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Studio del regime di condizionamento mieloablativo a tossicità ridotta per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)

11 luglio 2014 aggiornato da: The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Studio di fase I/II sul regime di condizionamento mieloablativo a tossicità ridotta per la sindrome di Wiskott-Aldrich

La sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) è una rara sindrome da immunodeficienza congenita legata all'X e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è diventato una modalità curativa. Ma il trapianto con il condizionamento convenzionale ha comportato un'elevata incidenza di tossicità correlate al trattamento e il condizionamento non mieloablativo ha comportato un'elevata incidenza di fallimento dell'attecchimento. Recentemente, è stato sviluppato un regime di condizionamento mieloablativo a tossicità ridotta basato sulla fludarabina per le neoplasie mieloidi dell'adulto con risultati promettenti di buon attecchimento e basse tossicità correlate al trattamento. Per aumentare il potenziale di attecchimento senza gravi complicazioni, per la sindrome di Wiskott-Aldrich è stato progettato un regime di condizionamento mieloablativo a tossicità ridotta composto da fludarabina, busulfano e timoglobulina.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) è una rara sindrome da immunodeficienza congenita legata all'X caratterizzata dalla triade di infezione ricorrente, eczema e trombocitopenia con piastrine di piccole dimensioni (Puck JM, 2006). Gli studi clinici hanno rivelato un alto tasso di malattie autoimmuni e tumori maligni nella WAS (Ochs HD, 2006). L'identificazione del difetto molecolare nel 1994 (Derry JM, 1994) ha ampliato lo spettro clinico della sindrome per includere la trombocitopenia legata all'X cronica o intermittente (XLT), una forma relativamente lieve di WAS e la neutropenia con rivestimento X causata da un arresto della mielopoiesi (Ochs HD, 2006).

L'incidenza di WAS in Corea era molto bassa e solo 6 pazienti sono stati diagnosticati tra il 2001 e il 2005 (Kim JG, 2006).

I trattamenti convenzionali per la WAS, come la profilassi antibiotica e l'immunoglobulina per l'infezione e la trasfusione di piastrine per il sanguinamento, non hanno avuto molto successo (Thrasher AJ, 2000). Il trapianto di midollo osseo (BMT) da un donatore correlato HLA compatibile è un trattamento efficace (Filipovich AH, 2001) e i pazienti senza un donatore correlato appropriato potrebbero ricevere una fonte alternativa di cellule staminali come un donatore compatibile non correlato o il sangue del cordone ombelicale. Ma il trapianto con il donatore alternativo necessitava di un condizionamento più intenso per superare la barriera ematologica e immunologica con una maggiore tossicità correlata al trattamento. Ulteriori progressi dipendono in particolare dallo sviluppo di regimi di condizionamento preparativi alternativi che consentano l'attecchimento stabile delle cellule precursori del donatore con effetti collaterali tossici sistemici minimi (Friedrich W, 2004).

Recentemente, abbiamo segnalato il successo del trapianto di midollo osseo non correlato in un ragazzo con WAS con regime di condizionamento mieloablativo a tossicità ridotta per aumentare il potenziale di attecchimento senza gravi complicanze (Kang, 2008) ed esteso allo studio pilota multicentrico di fase I/II con questo condizionamento mieloablativo a tossicità ridotta regime nell'HSCT per WAS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
    • Chongno-gu
      • Seoul, Chongno-gu, Corea, Repubblica di, 110-744
        • Seoul National University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della sindrome di Wiskott-Aldrich con analisi genica.
  2. Indicato per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
  3. Età: nessuna limitazione.
  4. Stato prestazionale: ECOG 0-2.

  5. I pazienti devono essere privi di deficit funzionali significativi negli organi principali, ma i seguenti criteri di ammissibilità possono essere modificati in singoli casi:

    • Cuore: frazione di accorciamento > 30%, frazione di eiezione > 45%.
    • Fegato: bilirubina totale < 2 × limite superiore della norma; ALT <3 × limite superiore della norma.
    • Rene: creatinina <2 × normale o clearance della creatinina (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
  6. I pazienti devono essere privi di qualsiasi infezione virale attiva o infezione fungina attiva.
  7. È disponibile un donatore di cellule staminali ematopoietiche appropriato.
  8. I pazienti (o uno dei genitori se i pazienti di età < 19 anni) devono firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Donne incinte o che allattano.
  2. Malattia maligna (ad eccezione della leucemia mieloide acuta) o non maligna non controllata o il cui controllo può essere compromesso da complicanze della terapia in studio.
  3. Disturbo psichiatrico che precluderebbe la compliance.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fludarabina
Droga: Fludarabina, Busulfan, Timoglobulina
fludarabina (40 mg/m2 una volta al giorno e.v. nei giorni -8, -7, -6, -5, -4 e -3) busulfan (0,8 mg/kg ogni 6 ore e.v. nei giorni -6, -5, -4, e -3) timoglobulina (2,5 mg/kg una volta al giorno e.v. nei giorni -8, -7, -6 per sangue cordonale e nei giorni -4, -3, -2 per midollo osseo o sangue periferico mobilizzato)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare il potenziale di attecchimento del regime di condizionamento con fludarabina, busulfan più timoglobulina per HSCT in WAS.
Lasso di tempo: Da febbraio 2007 a gennaio 2012
Da febbraio 2007 a gennaio 2012
Valutare l'incidenza e la gravità della tossicità e la mortalità correlata al trattamento.
Lasso di tempo: Da febbraio 2007 a gennaio 2012
Da febbraio 2007 a gennaio 2012

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare il tasso di sopravvivenza globale e libero da eventi.
Lasso di tempo: Da febbraio 2007 a gennaio 2012
Da febbraio 2007 a gennaio 2012
Valutare la malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica (GVHD).
Lasso di tempo: Da febbraio 2007 a gennaio 2012
Da febbraio 2007 a gennaio 2012
Per valutare il recupero immunologico dopo l'HSCT.
Lasso di tempo: Da febbraio 2007 a gennaio 2012
Da febbraio 2007 a gennaio 2012

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Investigatori

  • Investigatore principale: Hyo Seop Ahn, Ph. D, The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2009

Primo Inserito (Stima)

22 aprile 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

14 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 luglio 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KSPHO-S0701

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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