Studio di revisione del grafico dei pazienti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC) trattati con Imatinib al di fuori di uno studio clinico

In questo studio i ricercatori propongono di fare una revisione della cartella clinica di tutti i pazienti trattati al di fuori di uno studio clinico con imatinib, dasatinib, nilotinib o qualsiasi altro inibitore della tirosin-chinasi che diventi approvato dalla FDA per la gestione della LMC che arriva all'MDACC per un secondo opinione. Si tratta di un'importante popolazione di pazienti che differisce nella loro gestione dai pazienti trattati negli studi clinici per diversi motivi, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo:

1. Rappresenta una popolazione di pazienti molto ampia che riceve una terapia a dosi standard con TKI. Stimiamo di aver valutato oltre 300 pazienti che rientrano in questa categoria.
2. Il follow-up per i pazienti nel più grande studio che utilizzava imatinib a dose standard (lo studio IRIS, con 553 pazienti trattati con imatinib) è stato limitato dopo i primi 12 mesi. Ad esempio, il tasso di risposte molecolari dopo i primi 12 mesi di terapia non è stato ottenuto poiché i campioni hanno smesso di essere raccolti in quel momento.
3. Gli studi di registrazione per dasatinib e nilotinib hanno limitazioni simili con un follow-up limitato e informazioni disponibili provenienti solo da database degli sponsor a cui vi è un accesso limitato per indagare su dosaggio, tossicità croniche, seconde neoplasie e altri aspetti importanti della terapia.
4. Le pazienti che sono o diventano gravide durante la terapia con TKI non sono state idonee per gli studi clinici con TKI o hanno dovuto essere sospese dallo studio. Pertanto, non ci sono informazioni sull'effetto del TKI su imatinib sulla gravidanza e sul concepimento. Abbiamo seguito molti di questi pazienti al MDACC.
5. Questa è una popolazione di pazienti che segue la terapia principalmente come indicato dai loro oncologi locali. Questo è spesso meno rigorosamente rispettato dalle linee guida raccomandate per la terapia con TKI, con interruzioni del trattamento più frequenti e frequentemente utilizzando dosi subottimali di imatinib (cioè meno di 300 mg al giorno). L'effetto di queste interruzioni del trattamento e del dosaggio subottimale sulla risposta e sullo sviluppo della resistenza non è chiaro.

I ricercatori hanno in programma di condurre una revisione della cartella clinica di questi pazienti per studiare il loro corso di trattamento prima della loro valutazione iniziale presso l'MDACC e tra e durante le visite all'MDACC.