Säkerhet och effekt av 3 olika doser av långverkande faktor VII hos patienter med hemofili A eller B med inhibitorer

Inklusionskriterier:

• Manliga hemofili A- eller B-patienter med inhibitorer
• Villig att genomgå en blödningsförebyggande regim av 3 månaders varaktighet och en total försökslängd på cirka 8 månader
• Historisk eller pågående högtiterhämmare (mer än eller lika med 5 BU) baserat på antingen medicinska journaler, laboratorierapporter, patient- och/eller vårdgivareintervjuer
• Minst 2 blödningsepisoder som kräver förbikoppling av hemostatika-läkemedelsbaserad behandling under den senaste månaden eller 12 blödningsepisoder under de senaste 6 månaderna före observationsperioden
• Kroppsvikt mellan 30 och 100 kg (båda inklusive)

Exklusions kriterier:

• Body Mass Index (BMI) över 30 kg/m2
• Immuntoleransinduktionsterapi under den senaste månaden innan observationsfasen påbörjas
• Kända aktiva pseudotumörer
• Trombocytantal mindre än 50 000 trombocyter/mikroL (baserat på lokalt laboratorievärde vid screeningbesök)
• Andra medfödda eller förvärvade koagulationsrubbningar än hemofili A eller B
• Operation inom en månad före observationsperioden. Kateter, stentar och tandextraktioner räknas inte som operationer, dvs de kommer inte att utesluta patienten. Portinförande klassificeras som kirurgi
• Schemalagd större och/eller ortopedisk operation, under försöksperioden fram till Uppföljningsbesök. Kateter, stentar och tandextraktioner räknas inte som operationer och utesluter inte patienten. Portinförande klassificeras som kirurgi
• Avancerad aterosklerotisk sjukdom (dvs. känd historia av ischemisk hjärtsjukdom eller ischemisk stroke)
• Eventuella kliniska tecken eller känd historia av tromboemboliska händelser inkl. känd djup ventrombos (DVT)
• Känd eller kliniskt misstänkt allergi mot aktiverad rekombinant human faktor VII (NovoSeven®/NovoSeven RT®/Niastase®)
• Protrombintid (PT) förlängning (30 % över normala gränser, eller mer än 5 sekunder jämfört med kontroll eller International Normalized Range (INR) mer än 1,7 enligt definition av lokala laboratorieintervall vid screeningbesök
• Allvarlig leversjukdom (ALAT mer än 4 gånger den övre gränsen för normalt referensintervall) (enligt definition av lokala laboratorieintervall) inom ett år efter inskrivningen eller vid screeningen
• Kliniska tecken på nedsatt njurfunktion (dialys) och/eller kreatininnivåer mer än eller lika med 20 % över den övre normala gränsen (enligt det lokala laboratorieintervallet vid screeningbesöket)
• Dosering av något prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna före denna prövning
• Varje sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle kunna innebära en potentiell fara för försökspersonen, störa prövningens deltagande eller prövningsresultatet
• HIV-positiva patienter som antingen har lågt antal CD4+-lymfocyter (200/mikroL eller mindre baserat på journaler inom 6 månader eller laboratoriescreening vid screeningbesök), eller som är HCV-PCR-positiva (baserat på journaler), eller som båda har låga CD4+-lymfocytantal (200/mikroL eller mindre) och är HCV-PCR-positiva. Om HCV-PCR-testning inte är tillgänglig lokalt kan en HIV-positiv patient som är HCV-antikroppspositiv inte inkluderas
• Behöver använda andra PEGylerade läkemedel under försöksperioden