Sicurezza ed efficacia di 3 diverse dosi di fattore VII a lunga durata d'azione in pazienti affetti da emofilia A o B con inibitori

Criterio di inclusione:

• Pazienti maschi con emofilia A o B con inibitori
• Disponibilità a sottoporsi a un regime di prevenzione del sanguinamento della durata di 3 mesi e una durata totale della prova di circa 8 mesi
• Inibitore ad alto titolo storico o in corso (maggiore o uguale a 5 BU) sulla base di cartelle cliniche, revisioni di rapporti di laboratorio, interviste a pazienti e/o operatori sanitari
• Almeno 2 episodi emorragici che hanno richiesto il bypass del trattamento a base di farmaci emostatici nell'ultimo mese o 12 episodi emorragici negli ultimi 6 mesi prima del periodo di osservazione
• Peso corporeo compreso tra 30 e 100 kg (entrambi inclusi)

Criteri di esclusione:

• Indice di massa corporea (BMI) superiore a 30 kg/m2
• Terapia di induzione della tolleranza immunitaria nell'ultimo mese prima di entrare nel periodo della fase di osservazione
• Pseudotumori attivi noti
• Conta piastrinica inferiore a 50.000 piastrine/microL (basata sul valore di laboratorio locale alla visita di screening)
• Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia A o B
• Chirurgia entro un mese prima del periodo di osservazione. Catetere, stent ed estrazioni dentarie non contano come interventi chirurgici, cioè non escludono il paziente. L'inserimento della porta è classificato come intervento chirurgico
• Chirurgia maggiore e/o ortopedica programmata, durante il periodo di prova fino alla visita di follow-up. Cateteri, stent ed estrazioni dentarie non contano come interventi chirurgici e non escluderanno il paziente. L'inserimento della porta è classificato come intervento chirurgico
• Malattia aterosclerotica avanzata (es. storia nota di cardiopatia ischemica o ictus ischemico)
• Qualsiasi segno clinico o anamnesi nota di eventi tromboembolici incl. trombosi venosa profonda nota (TVP)
• Allergia nota o sospetta clinicamente al fattore umano ricombinante attivato VII (NovoSeven®/NovoSeven RT®/Niastase®)
• Prolungamento del tempo di protrombina (PT) (30% al di sopra dei limiti normali o più di 5 secondi rispetto al controllo o intervallo internazionale normalizzato (INR) superiore a 1,7 come definito dagli intervalli di laboratorio locali alla visita di screening
• Malattia epatica grave (ALAT superiore a 4 volte il limite superiore del range di riferimento normale) (come definito dai range di laboratorio locali) entro un anno dall'arruolamento o allo screening
• Segni clinici di disfunzione renale (dialisi) e/o livelli di creatinina superiori o pari al 20% al di sopra del limite normale superiore (secondo il range del laboratorio locale alla visita di screening)
• Dosaggio di qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni prima del presente studio
• Qualsiasi malattia o condizione che, secondo il giudizio dello sperimentatore, potrebbe implicare un potenziale pericolo per il soggetto, interferire con la partecipazione allo studio o l'esito dello studio
• Pazienti HIV positivi che hanno un basso numero di linfociti CD4+ (200/microL o meno in base alle cartelle cliniche entro 6 mesi o allo screening di laboratorio alla visita di screening), o che sono positivi all'HCV-PCR (basato sulle cartelle cliniche), o che hanno entrambi un basso Conta dei linfociti CD4+ (200/microL o inferiore) e positivi all'HCV-PCR. Se il test HCV-PCR non è disponibile localmente, un paziente HIV positivo che è positivo agli anticorpi HCV non può essere incluso
• Necessità di utilizzare altri farmaci PEGilati durante il periodo di prova