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Étude du régime de conditionnement myéloablatif à toxicité réduite pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

11 juillet 2014 mis à jour par: The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Étude de phase I/II sur le régime de conditionnement myéloablatif à toxicité réduite pour le syndrome de Wiskott-Aldrich

Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un syndrome d'immunodéficience congénitale lié à l'X rare et la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est devenue une modalité curative. Mais la greffe avec le conditionnement conventionnel a entraîné une incidence élevée de toxicités liées au traitement et le conditionnement non myéloablatif a entraîné une incidence élevée d'échec de la prise de greffe. Récemment, un régime de conditionnement myéloablatif à toxicité réduite à base de fludarabine a été développé pour les tumeurs malignes myéloïdes adultes avec un résultat prometteur de bonne prise de greffe et de faibles toxicités liées au traitement. Pour augmenter le potentiel de prise de greffe sans complication grave, un régime de conditionnement myéloablatif à toxicité réduite composé de fludarabine, de busulfan et de thymoglobuline est conçu pour le syndrome de Wiskott-Aldrich.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un syndrome rare d'immunodéficience congénitale liée à l'X caractérisé par la triade infection récurrente, eczéma et thrombocytopénie avec petite taille de plaquettes (Puck JM, 2006). Des études cliniques ont révélé un taux élevé de troubles auto-immuns et de malignité dans le WAS (Ochs HD, 2006). L'identification de l'anomalie moléculaire en 1994 (Derry JM, 1994) a élargi le spectre clinique du syndrome pour inclure la thrombocytopénie chronique ou intermittente liée à l'X (XLT), une forme relativement bénigne de WAS et de neutropénie bordée d'X causée par un arrêt de la myélopoïèse (Ochs HD, 2006).

L'incidence du WAS en Corée était très faible et seulement 6 patients ont été diagnostiqués entre 2001 et 2005 (Kim JG, 2006).

Les traitements conventionnels du WAS tels que les antibiotiques prophylactiques et l'immunoglobine pour l'infection et la transfusion de plaquettes pour les saignements n'ont pas été aussi efficaces (Thrasher AJ, 2000). La greffe de moelle osseuse (BMT) d'un donneur apparenté compatible HLA est un traitement efficace (Filipovich AH, 2001) et les patients sans donneur apparenté approprié pourraient recevoir une autre source de cellules souches, comme un donneur non apparenté compatible ou du sang de cordon. Mais la greffe avec le donneur alternatif nécessitait un conditionnement plus intensif pour surmonter la barrière hématologique et immunologique avec une toxicité accrue liée au traitement. De nouveaux progrès dépendent en particulier du développement de schémas de conditionnement préparatifs alternatifs qui permettent une prise de greffe stable de cellules précurseurs du donneur avec des effets secondaires toxiques systémiques minimes (Friedrich W, 2004).

Récemment, nous avons rapporté une greffe de moelle osseuse non apparentée réussie chez un garçon atteint de WAS avec un régime de conditionnement myéloablatif à toxicité réduite pour augmenter le potentiel de prise de greffe sans complication grave (Kang, 2008), et étendu à une étude pilote multicentrique de phase I/II avec ce conditionnement myéloablatif à toxicité réduite. régime dans le HSCT pour WAS.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

5

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée, République de
    • Chongno-gu
      • Seoul, Chongno-gu, Corée, République de, 110-744
        • Seoul National University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic du syndrome de Wiskott-Aldrich avec analyse génétique.
  2. Indiqué pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques.
  3. Âge : aucune limite.
  4. État des performances : ECOG 0-2.

  5. Les patients doivent être exempts de déficits fonctionnels importants dans les principaux organes, mais les critères d'éligibilité suivants peuvent être modifiés au cas par cas :

    • Coeur : une fraction de raccourcissement > 30 %, une fraction d'éjection > 45 %.
    • Foie : bilirubine totale < 2 × limite supérieure de la normale ; ALT < 3 × limite supérieure de la normale.
    • Rein : créatinine < 2 × normale ou clairance de la créatinine (DFG) > 60 ml/min/1,73 m2.
  6. Les patients doivent être dépourvus d'infections virales actives ou d'infections fongiques actives.
  7. Un donneur de cellules souches hématopoïétiques approprié est disponible.
  8. Les patients (ou l'un des parents si les patients ont moins de 19 ans) doivent signer un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. Femmes enceintes ou allaitantes.
  2. Maladie maligne (à l'exception de la leucémie myéloïde aiguë) ou non maligne non contrôlée ou dont le contrôle peut être compromis par des complications du traitement à l'étude.
  3. Trouble psychiatrique qui empêcherait l'observance.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fludarabine
Médicament: Fludarabine, Busulfan, Thymoglobuline
fludarabine (40 mg/m2 une fois par jour i.v. les jours -8, -7, -6, -5, -4 et -3) busulfan (0,8 mg/kg toutes les 6 heures i.v. les jours -6, -5, -4, & -3) thymoglobuline (2,5 mg/kg une fois par jour i.v. les jours -8, -7, -6 pour le sang de cordon et les jours -4, -3, -2 pour la moelle osseuse ou le sang périphérique mobilisé)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer le potentiel de prise de greffe du régime de conditionnement fludarabine, busulfan plus thymoglobuline pour la GCSH dans le WAS.
Délai: Fév. 2007 à janv. 2012
Fév. 2007 à janv. 2012
Évaluer l'incidence et la gravité de la toxicité et de la mortalité liée au traitement.
Délai: Fév. 2007 à janv. 2012
Fév. 2007 à janv. 2012

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluer le taux de survie global et sans événement.
Délai: Fév. 2007 à janv. 2012
Fév. 2007 à janv. 2012
Évaluer la réaction aiguë et chronique du greffon contre l'hôte (GVHD).
Délai: Fév. 2007 à janv. 2012
Fév. 2007 à janv. 2012
Évaluer la récupération immunologique après GCSH.
Délai: Fév. 2007 à janv. 2012
Fév. 2007 à janv. 2012

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hyo Seop Ahn, Ph. D, The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 avril 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2009

Première publication (Estimation)

22 avril 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

14 juillet 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juillet 2014

Dernière vérification

1 juillet 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KSPHO-S0701

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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