Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование интратекальной заместительной ферментной терапии при МПС I

19 февраля 2013 г. обновлено: Patricia I. Dickson, M.D.

Расширенное исследование интратекальной заместительной ферментной терапии компрессии спинного мозга при мукополисахаридозе I

Это однолетнее расширенное исследование использования ларонидазы в спинномозговой жидкости для лечения компрессии спинного мозга при мукополисахаридозе I. Мукополисахаридоз I является редким генетическим заболеванием, обусловленным дефицитом фермента альфа-1-идуронидазы. В этом состоянии происходит компрессия спинного мозга из-за накопления материала, называемого гликозаминогликанами (ГАГ). Ларонидаза представляет собой промышленную форму фермента альфа-1-идуронидазы, дефицит которого наблюдается у пациентов с мукополисахаридозом I типа. Целью этого исследования является определение того, является ли ларонидаза безопасной и эффективной при введении в спинномозговую жидкость в качестве потенциального нехирургического лечения компрессии спинного мозга из-за болезни мукополисахаридоза I. Источник финансирования – FDA OOPD

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Ферментозаместительная терапия (ФЗТ) была разработана для лечения мукополисахаридоза I (MPS I), лизосомного расстройства накопления. ФЗТ помогает при многих физических недомоганиях из-за болезни, но не лечит центральную нервную систему из-за неспособности преодолеть гематоэнцефалический барьер. Наша цель — проверить доставку ФЗТ в спинномозговую жидкость путем интратекальной инъекции у пациентов с МПС I. В этом экспериментальном исследовании мы будем использовать рекомбинантную человеческую α-L-идуронидазу, вводимую интратекально один раз в месяц в течение четырех месяцев лицам с формами МПС I типа Гурлера-Шейе и Шейе и компрессией спинного мозга. В случае успеха интратекальная доставка может представлять собой практичный и простой метод лечения заболеваний центральной нервной системы, связанных с накоплением лизосом.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Hurler-Scheie, форма Scheie MPS I или Hurler через 2 года после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

    • Компрессия спинного мозга
    • Ранее получал интратекально ларонидазу с хорошим ответом и отсутствием серьезных проблем с безопасностью.
    • Возраст старше 8 лет
    • Возможность дать законное информированное согласие
    • Осведомлен о клиническом варианте лечения: наблюдение без лечения или хирургической декомпрессии
    • Отрицательный тест мочи на беременность при скрининге (нестерильные женщины детородного возраста, ведущие только половую жизнь)

Критерий исключения:

  • Тяжелая (Hurler) форма МПС I
  • Желание хирургического или медикаментозного лечения компрессии спинного мозга
  • Компрессия спинного мозга, требующая немедленного хирургического вмешательства
  • Беременность или лактация
  • Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в течение 2 лет после включения в исследование
  • Получение исследуемого препарата в течение 30 дней после регистрации
  • Инфузионные реакции на ларонидазу, требующие медицинского вмешательства, профилактики или изменения введения фермента
  • Значительный титр антител к идуронидазе
  • Недавнее начало внутривенного введения ларонидазы (в течение последних 6 месяцев)
  • Наличие подвывиха шейки матки или сходной внешней патологии как основной причины симптомов компрессии пуповины, при которой следует немедленно предпринять хирургическое вмешательство.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: интратекальная ларонидаза
препарат ларонидаза, доза 1,74 мг, путь интратекальный, частота каждые 30-90 дней, продолжительность 1 год
Лекарство: ларонидаза
1,74 мг интратекально каждые 1-3 мес в течение 1 года
Другие имена:
  • Альдуразим
  • рекомбинантная альфа-L-идуронидаза человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
безопасность интратекального энзимотерапии по исследованиям крови и спинномозговой жидкости; улучшение или стабилизация неврологических признаков и симптомов компрессии спинного мозга
Временное ограничение: 1 год
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Patricia I. Dickson, M.D.

Соавторы

The Ryan Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Patricia I Dickson, MD, Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2008 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2011 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июня 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2008 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

6 ноября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

21 февраля 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 февраля 2013 г.

Последняя проверка

1 февраля 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MIRC-001-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз I

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Russia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться