienter med mukopolysackaridos I. Syftet med denna studie är att avgöra om laronidas är säkert och effektivt när det ges i ryggmärgsvätskan som en potentiell icke-kirurgisk behandling för ryggmärgskompression på grund av mukopolysackaridos I-sjukdom. Finansieringskälla -- FDA OOPD

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Enzymersättningsterapi (ERT) har utvecklats för mukopolysackaridos I (MPS I), en lysosomal lagringsstörning. ERT hjälper många fysiska åkommor på grund av sjukdomen, men behandlar inte det centrala nervsystemet, på grund av oförmåga att passera blod-hjärnbarriären. Vårt syfte är att testa leverans av ERT till ryggmärgsvätskan via intratekal injektion hos patienter med MPS I. I denna pilotstudie kommer vi att använda rekombinant humant α-L-iduronidas administrerat intratekalt en gång per månad under fyra månader till individer med Hurler-Scheie och Scheie-formerna av MPS I och ryggmärgskompression. Om den lyckas kan intratekal leverans representera en praktisk, enkel metod för att behandla sjukdomar i centrala nervsystemet på grund av lysosomal lagring.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Central Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hurler-Scheie, Scheie-form av MPS I, eller Hurler 2 år efter hematopoetisk stamcellstransplantation

    • Ryggmärgskompression
    • Har tidigare fått intratekalt laronidas med bra respons och inga betydande säkerhetsproblem
    • Ålder över 8 år
    • Kan ge juridiskt informerat samtycke
    • Medveten om klinisk behandlingsalternativ för observation utan behandling eller kirurgisk dekompression
    • Negativt uringraviditetstest vid screening (icke-sterila kvinnor i fertil ålder som endast är sexuellt aktiva)

Exklusions kriterier:

  • Svår (Hurler) form av MPS I
  • Önskar kirurgisk eller medicinsk behandling av ryggmärgskompression
  • Ryggmärgskompression som motiverar omedelbart kirurgiskt ingrepp
  • Graviditet eller amning
  • Hematopoetisk stamcellstransplantation inom 2 år från studieinskrivning
  • Mottagande av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter registreringen
  • Infusionsreaktioner på laronidas som krävde medicinsk intervention, profylax eller förändrad enzymadministrering
  • Betydande anti-iduronidas-antikroppstiter
  • Nyligen påbörjad intravenös laronidas (inom de senaste 6 månaderna)
  • Förekomst av cervikal subluxation eller liknande yttre patologi som den huvudsakliga orsaken till navelsträngskompressionssymtom för vilka kirurgiskt ingrepp bör vidtas omedelbart

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: intratekalt laronidas
läkemedel laronidas, dos 1,74 mg, väg intratekal, frekvens var 30-90:e dag, varaktighet 1 år
Läkemedel: laronidas
1,74 mg intratekalt var 1-3 månad under 1 år
Andra namn:
  • Aldurazyme
  • rekombinant humant alfa-l-iduronidas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
säkerhet för intratekal enzymbehandling genom blod- och ryggmärgsvätsketester; förbättring eller stabilisering av neurologiska tecken och symtom på ryggmärgskompression
Tidsram: 1 år
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Patricia I. Dickson, M.D.

Samarbetspartners

The Ryan Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Patricia I Dickson, MD, Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2008

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2011

Avslutad studie (FAKTISK)

1 oktober 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juni 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2008

Första postat (UPPSKATTA)

6 november 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

21 februari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2013

Senast verifierad

1 februari 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MIRC-001-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på laronidas

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera