Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie schematu kondycjonowania mieloablacyjnego o zmniejszonej toksyczności w zespole Wiskotta-Aldricha (WAS)

11 lipca 2014 zaktualizowane przez: The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Badanie fazy I/II dotyczące schematu kondycjonowania mieloablacyjnego o zmniejszonej toksyczności w zespole Wiskotta-Aldricha

Zespół Wiskotta-Aldricha (WAS) jest rzadkim zespołem wrodzonego niedoboru odporności sprzężonego z chromosomem X, a przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) stał się metodą leczenia. Jednak przeszczep z konwencjonalnym kondycjonowaniem skutkował dużą częstością toksyczności związanej z leczeniem, a kondycjonowanie niemieloablacyjne skutkowało dużą częstością niepowodzeń wszczepienia. Niedawno opracowano oparty na fludarabinie schemat kondycjonowania mieloablacyjnego o zmniejszonej toksyczności dla dorosłych nowotworów złośliwych szpiku z obiecującymi wynikami dobrego wszczepienia i niskiej toksyczności związanej z leczeniem. Aby zwiększyć potencjał wszczepienia bez poważnych komplikacji, dla zespołu Wiskotta-Aldricha opracowano schemat kondycjonowania mieloablacyjnego o obniżonej toksyczności złożony z fludarabiny, busulfanu i tymoglobuliny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół Wiskotta-Aldricha (WAS) jest rzadkim zespołem wrodzonego niedoboru odporności sprzężonego z chromosomem X, charakteryzującym się triadą nawracających infekcji, egzemy i trombocytopenii z małym rozmiarem płytek krwi (Puck JM, 2006). Badania kliniczne wykazały wysoki odsetek zaburzeń autoimmunologicznych i nowotworów złośliwych w WAS (Ochs HD, 2006). Identyfikacja defektu molekularnego w 1994 r. (Derry JM, 1994) poszerzyła spektrum kliniczne zespołu o przewlekłą lub przerywaną małopłytkowość sprzężoną z chromosomem X (XLT), stosunkowo łagodną postać WAS i neutropenię z linii X spowodowaną zatrzymaniem krążenia mielopoezy (Ochs HD, 2006).

Częstość występowania WAS w Korei była bardzo niska i tylko 6 pacjentów zdiagnozowano w latach 2001-2005 (Kim JG, 2006).

Konwencjonalne metody leczenia WAS, takie jak profilaktyczne antybiotyki i immunoglobina w przypadku infekcji oraz transfuzja płytek krwi w przypadku krwawienia, nie były tak skuteczne (Thrasher AJ, 2000). Przeszczep szpiku kostnego (BMT) od spokrewnionego dawcy zgodnego pod względem HLA jest skutecznym leczeniem (Filipovich AH, 2001), a pacjenci bez odpowiedniego spokrewnionego dawcy mogą otrzymać alternatywne źródło komórek macierzystych, takie jak dopasowany niespokrewniony dawca lub krew pępowinowa. Ale przeszczep z alternatywnym dawcą wymagał bardziej intensywnego kondycjonowania, aby pokonać barierę hematologiczną i immunologiczną przy zwiększonej toksyczności związanej z leczeniem. Dalszy postęp zależy w szczególności od opracowania alternatywnych preparatywnych schematów kondycjonowania, które umożliwiają stabilne wszczepienie komórek prekursorowych dawcy przy minimalnych ogólnoustrojowych toksycznych skutkach ubocznych (Friedrich W, 2004).

Niedawno donieśliśmy o udanym niepowiązanym przeszczepie szpiku kostnego u chłopca z WAS ze schematem kondycjonowania mieloablacyjnego o zmniejszonej toksyczności w celu zwiększenia potencjału wszczepienia bez poważnych komplikacji (Kang, 2008) i rozszerzonym do wieloośrodkowego badania pilotażowego fazy I / II z tym zmniejszonym toksycznością kondycjonowania mieloablacyjnego schematu w HSCT dla WAS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

5

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
    • Chongno-gu
      • Seoul, Chongno-gu, Republika Korei, 110-744
        • Seoul National University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza zespołu Wiskotta-Aldricha z analizą genów.
  2. Wskazany do przeszczepów hematopoetycznych komórek macierzystych.
  3. Wiek: bez ograniczeń.
  4. Stan sprawności: ECOG 0-2.

  5. Pacjenci muszą być wolni od znacznych deficytów czynnościowych głównych narządów, ale w indywidualnych przypadkach można zmodyfikować następujące kryteria kwalifikacyjne:

    • Serce: frakcja skracająca > 30%, frakcja wyrzutowa > 45%.
    • Wątroba: bilirubina całkowita < 2 × górna granica normy; ALT < 3 × górna granica normy.
    • Nerki: kreatynina <2 × normy lub klirens kreatyniny (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
  6. U pacjentów nie może występować żadna czynna infekcja wirusowa ani infekcja grzybicza.
  7. Dostępny jest odpowiedni dawca hematopoetycznych komórek macierzystych.
  8. Pacjenci (lub jedno z rodziców w przypadku pacjentów w wieku < 19 lat) powinni podpisać świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące.
  2. Złośliwa (z wyjątkiem ostrej białaczki szpikowej) lub niezłośliwa choroba, która jest niekontrolowana lub której kontrola może być zagrożona przez powikłania badanej terapii.
  3. Zaburzenie psychiczne, które wykluczałoby zgodność.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fludarabina
Lek: Fludarabina, Busulfan, Tymoglobulina
fludarabina (40 mg/m2 raz na dobę dożylnie w dniach -8, -7, -6, -5, -4 i -3) busulfan (0,8 mg/kg co 6 godzin dożylnie w dniach -6, -5, -4, & -3) tymoglobulina (2,5 mg/kg raz dziennie dożylnie w dniach -8, -7, -6 dla krwi pępowinowej oraz w dniach -4, -3, -2 dla szpiku kostnego lub mobilizowanej krwi obwodowej)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby ocenić potencjał wszczepienia schematu kondycjonującego fludarabiny, busulfanu i tymoglobuliny w przypadku HSCT w WAS.
Ramy czasowe: Luty 2007 do stycznia 2012
Luty 2007 do stycznia 2012
Ocena częstości występowania i nasilenia toksyczności oraz śmiertelności związanej z leczeniem.
Ramy czasowe: Luty 2007 do stycznia 2012
Luty 2007 do stycznia 2012

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby ocenić całkowity i wolny od zdarzeń wskaźnik przeżycia.
Ramy czasowe: Luty 2007 do stycznia 2012
Luty 2007 do stycznia 2012
Ocena ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Ramy czasowe: Luty 2007 do stycznia 2012
Luty 2007 do stycznia 2012
Ocena regeneracji immunologicznej po HSCT.
Ramy czasowe: Luty 2007 do stycznia 2012
Luty 2007 do stycznia 2012

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Śledczy

  • Główny śledczy: Hyo Seop Ahn, Ph. D, The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 kwietnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 kwietnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

14 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lipca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KSPHO-S0701

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Wiskotta-Aldricha

Badania kliniczne na Fludarabina, Busulfan, Tymoglobulina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj