Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A csökkent toxicitású mieloablatív kondicionáló rendszer vizsgálata Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) esetén

2014. július 11. frissítette: The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Fázis I/II. Csökkentett toxicitású mieloablatív kondicionáló rendszer vizsgálata Wiskott-Aldrich szindróma esetén

A Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) egy ritka, X-hez kötött, veleszületett immunhiányos szindróma, és a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) gyógyító módszerré vált. De a hagyományos kondicionálással végzett transzplantáció a kezeléssel összefüggő toxicitások magas előfordulását, a nem myeloablatív kondicionálás pedig a beültetési kudarcok magas előfordulását eredményezte. A közelmúltban fludarabin alapú csökkentett toxicitású mieloablatív kondicionáló kezelési rendet fejlesztettek ki felnőtt myeloid rosszindulatú daganatok kezelésére, ígéretes eredménnyel a jó beágyazódással és alacsony kezeléssel összefüggő toxicitásokkal. A beágyazódási potenciál súlyos szövődmény nélküli növelése érdekében a Wiskott-Aldrich-szindróma kezelésére fludarabint, buszulfánt és timoglobulint tartalmazó, csökkentett toxicitású mieloablatív kondicionáló kezelést terveztek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) egy ritka, X-hez kötött, veleszületett immunhiányos szindróma, amelyet a visszatérő fertőzés, az ekcéma és a trombocitopénia hármasa jellemez kis méretű vérlemezkével (Puck JM, 2006). A klinikai vizsgálatok az autoimmun rendellenességek és rosszindulatú daganatok magas arányát mutatták ki WAS-ban (Ochs HD, 2006). A molekuláris hiba 1994-es azonosítása (Derry JM, 1994) a szindróma klinikai spektrumát kiterjesztette a krónikus vagy intermittáló X-hez kötött thrombocytopeniára (XLT), amely a WAS és az X-bélésű neutropenia viszonylag enyhe formája, amelyet letartóztatás okoz. myelopoiesis (Ochs HD, 2006).

A WAS előfordulása Koreában nagyon alacsony volt, és csak 6 beteget diagnosztizáltak 2001 és 2005 között (Kim JG, 2006).

A WAS hagyományos kezelései, mint például a profilaktikus antibiotikumok és az immunglobin fertőzés esetén, illetve a vérlemezke-transzfúzió nem voltak ilyen sikeresek (Thrasher AJ, 2000). A csontvelő-transzplantáció (BMT) egy HLA-vel rokon rokon donortól hatékony kezelés (Filipovich AH, 2001), és a megfelelő rokon donorral nem rendelkező betegek alternatív őssejtforrást kaphatnak, például megfelelő rokon donort vagy köldökzsinórvért. Az alternatív donorral végzett transzplantáció azonban intenzívebb kondicionálást igényelt, hogy leküzdje a hematológiai és immunológiai gátat a kezeléssel összefüggő fokozott toxicitás mellett. A további előrehaladás különösen az alternatív preparatív kondicionáló eljárások kidolgozásától függ, amelyek lehetővé teszik a donor prekurzor sejtek stabil beültetését minimális szisztémás toxikus mellékhatásokkal (Friedrich W, 2004).

A közelmúltban sikeres, nem rokon csontvelő-transzplantációról számoltunk be egy WAS-ban szenvedő fiúnál, csökkentett toxicitású mieloablatív kondicionáló kezeléssel a beágyazódási potenciál növelése érdekében komoly szövődmények nélkül (Kang, 2008), és kiterjesztettük a multicentrikus I/II. fázisú kísérleti vizsgálatra ezzel a csökkentett toxicitású mieloablatív kondicionáló kezeléssel. kezelés a HSCT-ben a WAS számára.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

5

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
    • Chongno-gu
      • Seoul, Chongno-gu, Koreai Köztársaság, 110-744
        • Seoul National University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Wiskott-Aldrich szindróma diagnózisa génanalízissel.
  2. Hematopoietikus őssejt-transzplantációra javallt.
  3. Kor: nincs korlátozás.
  4. Teljesítmény állapota: ECOG 0-2.

  5. A betegeknek mentesnek kell lenniük a főbb szervek jelentős funkcionális hiányosságaitól, de az alábbi alkalmassági kritériumok egyedi esetekben módosíthatók:

    • Szív: a rövidítő frakció > 30%, az ejekciós frakció > 45%.
    • Máj: összbilirubin < 2 × a normál felső határa; ALT < 3 × a normálérték felső határa.
    • Vese: kreatinin <2 × normál vagy kreatinin-clearance (GFR) > 60 ml/perc/1,73 m2.
  6. A betegeknek nem kell semmilyen aktív vírusfertőzésük vagy aktív gombás fertőzésük.
  7. Megfelelő vérképző őssejt-donor áll rendelkezésre.
  8. A betegeknek (vagy az egyik szülőnek, ha a beteg életkora 19 évesnél fiatalabb) alá kell írnia a tájékozott beleegyezését.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes vagy szoptató nők.
  2. Rosszindulatú (kivéve akut mieloid leukémia) vagy nem rosszindulatú betegség, amely nem kontrollált, vagy amelynek kontrollját a vizsgálati terápia szövődményei veszélyeztethetik.
  3. Pszichiátriai rendellenesség, amely kizárná a megfelelést.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fludarabine
Drog: Fludarabin, buszulfán, timoglobulin
fludarabin (40 mg/m2 naponta egyszer i.v. a -8., -7., -6., -5., -4. és -3. napon) buszulfán (0,8 mg/kg 6 óránként i.v. a -6., -5., -4. napon, & -3) timoglobulin (2,5 mg/ttkg naponta egyszer i.v. a -8., -7., -6. napon köldökzsinórvérre és -4., -3., -2. napon csontvelőre vagy mobilizált perifériás vérre)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A fludarabin, buszulfán és timoglobulin kondicionáló kezelési séma HSCT beágyazódási potenciáljának értékelése WAS-ban.
Időkeret: 2007. február - 2012. jan
2007. február - 2012. jan
A toxicitás előfordulásának és súlyosságának, valamint a kezeléssel összefüggő mortalitás értékelése.
Időkeret: 2007. február - 2012. jan
2007. február - 2012. jan

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az általános és eseménymentes túlélési arány értékelése.
Időkeret: 2007. február - 2012. jan
2007. február - 2012. jan
Az akut és krónikus graft versus host betegség (GVHD) értékelése.
Időkeret: 2007. február - 2012. jan
2007. február - 2012. jan
A HSCT utáni immunológiai felépülés értékelése.
Időkeret: 2007. február - 2012. jan
2007. február - 2012. jan

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Hyo Seop Ahn, Ph. D, The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. április 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. április 21.

Első közzététel (Becslés)

2009. április 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. július 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 11.

Utolsó ellenőrzés

2014. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KSPHO-S0701

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Wiskott-Aldrich szindróma

Klinikai vizsgálatok a Fludarabin, buszulfán, timoglobulin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Latvia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel